1，Nat Biotech综述 | 基因编辑治疗离我们还有多远？——论有效的递送方式

来源：BioArt

近日，来自美国加州大学伯克利分校的David V. Schaffer教授团队和Niren Murthy教授团队合作在Nature Biotechnology在线发表题为The delivery challenge: fulfilling the promise oftherapeutic genome editing的综述文章。

文章充分探讨了基因编辑技术如何与载体协同作用，以快速实现（尤其是针对血液疾病）临床前和临床应用的快速进展。此外，他们还重点指出若想充分发挥基因编辑治疗潜力而必须克服的挑战，特别是对于需要内源基因进行同源定向修复(HDR)，体内递送至肝脏，肌肉或中枢神经系统的情况。

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Nat Biotech综述 | 基因编辑治疗离我们还有多远？——论有效的递送方式

2，太好了！干细胞移植技术 将为自闭症儿童打开心门！

来源：转化医学网

一项最新研究发现：干细胞移植可治疗儿童自闭症。该研究于9月9日发表于《STEM CELLS TRANSLATIONAL MEDICINE》上，题目为：“Outcomes of bone marrow mononuclear cell transplantation combined with interventional education for autism spectrum disorder”。

研究的通讯作者Nguyen Thanh Liem，医学博士说：“ 干细胞移植后，观察到社交沟通，眼神交流，语言，行为和日常技能的积极变化，学习能力也得到了显着提高，特别是在18个月之后。此外，多动症患儿的比例下降了50％，没有增加支持就去学校。”

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【新研究】太好了！干细胞移植技术 将为自闭症儿童打开心门！

3，Cell | 揭示病理性小胶质细胞基因表达调控新机制

来源：BioArt

小胶质细胞是中枢神经系统（CNS）的组织驻留巨噬细胞，占成年哺乳动物大脑胶质细胞的5%-20%。c/EBP家族是转录因子，调控小胶质细胞活化相关基因的表达，且在多种细胞因子和其他促炎基因的启动子和增强子区域有结合位点，参与神经退行性疾病和脑损伤的炎症过程。

近日，来自Genentech公司的Kim Newton和Vishva M. Dixit在Cell杂志上发表文章Ubiquitin Ligase COP1 Suppresses Neuroinflammation by Degrading c/EBPb in Microglia，发现c/EBPβ在小胶质细胞中的表达受到泛素连接酶COP1的翻译后修饰调控。缺失COP1，c/EBPβ迅速积累，驱动促炎和神经退行性相关基因的表达，而缺失Cebpb的一个等位基因就能阻止促炎表型。缺失COP1同时增强小胶质细胞-神经元共培养的神经毒性，进一步研究发现该神经毒性几乎全部由补体介导。COP1缺失的小胶质细胞显著加速小鼠模型中tau介导的神经退行性。

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Cell | 揭示病理性小胶质细胞基因表达调控新机制

4，Sci Adv: 免疫系统与失眠之间的神经*联学**系

来源：生物谷

在最近的一项研究中，冷泉港实验室（CSHL）和斯坦福大学的科学家揭示了大脑回路调控人们在压力大时失眠的神经学机制。他们在老鼠身上进行的研究将引发失眠的神经元联系与压力引起的免疫系统变化联系在一起，进而削弱了人体对多种威胁的防御能力。该研究于2020年9月9日发表在《Science Advance》杂志上。

在小鼠中，研究人员发现来自释放激素的脑细胞的信号对引起失眠的神经元有很强的作用。干扰这种连接，即使使小鼠处于应激状态也能使他们安然入睡，而对应激敏感细胞的人工模拟立即唤醒了沉睡的动物。同样的连接对免疫系统也有有效作用。压力极大地破坏了血液中某些免疫细胞的丰度，并破坏了它们内部的信号传导途径，该团队仅通过刺激将压力与失眠联系起来的相同神经元，就能够重现这些变化。

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Sci Adv: 免疫系统与失眠之间的神经*联学**系

5，ACS Nano：具有微环境适应能力的线粒体激活纳米粒子用于缺血性损伤后的按需给药

来源：奇物论

刺激响应型纳米粒子，即所谓的“智能”纳米粒子，在药物递送方面具有巨大的潜力。目前，智能纳米粒子的智能主要是基于其对刺激物的化学或物理变化，这些变化通常是“机械的”，与生物智能有着本质区别。

受线粒体(MT)的启发，军事医学科学院Zhiqiang Liu，解放军总医院第三医学中心 Huiliang Liu，解放军总医院Wei Zhang等人制备了一种具有微环境靶向性和自适应能力的生物智能纳米颗粒(MTSNP)，用于缺血组织修复。

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ACS Nano：具有微环境适应能力的线粒体激活纳米粒子用于缺血性损伤后的按需给药

6，多动症持续到成年，是车祸风险的重要预测指标

来源：大话精神

一项发表在《美国儿童与青少年精神病学杂志》(JAACAP)上的研究，特别评估了成年时期发生车祸的几率，结果表明：有多动症儿童病史的人比没有多动症的成年人高出1.45倍。

危险驾驶行为的可能性随着儿童多动症症状持续到成年而增加。该研究和其他人之前的研究也表明，除了驾驶行为，多动症持续到成年还会损害其他方面的功能。这些领域包括职业表现、受教育程度、情感功能、物质使用和司法介入。

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多动症持续到成年，是车祸风险的重要预测指标「研究速递 」

7，生活方式的改变可能会击败阿尔茨海默病

来源：阿尔茨海默病

澳大利亚国立大学的研究团队创建了一个生活方式改变项目，并发现它可以降低65岁以上有阿尔茨海默病早期症状的人患痴呆的风险。研究于9月9日发表在《美国老年病学会期刊》（Journal of the American Geriatrics Society）上。

研究人员说：“那些报告自己有与阿尔茨海默病相关的认知能力下降或轻微症状的人能够通过积极的生活方式的改变来扭转这种状况，这些生活方式与锻炼、健康的饮食和大脑训练有关。”

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生活方式的改变可能会击败阿尔茨海默病

8，甘李药业CDK4/6*制剂抑**获FDA孤儿药资格，治疗恶性胶质瘤

来源：医药观澜

9月11日，甘李药业发布公告称，其在研CDK4/6*制剂抑**GLR2007获得美国FDA孤儿药资格，用于治疗包括胶质母细胞瘤(GBM)在内的恶性胶质瘤。

周期蛋白依赖性激酶（CDK）是一类与细胞周期调控密切相关的关键调节因子，而细胞周期依赖性激酶4和6（CDK4/6）是人体细胞分裂增殖周期的关键条件蛋白。CDK4/6*制剂抑**可以有效阻断CDK4/6 激酶的活性，恢复细胞周期控制，阻断肿瘤细胞增殖，进而抑制癌细胞的生长。

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1，脑科学日报：让人类拥有超人视觉；哺乳动物以前所未有的速度灭绝

2，脑科学日报：人体蛋白质组定量图谱发布；压力大，容易骨丢失