文 | 科志康 作者：胰岛素
7月28日，NS Pharma宣布，FDA已授予其NS-089/NCNP-02突破性疗法认定，用于治疗针对适用外显子44跳跃疗法的杜氏肌营养不良（DMD）患者。不久前的7月7日，该疗法也刚获得FDA的罕见儿科疾病认定。
NS-089/NCNP-02是一种反义核苷酸（ASO），由NS Pharma的母公司日本新药株式会社（Nippon Shinyaku）与日本国立神经及精神中心共同研发。
DMD是一种进行性肌营养不良，主要发生在男性身上。DMD发病机理是由于患者体内编码抗肌萎缩蛋白（dystrophin）的基因发生变异，导致抗肌萎缩蛋白的缺失或功能缺陷。DMD会导致骨骼、心脏和呼吸系统的进行性虚弱和丧失肌肉。DMD的早期症状可能包括坐、站或走的能力延迟。行动能力逐渐丧失，到了青春期，DMD患者可能需要使用轮椅。
目前FDA已批准上市的ASO药物中，有4款是用于治疗DMD，但针对的是51、53、45外显子。目前还没有可用的针对接受外显子44跳跃的DMD患者的ASO药物。NS-089/NCNP-02可使7%至11%的DMD患者受益，这些患者可跳过外显子44。
根据clinical tiral官网显示，NS-089/NCNP-02开展了2项临床研究。其中，在2019年12月2日~2022年5月31日，完成了一项在日本进行的探索性I/II期临床（NCT04129294），实际入组了6人。结果显示，在接受低剂量治疗的患者中，肌营养不良蛋白水平平均增加到正常水平的10.27%，在接受高剂量治疗的病人中增加到正常的15.79%。
这6名受试者从2021年6月23日开始继续加入了该研究的扩展性II期阶段研究（NCT05135663），该部分将继续评估低剂量和高剂量NS-089/NCNP-02的安全性、耐受性和有效性，每周输注一次持续约四年（216周）。这项研究预计将于2026年7月完成。
2023年4月14日，NS Pharma宣布FDA已同意NS-089/NCNP02开展治疗DMD的II期研究。值得一提的是，NS Pharma是一家专注于研发治疗DMD药物的企业。目前有8个管线，其中有7个用于治疗DMD。研发速度最快的是viltolarsen，已在日本获得批准上市，在美国已被有条件批准用于可跳过外显子53的DMD患者。
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