人基因疗法寻求修饰或操纵基因的表达或改变活细胞的生物学特性以用于疾病治疗。
基因疗法是一种通过改变人的基因来治疗或治愈疾病的技术。基因疗法可通过以下几种机制发挥作用:
- 用健康的基因拷贝替换致病基因
- 使功能不正常的致病基因失活
- 将新的或修改过的基因导入体内以帮助治疗疾病
目前正在研究基因治疗产品主要用于治疗癌症、遗传病、传染病等疾病。
有多种类型的基因治疗产品，包括:
- 质粒DNA： 环状DNA分子可以通过基因工程将治疗基因携带进人类细胞中。
- 病毒载体： 病毒具有将遗传物质输送到细胞内的天然能力，因此一些基因治疗产品来源于病毒。一旦对病毒进行修饰以去除其引起传染性疾病的能力，这些修饰后的病毒可作为载体(载体)，将治疗性基因携带到人类细胞中。
- 细菌载体： 可以对细菌进行修饰，以防止它们引起感染性疾病，然后用作载体(载体)，将治疗性基因携带到人体组织中。
- 人类基因编辑技术： 基因编辑的目的是破坏有害基因或修复突变基因。
- 患者来源的细胞基因治疗产品： 从患者体内取出经过基因修饰(通常使用病毒载体)的细胞，然后返回患者体内。
基因治疗产品是受FDA生物制品评估和研究中心(CBER)监管的生物制品。在美国，人体临床研究要求在启动临床研究之前提交试验性新药申请(IND)。基因治疗产品的上市需要提交和批准生物制剂许可申请(BLA)。