2018年10月25日星期四，早期的一项研究发现，一种新的基因疗法可能有助于改善帕金森病患者的运动症状，这些患者对其他疗法没有反应。
“这不是治疗帕金森病的方法，”帕金森基金会首席科学官詹姆斯贝克说。“这对症状控制来说是一种很好的治疗方法。它为大脑提供了多巴胺的另一种方法，但它并不能阻止帕金森病的发展。”
新疗法使用病毒将基因疗法传递到大脑的目标区域。基因疗法影响一种叫做AADC的酶。这种酶将左旋多巴转化为大脑中的多巴胺。
根据美国国家老龄化研究所的数据，制造神经递质多巴胺（大脑中的化学信使）的细胞在帕金森病中死亡。多巴胺的丧失导致帕金森病的症状，例如震颤和缓慢的运动。
标准治疗试图取代丢失的多巴胺。例如，目前的一种药物是左旋多巴，但是将左旋多巴转化为多巴胺的细胞必须起到这种治疗作用的作用。Beck解释说，随着产生多巴胺的细胞死亡，大脑对此类药物的反应变得越来越难。
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在旧金山加利福尼亚大学的Chadwick Christine博士的带领下，研究人员利用MRI扫描找到了正确的大脑区域。然后他们将新的基因疗法注入大脑的目标区域，称为壳核。研究小组选择了这个区域，因为这些脑细胞不会被帕金森病破坏。
第一阶段试验包括15名不再对其他帕金森氏症治疗有反应的人。他们都接受了一次基因治疗 - 称为VY-AADC。
治疗结束后，研究人员对患者的健康状况进行了长达36个月的检查，发现治疗效果良好。研究人员表示，最严重的副作用 - 由血凝块引起的血凝块和不规则的心律 - 与用于治疗的手术有关，而与治疗本身无关。
疗法还显示出人们每天没有运动症状所花费的时间的显着改善。并且效果似乎持久，一些患者随访长达三年。
纽约Great Neck Northwell Health运动障碍项目主任Alessandro Di Rocco博士回顾了这些发现。
“这项研究似乎是完善[基因治疗]载体的一步，他们能够安全地给予它，”他说。
迪罗科补充说，症状的减少“是一个真正的影响。”
但是，和贝克一样，他告诫说，这是一项早期研究，只有少数人在试验中。Di Rocco还指出，试验并非“盲目”，所以有可能对某些人有安慰剂效应。
Di Rocco和Beck都对此类治疗的可能成本表示担忧。关注帕不怕获得更多帕金森知识！
加州大学旧金山分校和匹兹堡大学医学中心的研究人员并不是唯一一个致力于帕金森症状基因治疗的团队。一群英国研究人员正在积极招募帕金森病患者参加基因治疗试验，该试验还旨在增加大脑中多巴胺的可用性。
他们的试验将考察在伦敦或巴黎接受治疗的多达30名患者。在这项研究中，研究人员正在瞄准称为纹状体的大脑的一部分。关注帕不怕获得更多帕金森知识！
这项美国研究的结果于周日在亚特兰大举行的美国神经病学协会会议上公布。在会议上发表的调查结果应该被视为初步调查，直到它们在同行评审的期刊上发表。