早前辉瑞在第11届欧洲克罗恩病和结肠炎组织疾病大会上公布了两项有关JAK*制剂抑**托法替尼治疗溃疡性肠炎（UC）关键III期研究的结果。研究结果显示，最早在给药2周后（第一次评估时点）即可见到症状改善，而近期有很多患者咨询：托法替尼真的能治疗银屑病、白癜风和秃头症吗？托法替尼到底能治疗哪些疾病，让吉利德康为大家一一揭晓。
一、托法替尼有效治疗溃疡性肠炎
溃疡性肠炎患者接受托法替尼治疗第8周后，实现黏膜愈合（定义为梅奥内镜评分为0或1）的患者比例也明显高于安慰剂组，到达次要终点。OCTAVE Induction 1研究中托法替尼组和安慰剂组实现黏膜愈合的患者比例分别为31.3%和15.6%，OCTAVE Induction 2研究中分别为28.4%和11.6%。
托法替尼在上述两项研究中的安全性结果与其他临床研究一致。患者在第8周，OCTAVE Induction 1研究中托法替尼与安慰剂组的不良事发生率分别为56.5%和59.8%，严重不良事件的发生率分别为3.4%和4.1%。OCTAVE Induction 1研究中托法替尼与安慰剂组的不良事发生率分别为54.1%和52.7%，严重不良事件的发生率分别为4.2%和8.0%。
最终结论：研究得出结论，对于中重度活动性溃疡性结肠炎患者，托法替尼是有效的诱导和维持治疗药物。
二、托法替尼单药或联合治疗类风湿关节炎有效
托法替尼是一种选择性的口服 JAK 激酶*制剂抑**，很早前就被美国FDA批准，用于治疗类风湿关节炎。托法替尼也是首个治疗类风湿关节炎的口服JAK*制剂抑**，刚获得批准就遭到3大国际巨头争夺，32家国内药企哄抢！
在全球Ⅱ期，Ⅲ期和长期后续临床实验以及日本的类风湿关节炎患者为期 12 周的Ⅱ期临床实验中治疗类风湿关节炎安全有效。一共有 486 名患者参与了该实验，根据全年观察的数据，所有托法替尼治疗的病人每年出现不良事件的比例是 308.4%，有 139 名患者（28.6%）出现了严重的不良事件，每年发生严重不良事件的比例是 10.7%，95 名患者（19.5%）出现了药物相关的严重不良事件，但是大多数严重不良事件在停用托法替尼后缓解。
最终结论：与全球临床实验结果相比无显著差异，该研究表明托法替尼单用或联合甲氨蝶呤对类风湿关节炎患者的长期治疗是安全有效的。
三、托法替尼是否能治疗白癜风？
有网友问：最近托法替尼在网上被炒作的比较热，称其具有潜在的治疗白癜风的作用，是真的吗？ 发表于《美国医学会杂志•皮肤科》（JAMADermatology）的研究称，耶鲁大学医学院皮肤科专家应用托法替尼成功治愈一例白癜风患者。研究人员King博士以前发现，托法替尼可用于斑秃，白癜风也是一种自身免疫性疾病，免疫系统攻击能够产生皮肤色素的黑色素细胞，白癜风患者的皮肤上会出现白斑。
King博士及其共同研究者BrittanyCraiglow博士展开研究，此项研究主要是对一名53岁的白癜风患者进行的，这名患者的脸部、手部及身体上布满明显的白斑，并且在前一年这些白斑在不停的增加。她已经使用过药膏和光疗，但是病情持续发展。在此次临床试验中，该病人开始时隔日口服托法替尼5mg，3周后增加为每日5mg。研究者发现，治疗2个月后病人的胳膊、脸、手等部位的色斑开始恢复。
最终结论：5个月以后病人面部和手上的白斑几乎全部消失，只是身体上还留有几个小的白斑，研究者认为此发现对于白癜风的治疗具有革命性的意义！
四、托法替尼可以治疗银屑病吗？
在一项研究中（3阶段、随机、多中心、双模拟、安慰剂对照、12周、非劣效性试验），研究人员对银屑病患者人群接受托法替尼和高剂量的依那西普或安慰剂的效果进行了比较，发现托法替尼和依那西普治疗中重度斑块型银屑病。
研究招募了1106名符合条件的成年慢性斑块型银屑病患者，随机分配到四个处理组（330例接受托法替尼5毫克每日两次，332例接受托法替尼10毫克每日两次，336例接受依那西普50mg每周2次，108例接受安慰剂治疗）。在第12周时，PASI75应答的患者为329例托法替尼5毫克组中的130（39.5％）例，托法替尼10毫克组中330例患者中的210（63.6％）例，依那西普组中335例中的197（58.8％）例，在安慰剂组107例中的6（5.6％）例。达到PGA响应的有329例托法替尼5毫克组中的155（47.1％）例，托法替尼10毫克组中330例患者中的225（68.2％）例，依那西普组中335例中的222（66.3％）例，安慰剂组107例中的16（15.0％）例。
