#健康科普挑战赛#
目前儿童白血病主流的方案还是化疗为主，特别像低危急性淋巴细胞白血病，基本上靠化疗，大部分还是可以治愈的。另一个主流的治疗方案是移植，在高危急性淋巴细胞白血病，或急性髓系白血病的患儿中会多一些。除此以外，有一些比如说像伊马替尼或者达沙替尼这种靶向药的使用，它主要是在PH阳性急淋，一个特殊的急淋亚群中使用。
对于难治复发的儿童白血病小患者，目前CAR-T细胞治疗是一个主流的治疗方案。
CAR-T细胞其实就是我们把孩子自己体内的免疫细胞——T细胞进行改造后，让它回到体内，去针对一个特定的靶点去攻击。更详细的介绍，大家可以参考我其他的科普文章。点击跳转
我们体内的免疫T细胞被加强为更强大的战士
它现在获益的人群主要还是在复发难治B系淋巴细胞白血病这群孩子中。在将近十年的时间里，这个方式拯救了全球很多很多这样的孩子，像以前没有办法治的，甚至到现在移植后复发的孩子，通过CAR-T可以去达到一个无病存活的状态。
另外在髓系里面，目前可能CAR-T细胞治疗的受益是有限的。目前比较成熟的髓系的CAR-T治疗，主要还是在一个特定靶点，CD19这个靶点。CD19表达的急性髓系白血病，通常这种孩子是会有ETO的表达，此外还有一些混合白血病，如果有B系的表达，也可以用CAR-T细胞治疗。
目前近几年，免疫治疗进展，我自己的想法概括几点：第一点就是CAR-T细胞治疗，特别以CD19为代表的，在急性淋巴细胞白血病这一块的治疗，它的治疗效果和安全性，已经达到一个非常稳定的水平，全球基本上各大中心都已经开展起来了。所以它整个的疗效和整个技术平台趋于稳定。
目前大家都在努力的方向，是在急性髓系白血病，还有我们说的T急淋里面。目前，包括去年ASH、EHA、欧洲血液年会、美国血液年会，包括最近要开的欧洲血液年会，还有美国肿瘤大会，叫ASCO这种会议上，我们可以看到，大量的研究致力于髓系难治复发白血病的治疗。目前全球的热点是集中在抗体为主、包括化疗药的结合起来的方式去联合治疗。
英勇作战的T细胞
现在我们团队关注的免疫治疗有两点：第一点是在急淋的CAR-T这个相对成熟治疗领域中。我们现在致力于把急淋的CAR-T进行一个详细的治疗方案分层。当我的病人来找我的时候，我可能会一边给他做CAR-T，一边等一系列的结果出来。等CAR-T做完了之后，我希望可以告诉他，你后面是可以不桥接移植，还是说一定要桥接移植，每条路的成功概率有多少。这样的话，就可以更指导性地帮助病人去选择后面的巩固治疗。
为什么要做分层呢？就像前面说的，通过十年的时间，其实CAR-T缓解这件事情，基本上大大小小的中心，成功率是差不多的。但是问题就出现在后面的复发上，如果仅通过CAR-T治疗缓解，那么五年无复发的概率是小于20%的，所以绝大多数人还是需要巩固治疗。所以你怎么去选这条路，就是我们目前致力于在CAR-T细胞治疗、B系这一块在推动的。
另外一点在髓系，目前包括今年ASCO，依然是一个主打抗体联合靶向药物、抗体联合去甲基化药物这样一种联合治疗，去治疗髓系白血病。目前我们团队也在通过一系列的尝试，包括一些像抗体的治疗、包括抗体增效的方式，去增加疗效，然后再去联合一些靶向药物的筛选，让这种难治复发的髓系白血病它怎么能达到一个再次缓解的方案。
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潘静
副主任医师
高博医学（血液病）研究中心儿童血液病专家
北京博仁医院儿童免疫治疗组专家
中国抗癌协会小儿肿瘤专业委员会专业委员
中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会青年委员
中国医药生物技术协会医药生物技术临床应用专业委员会青年委员
致力于CAR-T治疗的分层治疗，优化CAR-T治疗过程中的并发症处理，建立CAR-T治疗后的疗效监控体系。目前每年进行CAR-T治疗难治复发B系淋巴细胞白血病200多例，疗效在国际处于先进水平。
相关的CD19CAR-T大规模研究和CD22 CAR-T大规模研究，CD19-22序贯CAR-T研究率先发表于国际血液病权威期刊Blood和Leukemia上，并多次在国内外学术会议（美国血液年会ASH,欧洲血液年会EHA,日本血液年会JSH）汇报团队免疫治疗的最新进展。