点击文末 阅读原文 可在线报名
罕见病和基因治疗这两个领域本身就非常受到关注，二者又有密切的交集，碰撞出火花。
第四届研发客创新药高峰论坛中，设立了“基因治疗和罕见病药物的开发策略”专题。该专题邀请了亦诺微医药董事长兼CEO周国瑛、勃林格殷格翰（BI）临床研发负责人李红梅、武田制药亚洲开发中心负责人王璘、博雅辑因CEO魏东参与讨论。跨国药企与本土生物技术公司，从不同角度解读与分享罕见病药物开发与基因治疗这两大主题。
周国瑛
魏东
李红梅
王璘
1、罕见病药物开发经验分享
近年来，罕见病药物研发在中国获得了政策的利好和资本的青睐。五部门发布包括121种疾病在内的第一批罕见病目录，一系列政策支持罕见病药物的开发与准入。很多罕见病药物进入临床急需新药名单，并借此加速进入中国市场。2019年共有5款罕见病领域新药在中国获批上市。
中国本土药企也将目光投注罕见病药物开发。而相较其他药物开发领域，罕见病药物开发也面临更多从临床设计到监管路径的挑战。
在收购夏尔后，武田目前的产品管线主要集中在罕见的血液病、免疫疾病、溶酶体疾病和消化疾病。BI也有罕见病治疗药物如针对泛发性脓疱型银屑病（GPP）的BI-655130等在中国开展临床。博雅辑因则在开发血液罕见病治疗方案。
这些有罕见病药物在研、专注相关领域的公司将在专题讨论中分享推动罕见病药物进入中国的策略以及在研产品临床开发经验，以供借鉴。
2、基因治疗如何用于罕见病药物开发
基因治疗俨然成为如今最热门的研发领域之一，已有多款基因治疗药物上市。
由于80%的罕见病是单基因遗传病，很多基因治疗产品的开发都从罕见病入手，如已上市的基因治疗产品就包括治疗莱伯氏先天性黑蒙症的Luxturna，治疗脊髓性肌萎缩症的Zolgensma、治疗β地中海贫血的Zynteglo等。对于很多需要终身应用酶替代疗法的罕见病患者，基因治疗也带来了新的选择。罕见病药物开发与基因治疗可以说互相促进。
而在中国，越来越多创新医药公司聚焦到基因治疗领域，追住了全球前沿技术的浪潮，并几乎在各个革新的技术领域占有一席之地。
基因治疗如何从罕见病药物开发切入，如何在罕见病药物开发领域中发挥优势，作为新兴技术如何应对风险将是专题讨论关注的重点。
~诚恳地欢迎您来到第四届研发客创新药论坛~
总第1112期
