在当今社会，肿瘤的发病率逐年升高，尤其是恶性肿瘤已经成为危险人类健康的主要原因。据统计，目前全球有15%的人死于恶性肿瘤。仅仅在我国，恶性肿瘤的致死率高达60%。但随着肿瘤分子生物学的研究进展，提高了我们对肿瘤发生发展过程中机制的认识与理解，随之而产生的肿瘤靶向药物，为癌症患者的治疗提供了新的思路。
肿瘤靶向药物治疗，为肿瘤的治疗提供了新的方法
之前非常火的一部电影“我不是药神”中，治疗慢性粒细胞白血病的药物格列卫，作为昂贵的肿瘤靶向药物，引起了公众的强烈的反响。有时候生与死之间的距离，仅仅隔着一瓶药的距离；值得庆幸的是，至今为止，我们国家医保已经涵盖了很多肿瘤靶向治疗药物。那今天吴医生就和大家一起聊聊什么是肿瘤药物靶向治疗？
影片我不是药神中提到的治疗慢性粒细胞白血病的药物格列卫，就是治疗白血病的靶向药物
1、什么是肿瘤药物靶向治疗？
肿瘤药物靶向治疗，就是指依据已知肿瘤发生中所涉及的异常分子和基因，设计和研制针对特定分子和基因靶点的药物，选择性*伤杀**肿瘤细胞。这种药物可以特异性地攻击对肿瘤细胞生长起重要作用的分子目标，与化疗（同时作用于正常细胞和肿瘤细胞）不同，靶向药物理论上在杀灭肿瘤的同时能避免*伤杀**正常细胞，从而减小不良反应。虽然在临床使用时，仍存在一些毒副作用。但靶向药物的出现为乳腺癌、肺癌、肾癌、肠癌等恶性肿瘤的治疗提供了新的有效方法，使癌症患者的生存时间得到明显延长，甚至对一些化疗不敏感的肿瘤表现出令人瞩目的疗效。
依据已知肿瘤发生中所涉及的异常分子和基因，设计和研制针对特定分子和基因靶点的药物，选择性*伤杀**肿瘤细胞
2、肿瘤靶向药物有哪些理想肿瘤靶点？
肿瘤靶向药物的理想靶点具有以下特点：1）是一种对恶性表型非常关键的大分子；2）在重要的器官和组织中无明显表达（这样使得药物的毒副作用减到最小）；3）具有生物相关性；4）能在临床标本中重复检测；5）与临床结果（无复发生存、总生存期等）具有明显的相关性。
3、肿瘤靶向药物有哪些类型？
肿瘤靶向药物主要包括1）肿瘤细胞单克隆抗体（单抗）：某些表面抗原主要或是只存在于肿瘤细胞中，而在正常细胞中没有，那么这些肿瘤相关抗原可以成为特异性抗体结合的靶点。如抗肿瘤血管内皮生成因子（VEGF）重组人源化单抗 贝伐单抗等。2）抑制肿瘤细胞增殖的靶向药物：肿瘤细胞不受控制地增殖是由于肿瘤细胞生长、分裂和增殖相关信号转导通路处于异常活化状态所致。抑制肿瘤细胞增殖的靶向药物是一种具有针对性作用的药物，它们特异性的作用于某些特殊靶点和生物通道，当这些靶点和通道失活时，会导致肿瘤细胞的恶性变过程的减慢和终止。比如治疗乳腺癌的赫赛汀、治疗肾癌的舒尼替尼、培唑帕尼等。
4、目前常见的肿瘤抗体介导的靶向治疗有哪些？
由于抗体能够特异性地和原发性及转移性肿瘤细胞结合，通过补体介导的细胞毒作用、抗体依赖性细胞介导的细胞毒作用或者针对性的运送放射性物质或细胞毒素而发挥抗肿瘤作用，因此抗体治疗已成为肿瘤临床治疗中的一种重要方法。
1） 抗体用于血液系统恶性肿瘤的治疗是临床应用得最早、也是最成功的例子：比如 ①美罗华， 利妥昔单抗 ( Rituximab )，可促进癌细胞凋亡，治疗非霍奇金淋巴瘤；②替伊莫单抗（Zevalin），用于治疗复发或难治性低度、滤泡性以及转移性B细胞非霍奇金淋巴瘤，包括利妥昔单抗治疗效果不佳的滤泡性非霍奇金淋巴瘤；③赛尼哌注射液, Zenapax，达利珠单抗，最初用于预防和治疗器官移植后的排斥反应，也用于治疗各种慢性疾病，例如牛皮廨、多发性硬化症、溃疡性结肠炎、哮喘、I型糖尿病、眼色素层炎以及各种白血病。
2） 实体肿瘤的抗体治疗：①Trastuzumab曲妥珠单抗（赫赛汀）用于治疗为治疗HER-2／neu基因表达阳性的乳腺癌，或是部分晚期乳腺癌。②Cetuximab西妥昔单抗，可用于治疗晚期和难治性转移性肠癌；③ HuJ591（结合PSMA）在治疗非激素依赖激素转移性前列腺癌中有较好的应用前。
5、目前常见的选择性的小分子靶向药物有哪些？
截止目前已有很多靶向药物用于肿瘤的治疗中，而且临床效果都较好；比如：1）治疗急性早幼粒细胞白血病的全反式维甲酸ATRA；2）治疗慢性髓性白血病的格列卫Gleevec；3)用于治疗铂类和多西紫杉醇治疗失败的局部晚期或转移性非小细胞肺癌的吉非替尼特罗凯Irressa；4）用于治疗进展期或晚期肾癌的抗血管生成药物Sunitinib舒尼替尼（索坦）、Pazopanib培唑帕尼（维权特）、阿西替尼axitinib等。
治疗局部晚期或转移性非小细胞肺癌的靶向药物有：吉非替尼（特罗凯）等
治疗晚期肾癌的常用靶向药物有舒尼替尼、培唑帕尼、阿西替尼、索拉非尼等
6、靶向药物治疗有哪些益处？
靶向药物作用于特定的肿瘤细胞，使其缩小或趋于稳定，众多研究显示，相比传统治疗，靶向治疗可以延长患者生存时间、延缓疾病进展时间、安全性较好。
7、实体肿瘤在治疗过程中，如何判断疾病进展呢？
目前主要是依据实体肿瘤的疗效评价标准 1.1 版（RECIST 1.1）， 出现以下任意一个即可判定疾病进展：见下图
实体肿瘤的疗效评价标准 1.1 版（RECIST 1.1）
总而言之，靶向药物的发展给癌症患者，尤其是晚期癌症患者带来了新的治疗方法，对于部分患者可以有效延长生命，改善生活质量。但是靶向药物治疗，并非进展期及晚期癌症的唯一治疗方式，在临床中，我们需要根据癌症患者的全身情况，肿瘤自身特点、病理诊断、分子生物学诊断等等作综合判断，然后制定个体化的治疗方案，才能使患者最大临床获益。