文|程聪
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5万人队列研究结果出炉，精准医学计划焕发希望之光
12月23日，最新一期的《Science》刊登了两篇“背靠背”发表的重量级文章。其中一项成果将超过50,000人的基因组数据与其电子病历相结合，发现了潜在的新致病基因。另一项研究的数据进一步表明，每250人中就有1人可能携带基因变异，进而使他们具有心脏病发作和中风的风险，但没有得到充分的治疗。
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「专利悬崖」下的百亿市场，驱动仿制药一致性评价
中国的化学反应及工业在最近的十五年取得了巨大的进步，我们的原料药和中间体出口到国外，得到了世界同行的认可，可以说，在化学合成及反应这一块，我们中国已经找到了属于自己的位置。 那么我们离制剂强国，还缺什么呢？缺少的是一股风，一系列的政策，让之前的抢仿和短平快玩不下去，鼓励更多医药企业的「张瑞敏」，我们才能真正的在国内打败那些原研制药公司，我们的药品才能走出国门。
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未来五年医药人该如何顺势而为
本周医药人惊喜多多，最大惊喜莫过于，未来五年大家的工作方向都已定下来了：“十三五”卫生与健康规划通过，卫生工作的五大主要任务和医改的五项重点任务已明确；中医药法中或将增加中医药知识产权规定，有独家保护品种的中医药企要乐开花了；一致性评价专家委员会成立，药品质量提高成大趋势……
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Nature：竞争太激烈了！“女神”发现2个CRISPR新系统
本周最新发表在Nature上的一项研究中，研究小组发现了两个新型的CRISPR系统：CRISPR-CasX 和CRISPR-CasY。值得注意的是，这一成果从投稿到在线发表不到两个月的时间，且Nature标明是“Accelerated Article Preview”。
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《中医药法》正式通过，2017年7月1日正式施行
《中医药法》作为第一部全面、系统体现中医药特点的综合性法律，将*党**和国家关于发展中医药的方针政策用法律的形式固定下来，将人民群众对于中医药的期盼和要求用法律的形式体现出来，对于中医药行业发展具有里程碑意义。
中医药法五大亮点:
1.明确中医药事业的重要地位和发展方针。
2.立符合中医药特点的管理制度。
3.加大对中医药事业的扶持力度。
4.加强对中医医疗服务和中药生产经营的监管。
5.加大对中医药违法行为的处罚力度。
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细数2016年欧洲批准新药，哪个是你最关注的？
截止目前，2016年EMA一共批准了53个新药，除15个是新复方、新适应症或新盐以外，其余38个是全新的产品。38个新药中，2个是疫苗，2个是通过基因编码的细胞。除去疫苗和细胞的34个产品中，有两个产品比较有特色，分别是桦树皮提取物和胰腺粉，这样的产品与中国的中药类似，这也是说明欧洲与美国不同的地方。
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基因测序：中国已成为继美国后第二基因大国
这两年中国的基因测序发展飞速，在这一领域，中国已经是紧随美国之后的第二大国，而且，中国的基因测序的市场规模五年内就会超越美国，随着市场规模的超越，在技术上的领先将成为现实，十年内，中国将成为基因科技的技术和应用第一大国。
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2016最新！661个药物靶点一览
12月16日，发表在Nature Reviews Drug Discovery上题为“Trial watch: Opportunities and challenges of the 2016 target landscape”的文章分析了2016年靶点“景观图”，共涉及661个靶点（仅包括人类蛋白）。其中，285个为经过验证的靶点（proven target），376个为新靶点（novel target）。
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跨国药企是如何扎根中国的？
积极深入中国市场的背后是日益“微妙”的大环境。一方面，保持两位数增速的中国医药市场令跨国药企趋之若鹜，2020年，中国将成为全球最大医药市场，在华布局密切关系到跨国药企的未来增长力； 但另一方面，单独定价取消、新药定义缩紧、省级招标降价等新政轮番上阵，药价谈判更是将他们逼到墙角。
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第三方医学影像成资本新赛场，哪种模式跑得更快？
社会资本介入投资第三方独立影像诊断中心在定位上需要与大型公立医院差异化，从两头深入，一方面从基层市场入手，打开市场缺口；另一方面从设备先进性、服务人性化上努力，切入更高端的市场。
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TET蛋白在免疫发育中的新功能
2016年11月21日，Anjana Rao研究组报道了TET蛋白在T细胞以及B细胞发育过程中的功能和机制，分别发表在Nature Immunology和Elife杂志上。中科院/交大健康所的常兴研究员作为共同通讯作者合作完成了TET蛋白对B细胞发育调控的工作。
