美国卫生官员周五批准了一种备受关注的阿尔茨海默病药物，该药物已被证明能适度慢化这种侵蚀大脑的疾病的早期阶段，尽管存在潜在的安全风险，医生和患者将必须谨慎权衡。
照片中显示了受阿尔茨海默病影响的人类大脑的特写
该药物Leqembi是第一种通过针对疾病的基础生物学来减缓阿尔茨海默病定义的记忆和思考下降的药物。美国食品药品监管局特别批准了轻微或早期痴呆症患者使用。
Leqembi由日本的Eisai和其美国合作伙伴Biogen生产，在一个习惯于对不可治愈症状的实验治疗失败的领域中是一个罕见的成功。该药物带来的认知能力下降延迟可能只有几个月，但一些专家表示，它仍可能有意义地改善人们的生活。
"这种药物不是治愈方法。它并不能阻止人们恶化，但确实能减缓疾病的进展，"圣路易斯华盛顿大学的神经科学家Joy Snider博士说。"这可能意味着有人可能会有额外的六个月到一年的时间来开车。"
Snider强调，这种药物(发音为"leh-KEM-bee")也有缺点，包括需要每月注射两次以及可能出现的脑膜肿胀和出血等副作用。
批准是通过美国食品药品监管局的加速通道获得的，该通道允许在确认药物对患者有益之前就根据早期结果推出药物。该机构使用这种捷径的情况受到政府监管机构和国会调查人员日益关注。
上周，国会的一份报告发现，FDA批准另一种名为Aduhelm的阿尔茨海默病药物——也是由Biogen和Eisai生产——存在"严重不正常现象"，包括与制药公司员工的许多会议未记录。
新药物的审查，即化学名为lecanemab的药物，可能意味着大多数患者几个月内都无法使用，因为保险公司决定是否提供保险并为谁提供保险。
该药物的费用将为典型一年治疗的26500美元。Eisai表示，这个价格反映了药物在改善生活质量、减轻看护者负担等方面的益处。该公司将药物的总价值估计为每年37000美元，但表示将价格设定为更低价以降低患者和保险公司的费用。一个独立的药物价值评估小组最近表示，药物的价格必须低于20600美元才能是成本有效的。
美国有600万人患有阿尔茨海默病，全球有更多人患有这种疾病，它逐渐攻击记忆、推理、沟通和日常任务所需的大脑区域。
美国食品药品监管局的批准是基于850名早期症状阿尔茨海默病患者中期研究的，这些患者还测试出阿尔茨海默病的标志性大脑斑块的阳性。
此后，Eisai发布了一项涉及1800名患者的大型研究的结果，美国食品药品监管局预计将尽快审查以确认药物的益处，从而在今年晚些时候作出是否全面批准的决定。
较大的研究跟踪了患者在一个衡量记忆、判断和其他认知能力的18分量表上的结果。医生从与患者和密切联系的人的采访中编制评级。在18个月后，使用Leqembi的患者的衰退速度较慢——该量表上的差异不到半分——但接受假输注的患者更快。这种延迟约为五个月以上。
尚无共识，这种差异是否可以为患者带来真正的好处，例如更大的独立性。
"大多数患者不会注意到这种差异，"范德比尔特大学神经病学研究员Matthew Schrag博士说。"这真的是相当小的影响，可能低于我们称之为临床显著的阈值。"
Schrag和其他一些研究人员认为，较大的研究结果表明，Leqembi的效果可能是较小的。但Eisai的首席执行官Hariharan Pillai表示，该公司已经开发出了几种用于阿尔茨海默病的药物，该药物是唯一一种在临床试验中显示出积极效果的。
对于这种新药物的批准，一些人表示兴奋，认为这是阿尔茨海默病治疗的里程碑。但其他人对这种积极的反应持怀疑态度，认为这只是一种短暂的、不够有效的治疗方式。
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