癫痫（epilepsy）对很多人来说，是一个陌生而熟悉的词汇。对于癫痫患者及家属来说，不但要承受该病带来的身体与精神的双重痛苦，还有可能面临“无药可治”或相关药物国内未上市的困境。我们将通过本文为您介绍究竟什么是癫痫，与癫痫相关的罕见病，与该病相关的有效治疗*药性**物，希望能为您解决求医问药的燃眉之急。

到底什么是癫痫？

癫痫（epilepsy）对很多人来说，是一个陌生而熟悉的词汇，这是一种世界范围内常见的神经系统疾病。大多数癫痫患者需要长期治疗，一部分患者甚至需要终身服药。癫痫患者的死亡率显著高于正常人群，同时患者易伴有其他身体及精神疾病，给患者及其亲属造成严重的负担。癫痫虽可继发于各种脑损伤，但超过50%的癫痫是存在遗传基础的，甚至获得性癫痫也被认为与遗传因素相关。

癫痫与罕见病

癫痫其实离我们日常不远，目前全球约有5000万活动性癫痫患者，活动性癫痫儿童已超过1000万，占癫痫总人数的25%左右。我国儿童癫痫发病率约0.3%~1%。

此外，很多癫痫与罕见病具有相关性，诸多癫痫综合征都是罕见疾病，如Dravet综合征、WEST综合征、Landau-Kleffner综合征、Lennox-Gastaut综合征等等。这为癫痫的治疗带来了更大的挑战与难度。

癫痫患者“望药兴叹”的困境

看过《我不是药神》的读者朋友一定对国内患者使用国外药物的困难比较熟悉，尽管近年来，为改善罕见病群众的生存现状、提高弱势群体的生活质量，政府与社会各界都做了诸多努力。但是对于相当多难治性癫痫来说，患者依然面临着“国外有疗法，国内用不上”的医疗困境，望药兴叹。

对于罕见的难治性癫痫，是否有相关药物？

有部分研究发现，*麻大**二酚（cannabidiol，CBD）治疗Dravet综合征和 Lennox-Gastaut 综合征等难治性癫痫有较好的效果。

CBD是一种多靶点药物，其作用机制复杂，在一项探讨*麻大**二酚用于治疗Dravet综合征耐药性癫痫有效性的随机双盲安慰剂对照试验中，120例耐药性癫痫发作患者除标准抗癫痫治疗外，被随机分配接受20mg/kg剂量的CBD口服药剂或安慰剂，试验包括4周基线期、14周治疗期（2周剂量递增和12周剂量维持）、10天逐渐减量期和4周安全性随访期。患者年龄范围为2～18岁。 研究显示，第14周时*麻大**二酚组每月癫痫发作次数的中位数从12.4降至5.9，安慰剂组则未发生显著改变。*麻大**二酚组惊厥发作频率至少降低50%的患者占43%，安慰剂组则为27%。

*麻大**二酚具有成瘾性吗？与*麻大**有什么关系？

*麻大**在全世界多数国家（包括中国）是违禁*品毒**，然而却具有重要的药用价值，早在《本草纲目》中已有*麻大**入药的记载。目前已知的天然*麻大**素有100多种， *麻大**二酚和四氢*麻大**酚（delta-9-tetrahydrocanabinol）是*麻大**中含有的主要化学成分。 其中*麻大**二酚具有良好的抗惊厥活性。与四氢*麻大**酚不同的是，*麻大**二酚没有致幻作用，也就是说*麻大**之所以被定义成“*品毒**”，其影响精神活动的成分是四氢*麻大**酚，而不是*麻大**二酚。

所以，CBD既对难治性癫痫具有很好的效果，同时不影响患者的精神。但遗憾的是，该药同样是国内尚未上市销售的药物之一。对于需要该药的患者及家属，可通过后台客服获取相关药物的信息，并寻求正规的购买渠道。