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首个大规模中国人群孤独症基因测序研究出炉
基因是中国人群孤独症的高风险基因，仅在29个基因上就发现4%的患者携带新发突变，更多的风险基因和更高比例携带新发突变的患者将会在更大样本和更广泛基因组水平的检测上被发现；孤独症具有高度的遗传异质性，单个基因或变异只能解释极小部分的患者。
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药物2017专利到期 引发国内药企竞相仿制
融资路演专家葛亮介绍，为了争抢爱必妥专利到期的市场蛋糕，目前已经有齐鲁制药、佛山安普泽、桂林三金、上海中信国健药业、上海复宏汉霖生物、哈药集团、四川科伦药业等7家药企拿到了临床批件。
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医疗器械，价格大清洗或将来临！
医疗器械价格可能出现的断崖式下降的7个原因：
1.解决看病贵、看病难的问题，即降低药耗占比，同时降低药耗价格。
2.大面积的省级集采，特别是2016年阳光采购比较多，将直接降低价格。
3.医疗器械国产化大力推进。
4.零差率的推进，既然零差率了，高价中标就丧失了一定的土壤。
5.医保控费，医院药耗费用超过的约定范围，医保将不予报销。
6.地方医改“政绩”使然。
7.市场竞争促成，现在产品不多，降价是一种有力的竞争手段。
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年终盘点：2016年国外生物医学重磅研究
1.Oncotarget：突破！中澳科学家揭秘传统中药苦参注射液如何杀灭癌细胞？
2.JCI：中山大学科学家找到可能彻底治愈常见白血病的新靶点
3.Cell子刊：靶向作用休眠状态的HIV彻底攻克艾滋病
4.JACS：突破！科学家开发出了治疗癌症的新型创新性疗法
5.新型疗法可完全治愈艾滋病！
6.Cell Rep：利用CRISPR有助HIV治愈方法开发
7.eLife：HIV感染不能够被治愈是因为HIV存在于我们的DNA中
8.口服胰岛素让糖尿病治疗不再疼痛
9.JNCI：重磅！科学家利用CRISPR/Cas9技术使癌症突变失活
10.LoS Pathog：将HIV消灭于萌芽状态
11.Stroke：干细胞疗法可有效治疗中风
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国内药企研发费用大起底
开发一个化药1类新药，截至批准临床的研发费用中位值是1900万元。
开发一个化药3类（旧分类），截至批准临床的研发费用中位值是299万元，截至申报生产的研发费用中位值是484万元。
开发一个化药6类仿制药，截至批准临床/BE的研发费用中位值是150万元，截至批准生产的研发费用中位值是211万元。
开发一个生物药1类新药，截至批准临床的研发费用中位值是2825万元。
开发一个生物药2类（单抗），截至批准临床的研发费用中位值是1800万元。
开发一个中药，截至申报生产的研发费用中位值是431万元。
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生物新药研发成本2016年版：25.6亿美元
最新分析中，估算出每种新药的总实付和资本化研发成本分别为13.95亿美元和25.58亿美元。为了检查整个产品和研发生命周期的研发成本，还估算出初始批准后产生的研发费用。这使得每个获批药物的自付成本增加至18.61亿美元，资本化成本增加至28.7亿美元。
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2016最值得关注的医学科技回顾
抽血机器人
Veebot 结合了最新的机器人和图像识别技术，它可以有效缩短抽血时间并且将针头准确插入你的静脉中抽血。
手术机器人
达芬奇系统可以将外科医生的手部运动转化为更细小、更精确的机械运动，配备了该系统之后，外科医生通过很少的小创口就可以完成手术。
医学AR技术
在医学领域，AR可以协助外科医生手术操作，帮助他们更快得找到静脉，并且AR可能对解剖学研究有革命的影像。
骨骼康复机器人
Exoskeletons是一个机器装置，它可以帮人四处走动并且可以承担人的体重。在他们的协助下，瘫痪的病人能再次行走。
数字纹身
MC10公司制造的微芯片可以同时测量许多生命体征。在头盖骨上贴Checklight的生物芯片，可以在人碰撞后检测其头部是否受伤。
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如何分散研发风险？新药布局四大逻辑N条锦囊
1.靶点创新循序渐进
2.丰富产品管线层次
3.内外研发能力并重
4.瞄准国际市场
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2026年液体活检全球癌症市场规模可达286亿美元
Piper Jaffray预测，2026 年广义液体活检全球市场总容量约326 亿美元，包括癌症领域286 亿美元、无创产前诊断（NIPT）20 亿美元、器官移植20 亿美元。
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医药健康创新模式报告
受人民币贬值预期、国内标的估值过高等影响，资金流充足的本土药企相继投资海外市场，寻求具有技术优势和成熟商业模式的目标企业，以获取先进技术、丰富产品线以及提升自身品牌形象。
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从歌礼丙肝新药报产看国内丙肝市场大变局
