摘要
眼睛作为人最重要的感官之一，关于它的多种疑难杂症一直是医学界的难题。其中，单基因免疫引起的遗传性眼部罕见病，对基因治疗一直存在巨大需求。AGTC看准了这一点，抢占先机，从而成为了该领域的开拓者与领航者。
翻译：崔兆涵 编辑：谢鸣洲
审稿：周俊 火视观点：周俊
火石创造：firestone-link
洞悉全球医健创新创业实践
公司 | 产品 | 火视观点
AGTC是一家位于佛罗里达州的专注临床阶段的生物科技公司，使用其专有的基因治疗平台对患有严重眼疾的患者进行治疗。
该公司领先的产品主要集中在由单基因免疫引起的遗传性眼部罕见病的治疗领域，这类疾病会对视觉功能产生非常显著的伤害，并且目前尚无有效的药物治疗的手段。AGTC公司利用其独有的、非致病性重组腺病毒载体系统，研发出新型的基因疗法。
多领域合作
AGTC在技术，临床，商业领域具有众多合作者伙伴，共同对其产品进行开发和推广。
商业合作伙伴
其商业合作伙伴主要是生物科技巨头Biogen，双方在XLRS和XLRP的两个主要产品中开展了合作。通过合作，Biogen将会持续性为相关的项目提供开发费用，AGTC将有资格获得超过10亿美金的净收入，而Biogen将会获得XLRS和XLRP的全球商业权利。
科研合作伙伴
AGTC在多个产品的研发方面对多个学术研究机构进行了赞助与合作：先天性色盲治疗研究方面包括Bascom Palmer Eye Institute，Chicago Lighthouse，Medical College of Wisconsin等，在α-1抗胰蛋白酶研发方面有杜克大学医疗中心等。
从容应对竞争
AGTC的商业目标是成为眼病基因治疗领域的领导者，在此目标基础上制定了相应的商业策略。
其目前的产品中，XLRSM，ACHM，XLRP处于行业领先的地位，目前尚无很好的替代性治疗方法以及也不存在非常强有力的竞争者，因此在将会继续扩大几项产品的领导地位；
而在其新开发的湿性AMD产品领域，将借鉴其他优势产品开发推广经验的基础上还将会加强与与第一代湿性AMD产品生产者生物制药领域巨头Genzyme（健赞）的合作。
AGTC将会继续加强寻求战略合作者的力度与进程，包括生物制药巨头企业，各大学术机构等。
小贴士
竞争对手 之 ADVM 简介
目前专注于眼病基因治疗领域的生物科技公司并不多，其中较有竞争力的ADVM，其主要产品为AVA-101，一种临床阶段的新药，用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性。
ADVM其他两个新药分别是：AVA-201和AVA-311，前者是一种抗血管内皮生长因子蛋白候选产品，用于预防湿性AMD；后者仍处于临床前阶段，用于治疗一种罕见病——青少年X-linked性视网膜。
该公司最新的临床报告显示，产品达到了primary endpoint，但是效果不显著，视敏度只增加了2.2，还出现了一个视网膜增厚的问题，导致其股价暴跌。
专业领导团队
AGTC CEO Sue Washer，具有非常强的科学和公司运营背景，在雅培实验室和礼来公司共有超过10年的医药行业管理和研发经验，并且具有超过16年高级管理经验，其中包括三家创业公司的管理。
到目前为止，Sue已经为AGTC成功融资超过9100万美元，并且带领公司实现了与物价顶级生物科技公司的紧密合作。
AGTC的其他管理成员均具有超过10年的生物医药行业从业经验，这对于AGTC这样一家创业公司的稳定发展具有非常重要的作用。
公司 | 产品 | 火视观点
AGTC对于产品的选择与设计具有非常强的目的性，其选择的治疗适应症均具有大量未被满足的医疗需求，高临床可行性和巨大的商业潜力。在这样的产品选择理念的指引下，AGTC 形成了具有自主知识产权的产品组合，并且在包括衣壳，启动子和表达原件基因治疗产品的设计方面以及涉及配方，制造和体内运输等基因治疗产品方面形成了巨大的专业优势。
产品管线
AGTC的产品管线包括六种与眼科疾病相关的开发项目，包括五种目标产品：
X连锁视网膜劈裂症（XLRS）
AGTC目前正在开发一种针对XLRS的基因治疗产品，在XLRS的动物模型实验中，此产品可以对视网膜功能产生长期的改善，并且能够预防视网膜细胞的退化。
基于扎实的临床前概念应征数据，AGTC目前正在进行临床研究以评估研究性基因治疗的安全性和有效性。
先天性色盲（ACHM）
AGTC已经在天生狗色盲的实验模型中证明了其产品的有效性，在实验动物体内，携带缺陷基因正常复制片段的腺相关病毒(AAV)载体的表达使得狗的视力恢复。
AGTC目前在CNGB3和CNGA3的基础上正在开发两个项目，目前可以覆盖到75%的色盲患者。目前ACHM-B3处于1/2期临床试验阶段，在2016年将会从数量可观的患者处收集到关键的临床数据。
X连锁视网膜色素变性（XLRP）
AGTC目前正在开发治疗XLPR的产品，动物实验的结果证明了其产品的有效性。基于扎实的临床前概念应证数据，AGTC已经启动了正式的临床前测试，在这之后将进行该产品的临床评估。
AGTC此项产品的开发是与Biogen共同进行的，计划于2017年进行药品临床试验申报（IND）。
年龄相关黄斑变性（AMD）
基因治疗与一次性注射的结合为治疗湿性AMD提供了一种长期的具有潜力的解决方案，非常有希望成为湿性AMD治疗的标准疗法。
AGTC已经定义了首选的目标并且已经对此进行了全面的审查。目前的两个目标产品都将于2016年进行宣布。
技术创新
AGTC的技术创新之处主要是使用了非毒性腺相关病毒（AAV）作为载体进行表达，（AAV）是一个常见的人细小病毒，自然缺陷、无包被和无致病原性。
AAV复制周期由两个明显的阶段构成：潜伏期和增殖期。AAV是理想的载体选择，其具有安全性好，对肌肉、肝脏、神经组织等转导效率高，载体自身免疫原性低，长期表达，比较稳定，易于保存和运输等优点，目前已经通过了美国和欧洲管制机构的批准，可以用于基因临床治疗。
公司 | 产品 | 火视观点
1. AGTC的商业目标清晰，即成为眼病基因治疗领域的领导者。
AGTC围绕着它的商业目标，开发了相应的产品如XLRSM，ACHM，XLRP等，均处于行业领先的地位，目前尚无很好的替代性治疗方法以及也不存在非常强有力的竞争者，因此在将会继续扩大几项产品的领导地位。
2. 眼病基因治疗领域的生物科技公司现状。
目前专注于眼病基因治疗领域的生物科技公司并不多，其中较有竞争力的是AGTC公司和雪崩生物技术公司Avalanche Biotechnologies（近期更名为Adverum Biotechnologies）。
前者本文已做主要介绍，后者主要产品为AVA-101，一个IIa期临床阶段的新药，用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wet age-related macular degeneration，AMD）。Avalanche生物公司的其他两个新药分别是：AVA-201和AVA-311，其中前者是一种抗血管内皮生长因子蛋白候选产品，用于预防湿性AMD；后者（AVA-311）仍处于临床前阶段，用于治疗一种罕见病——青少年X-linked性视网膜。Avalanche生物科技公司最新的临床报告显示，产品达到了primary endpoint，但是效果不显著。
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