2023年10月15日，广州喜鹊医药有限公司(简称喜鹊医药)在加拿大蒙特利尔举行的The World Federation of Neurology's XXVI World Congress of Neurology会议上首次全球发布自主研发的创新1类化学药物硝酮嗪 (TBN) 治疗肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 的中国Ⅱ期临床试验研究成果。
喜鹊医药硝酮嗪治疗ALS II期临床试验于2020年底启动，由北京大学附属第三医院神经内科主任、北京大学医学部神经病学系主任樊东升教授担任牵头研究者(PI)。试验采用随机、双盲、安慰剂对照平行设计，总计入组患者155例，治疗180天。
临床II期试验结果显示，虽然硝酮嗪未达到治疗第180天时ALSFRS-R评分相对基线差值组间差异的主要终点指标，但次要终点指标中，与安慰剂组比较，硝酮嗪治疗显著延缓ALS患者握力下降幅度，具有统计学意义(P=0.037)。患者握力的增加对改善患者手部功能和生活质量具有重要意义。
亚组数据分析显示，在年龄小于65岁、进展较慢的患者(筛选期3个月内ALSFRS-R评分下降1-2分)中，硝酮嗪疗效更佳，呈剂量依赖性地改善包括ALSFRS-R评分、延髓功能和呼吸功能及握力等多项核心指标。硝酮嗪1200 mg治疗大幅改善握力、延髓功能和呼吸功能评分，比安慰剂对照组改善分别达到50.14% (P=0.011)、64.71% (P=0.040)和85.92% (P=0.021)，均达到显著统计学意义。延髓和呼吸功能评分 (ALSFRS-R亚项) 与ALS患者的生存密切相关。
临床II期试验结果显示，在ALS患者中，硝酮嗪具有良好的安全性和耐受性。
樊东升
教授
北京大学附属第三医院神经内科主任、北京大学医学部神经病学系主任樊东升教授表示：“喜鹊医药创新药硝酮嗪治疗肌萎缩性侧索硬化症(ALS)临床II期研究历时约两年半，尽管疫情蔓延给临床研究的开展带来很大挑战，但在项目团队和医院专家们的共同努力下，最终如期高质量地完成了临床研究。近年来，ALS疾病在诊断方面取得了一定的进展，但ALS病人从现有疗法的获益依旧有限。喜鹊医药硝酮嗪作用机理新颖，疗效趋势明显，安全性好，期望能够早日上市惠及患者”。
王玉强
教授
喜鹊医药创始人、总经理王玉强教授表示：“非常感谢樊东升教授以及国内11家医院高水平的专家与临床研究团队共同为硝酮嗪治疗ALS 临床 II期试验付出的努力。硝酮嗪治疗ALS 临床II期试验结果疗效趋势明确，安全性和耐受性良好，具有成为ALS新一代治疗药物的潜力。喜鹊医药将加快研究开发，争取早日为患者带来福音”。
关于肌萎缩侧索硬化
肌萎缩侧索硬化症 (ALS)，俗称“渐冻人症”，是一种以脑和脊髓运动神经元的进行性退化为特征的致死性神经退行性疾病。ALS是一种罕见病，该病进展迅速、平均生存期仅约为3-5年，90%的患者在发病5年内死亡，被世界卫生组织列为五大绝症之一，给家庭和社会带来极大的经济和心理负担。目前美国FDA仅批准4种ALS治疗药物，而中国仅有其中的2种获批上市，这些药物临床疗效有限，远不能满足临床需求。因此，迫切需要开发安全有效的ALS治疗新药。
关于硝酮嗪
硝酮嗪是喜鹊医药创始人王玉强教授团队对中药有效成分川芎嗪分子进行化学结构修饰获得的First-in-Class“全球新”1类创新化学药物，具有多功能作用机理。硝酮嗪能够高效清除自由基、抑制钙离子超载、激活AMPK/PGC-1/Nrf2/HO-1信号通路增强线粒体功能、增加ATP产生、抑制mTOR信号通路激活自噬清除毒性蛋白和抑制炎症。
关于喜鹊医药
广州喜鹊医药有限公司(简称喜鹊医药)是由国际知名药物化学家王玉强教授创办的临床阶段“First-in-Class”创新药物研究开发企业。秉持“求真务实，临床需求导向”的价值理念，基于小分子创新药物研究开发平台，喜鹊医药已经在心、脑血管及中枢神经系统疾病领域布局多条具有国际市场前景的药物管线，其中脑卒中(AIS)、糖尿病肾病(DKD)和肌萎缩侧索硬化(ALS)即将开展III期临床试验，另有II期临床项目7项，美国临床批件2项。
公司先后获得7项国家“新药创制”重大专项，获评广州市创业领军团队、广东省心脑血管与神经退行性疾病创新化学药物研发工程技术研究中心、第十届中国创新创业大赛生物医药组全国第二名等荣誉；已累计申请专利90余项，PCT21项；与十余所高校、科研院所及百余家临床研究机构建立了合作关系。
公司已完成多轮融资，获得了包括仙瞳资本、康恩贝集团、中银粤财、科金控股等专业机构的持续支持。
厚积薄发，喜鹊医药将持续为满足临床未满足需求而努力，为千万家庭之健康报喜。