尽管目前尚未有任何一个口服直接抗病毒药物（DAAs）在国内上市，但是随着这类药物在医患群体中的知晓度不断提高，一大波制药企业扎堆申报，CDE优先审评持续推进，特别是BMS、强生、歌礼等一系列DAAs在近期陆续报产，中国丙肝药市场大变局的号声已经吹响。
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互联网医疗要发展还得再过“三道坎”
1.主体责任和监管。
2.信息共享与隐私保护。
3.政策联动。
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一鸣惊人 天境生物获白介素IL-6亚洲权利
与辉凌的合作不仅使天境获得了olamkicept治疗自身免疫性疾病的独家亚洲权利，将负责这个IL-6可溶性受体拮抗剂的进一步开发，还有选择获得世界范围的权利。
不可忽略的是，开发这类产品，失败率和不确定性还是较高，如果没有足够的自信，强大的资金以及后继不断充实的研发管线，还是有一定风险。天境的这个合作反映了本土初创企业日益重视合作，推进一种虚拟的研发模式（virtual or no research, development only）。
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2017两票制下的药企唯一出路
单纯的从制药企业层面去谈及营销转型，难度非常大，因为医药市场格局发生了大的变化，单纯制药企业层面的营销转型难以适应市场的变化。而去构建自营队伍，可能风险会更大。一方面，构建自营队伍成本高昂。二是周期太长，短期难以见效，无法让制药企业的营销应对2017年后的医药时局。
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投资年轻的创业者，反思独角兽文化
当一个投资人被创业者拉入他的团队之后，大家一起再为下一个投资人设计一个更好的说法或者更好的想法，让更多的投资人进来，这也是相对急功近利的事情，而且对于创业是非常不好的。我们要反思一下所谓独角兽的文化，以及我们创投圈的环境是不是可以更加面向价值一点，而不是短期估值的拉升和所谓的PR。
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PDB视点：数据解密-跨国药企出售权益背后的市场逻辑
2016年发生了多起跨国药企出售产品给国内企业的案例，这在以前是非常少见的。所以跨国药企剥离这些业务是出于哪几方面的考虑？对于国内企业来讲，这些被“弃卒”品种又有怎样的市场价值呢？我们认为，市场价值应该至少从三个角度衡量：增长态势、市场地位和市场规模。
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2017年药企的进与退
由于中国医疗体系特殊的以药养医环境，历次医改很大程度上是药改，由于医疗服务价格长期被压低，医疗机构的收入主要来自药品，这也在根本上扭曲了医疗服务体系，导致医疗费用不合理增长，出现小病大治，医疗资源被严重浪费。在这样的前提下，虽然根本性的改革是梳理医疗服务价格，改变扭曲的医疗服务价格，但这无法一蹴而就，要在短期内见效快，对药品流通和销售的改革仍就是重中之重。
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新政策下，医疗医药企业路在何方
国家政策依旧可能强势干预市场："三明医改"可能是公立医院改革的方向；可能更加强硬的国家控制医疗市场价格。面对国家强制降价政策，企业必须做好讲价的准备， 当然还是要通过更好得其他方面利润的增长来弥补：针对疾病的整体解决方案代替单纯产品，跨界合作1+1＞2，产品市场驱动代替销售驱动，强化Service，以服务创造额外价值。
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综合类问诊转向垂直化，试水线下诊所成为趋势
未来寻医问诊盈利方向：
1.引入医院和药店
2.沉淀用户数据，挖掘用户潜在价值
3.售卖医疗器械、保健品等
4.从免费到付费用户，找到高价值用户
5.从线上到线下诊所
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2016年度八大重要转化医学突破大盘点
1.基因治疗——SpCas9突变体解决脱靶问题
2.免疫治疗——改造Notch受体优化CAR-T疗法
3.艾滋病——设计HIV抗体
4.癌症——肿瘤细胞逃逸机制
5.再生医学——内源性干细胞修复晶状体
6.自身免疫——从免疫抑制转向抗原特异性治疗
7.癌症——变构*制剂抑**阻止非小细胞肺癌耐药性
8.神经科学——三篇文章共同解析突触修剪机制，神经疾病患者福音！
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2016 年中国药物注册盘点——申报篇
受到 2015 年药品政策风云变幻的持续影响，2016 年药品申报数量达到了低谷。据 Insight-China Pharma Data 数据库统计，2016 年 CDE 共新承办药品申请 3735个，远远低于前五年每年 CDE 承办的受理号数量。
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资本寒冬仍未离去：移动医疗明年或迎来拐点
今年以来，移动医疗始终在不断探索，从线上问诊到线下诊所，再到互联网医院。互联网医院的集体爆发，令移动医疗看到了盈利希望，甚至有可能在2017年迎来拐点。可见，移动医疗仍有足够的前景，但短期内盈利难度不小，还处于早期探索阶段。互联网医院集体爆发后，移动医疗或许才能再次迎来“春天”。