最终结论：中度至重度斑块状银屑病患者，每天两次剂量托法替尼10毫克不劣于每周两次的依那西普50毫克，并且优于安慰剂。但每天两次的5毫克剂量托法替尼对于每周两次依那西普50毫克没有显示出非劣效性。12周的不良事件发生率对于托法替尼和依那西普是相似的。这项研究表明，托法替尼可以为中度至重度斑块型银屑病患者提供一个方便的和良好耐受的治疗选择。
五、托法替尼可治疗秃头症？
早前有报道称，关节炎药物托法替尼治疗脱发有奇效。斑形脱发（Alopecia areata）是一种自身免疫疾病，导致患者局部或全部脱发，可发生在头皮、身体其他表面 、眼睫毛、眉毛等部位。而且美国耶鲁大学研究人员也发表研究报告称，已成功利用治疗类风湿关节炎的药物托法替尼治疗秃头症。
报告称，严重普秃症是秃头症的一种，会导致患者头上和体表毛发全部脱落，而且此病尚无有效治疗方法。而一名因免疫力失调患有该病的25岁患者，在连续三个月每天服用15毫克类风湿关节炎治疗药物（托法替尼）后，其眉毛、头皮等部位已长出毛发。在连续8个月每天服用这一剂量的“托法替尼”后，该患者头上长满了头发。而且这名患者在治疗期间没有出现明显副作用，实验室测试也未发现异常，因此这项研究是治疗这一疾病的第一个成功案例，研究人员还认为这一治疗方法可应用在其他患者身上。
此后，研究者在66例接受了托法替尼治疗（为期3个月的治疗，药物剂量为5mg/次，2次/天）的患者中发现，有50%的患者在治疗3个月内长出了新的头发，1/3的患者长出的毛发超过了原先发量的一半。
最终结论：耶鲁大学医学院的皮肤医学助理教授Brett King医生说道，托法替尼的作用机制是体制免疫系统攻击发根毛囊，这种治疗的不良反应比较温和。但是对于最常见的脱发类型（男性型态性秃发），这种药物很可能没有效果，因为这种类型的脱发并不是自身免疫系统疾病。
六、托法替尼有望成为治疗强直性脊柱炎的利器
强直性脊柱炎（AS）是一种慢性炎症性疾病，严重影响患者生活质量并可能引起肢体功能障碍。虽然目前已有肿瘤坏死因子*制剂抑**等药物用于治疗强直性脊柱炎，并已取得一定效果，但种类毕竟有限，且长期用药产生的免疫原性等不良反应限制其长期应用。
托法替尼是一种口服JAK激酶*制剂抑**，已用于治疗类风湿关节炎等疾病。来自荷兰的学者Van der Heijde在欧洲风湿病年会发表了一项为期16周的Ⅱ期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，探讨不同剂量托法替尼治疗强直性脊柱炎的有效性与安全性。该项研究共纳入207例成年病情活动的AS患者，随机分配到安慰剂组、每天两次托法替尼2mg组、5mg组及10mg组，连续用药12周另加4周的后续随访。
分析随访结果提示，托法替尼10mg每日两次ASAS20 Emax 模型具有更高的反应率，而NRI算法则提示，相对于2mg或10mg每日两次而言，5mg每日两次的ASAS20反应率更显著优于安慰剂。次要疗效终点研究中，接受托法替尼治疗的三组患者ASAS40反应率、ASDAS及BASDAI50改善程度均优于安慰剂。实验中仅有2例治疗相关的带状疱疹报告，分别在托法替尼每日两次2mg组及10mg组，无结核、肿瘤、胃肠穿孔及死亡报告。剂量依赖的实验室指标异常可在16周时恢复正常。
最终结论：口服托法替尼5mg及10mg每日两次均有效而迅速地缓解强直性脊柱炎病情并改善磁共振骶髂关节及脊柱炎症，而且安全性良好，有望成为治疗强直性脊柱炎的又一利器。
托法替尼副作用
跟其他免疫*制剂抑**一样，托法替尼也有一定的副作用，相关的不良反应主要有头晕、头痛、胃肠道反应（恶心、腹泻）、鼻咽炎、感染（尤其是呼吸道和泌尿道感染）、会导致中性粒细胞减少、低密度和高密度脂蛋白以及胆固醇水平升高等，其中肠胃失调和感染最常见。
综上所述，托法替尼可以治疗溃疡性结肠炎、白癜风、强直性脊柱炎等疾病，未来托法替尼或许有更多的适应症出现，让我们拭目以待。综合药物质量、安全性、价格以及距离等各种因素进行考虑，建议患者发私信咨询吉利德康肿瘤专家，切勿在网上搜寻一些不可靠的药物信息或者癌症偏方，以免耽误病情。
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