德克萨斯大学西南分校的科学家们使用CRISPR基因编辑技术来阻止狗的杜氏肌营养不良症的发展。有一天，它也可以在人类身上做同样的事情。
CRISPR基因编辑可以用于各种应用，从创建更高效的作物或耐热的牛到将gif编码成DNA。现在，德克萨斯大学西南分校的科学家们展示了这项技术的另一个潜在的变革性用例:使用CRISPR技术阻止狗的杜氏肌营养不良症(DMD)的进展。有一天，它也可能在人类身上做同样的事情。
DMD是儿童最常见的致命性遗传病。由于一种基因突变限制了肌肉功能蛋白抗肌萎缩蛋白的产生，全世界大约有1 / 3500的男婴出生受到影响。患有DMD的儿童常常死于心脏无力跳动，或者隔膜无力呼吸。病人还会因为肌肉变性而坐轮椅。目前还没有针对人类患者的有效治疗方法。
在他们的演示中，德克萨斯大学西南分校的科学家们使用了一种单切基因编辑技术，使肌肉和心脏组织中的营养不良蛋白恢复了92%。根据专家的说法，15%的门槛可能足以显著帮助病人。
此前，研究人员表明，在小鼠和人类细胞中纠正DMD突变是可能的。然而，在这个最新的突破中，他们证明了在狗身上使用这种策略是可能的，狗是迄今为止被应用到的最大的哺乳动物。4只狗参与了这项研究，它们都具有与DMD患者相同的基因突变。CRISPR基因编辑组件通过一种无害的病毒传递，然后进行成功的基因编辑工作。
在这项技术以临床试验的形式应用于人类病人之前，还需要做更多的工作，但这是最终的目标。为了实现这一目标，德克萨斯大学西南分校由再生科学专家埃里克·奥尔森(Eric Olson)博士领导的研究团队已将这项技术授权给一家名为Exonics Therapeutics的生物技术公司。希望这项工作能拯救世界各地的生命。
一篇描述这项研究的论文最近发表在《科学》杂志上。
CRISPR 101:一个关于改变世界的基因编辑工具的速成课程
新的研究表明CRISPR基因编辑可能会有不可预见的副作用
耶鲁大学的科学家在老鼠出生前编辑遗传疾病;人类是下一个