导读
2019年3月24日-27日，第45届欧洲血液和骨髓移植学会年会(EBMT 2019)在德国法兰克福召开。EMBT的使命是通过科学、教育和宣传推动世界各地血液和骨髓移植及细胞治疗领域的发展，挽救患有血癌及其他疾病患者的生命。今年预计有超过五千余名来自世界各地的医务人员共襄此次盛会。
陆道培医院造血干细胞移植科的卢岳主任和张建平主任各有一项研究入选大会壁报展示，与全球专家交流分享。本文将对两项研究的概况进行简单介绍。
半相合供者比同胞相合供者取得更好的移植物抗白血病效应在异基因造血干细胞移植治疗难治复发不缓解状态的急性髓系白血病患者
卢岳主任
中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会会员，北京血液学分会理事。2006年开始从事异基因造血干细胞移植，擅长血液疾病的各种类型移植，主攻方向为异基因造血干细胞移植治疗再生障碍性贫血、急性髓系白血病、老年白血病、骨髓增生异常综合征、阵发性睡眠性血红蛋白尿，并且有相关论文在国内核心杂志发表出来，多次参加国内外大型学术会议有论文做墙报展示及口头发言。已经400多例移植病例经验，近5年来所移植患者无病生存率达到82%。最大年龄移植患者为65岁，最小年龄为3岁半。
背景：一些研究已经证实对于高危患者半相合供者造血干细胞移植（HID-HSCT）比同胞相合供者造血干细胞移植具有更强的抗白血病（GVL）效应，但在不缓解状态的难治/复发性（R / R）AML患者中，尚不清楚它是否也具有更强的GVL效应。
方法：我们对2012年4月至2016年12月期间在NR状态下接受HID-HSCT治疗R / R AML的124例患者进行了回顾性分析，与同时接受ISD-HSCT的27例患者进行了比较。 68例（45.0％）患者为PIF，83例（54.9%）患者为复发/难治性，至少经历了一个疗程的挽救性联合化疗。入组患者中位年龄27（范围，2-69）岁，男女比例为93:58。中位病程为9个月（范围3到27个月）。根据细胞遗传学风险分层，44例（29.1％）为低危，86例（56.9％）为中危，21例（13.9％）为高危。 36例患者为（23.8％）FLT3-ITD。对所有患者进行清髓性预处理，18例（11.9％）患者接受Busulfan（Bu）加环磷酰胺（Cy）治疗，133例（88.0％）患者在Bu / Cy前加入化疗，抗胸腺细胞球蛋白用于半相合HSCT。环孢菌素，短期甲氨蝶呤用于预防GVHD。HID-HSCT包含吗替麦考酸酚酯。对所有患者移植前可变因素进行多因素分析，并根据预后不好的因素建立生存预测评分系统。
结果：总体生存患者中位随访时间为46（20-73）个月。结果提示半相合移植的总体无病生存率明显高于同胞相合移植（41.9 % VS 25.6%），复发率明显低于同胞相合供者（55.4% VS 67.3%）
多因素分析显示ISD-HSCT，标准预处理方案和HSCT前原始细胞的比例下降低于50％是与OS和RFS相关的预后不好的因素。预测评分为0的患者5年OS为66.6±4.5％，而评分为1的患者5年OS为44.1±3.6％，但评分≥2的患者5年OS仅为4.4±0.2％。
结论：对于难治复发不缓解状态的急性髓系白血病患者，半相合供者比同胞相合供者取得更好的移植物抗白血病效应。与同胞相合移植相比，半相合移植的总体无病生存率明显更高，复发率更低。
Allo-HSCT前CD19-CART治疗对儿童/青少年复发难治型伴E2A/PBX1融合基因急性B淋巴细胞白血病移植结果影响
张建平主任
中国研究型医院学会感染性疾病循证与转化专业委员会委员。从事血液病、造血干细胞移植临床及研究10余年，在血液系统疾病诊断与治疗、造血干细胞移植方面具有丰富经验。熟练应用造血干细胞移植技术治疗各种血液系统疾病（尤其是血液系统恶性肿瘤、重型再生障碍性贫血与淋巴组织增生症/噬血细胞综合征等）及遗传性免疫缺陷病。掌握了同胞相合移植、单倍型移植（包括旁系亲缘半相同移植）、非血缘移植（包括脐血移植）、自体移植等多种类型造血干细胞移植；在移植后急慢性重症GVHD、重症感染等并发症处理方面具有丰富经验。
背景：患有E2A-PBX1的B-ALL在儿童和青少年中预后良好，但也有超过10％的E2A-PBX1患者被诊断为复发或难治性。为了了解CD19-CAR-T对患者的治疗效果，我们分析了异基因造血干细胞移植在我们中心患有复发难治伴E2A/PBX1急性B淋巴细胞白血病的儿童/青少年的情况。
方法：回顾性分析2012年6月至2018年7月所有儿童/青少年诊断复发难治伴E2A/PBX1急性B淋巴细胞白血病并接受异基因造血干细胞移植的患者，共30例。根据Allo-HSCT前是否接受CD19-CART治疗分为2组，根据患者移植前FCM-MRD、E2A/PBX1不同水平进行分析。分析不同组别的OS、LFS、累积复发率，并进一步分析移植前状态对疾病预后的影响。
结果：CAR-T vs no CAR-T ： 1yr OS 69.3％ vs 33.3％ ，3yr OS 60.6％ vs 33.3％，P = 0.1; 1yr LFS = 1yr OS ，3yr LFS = 3yr OS; FCM - MRD = 0 vs FCM - MRD > 0：1yr OS 57.9％ vs 63.6％; 3yr OS 59.5％vs 45.5％，P = 0.8; 1yr LFS = 1yr OS，3yr LFS = 3yr OS; E2A - PBX1 = 0 vs E2A - PBX1> 0：1yr OS 83.33％ vs 33.33％ 3yr OS 83.33％ vs 33.33％ ， P = 0.03; 1yr LFS = 1yr OS ， 3yr LFS = 3yr OS ; 发病的主要原因是白血病复发。
结论：1.儿童/青少年复发难治E2A/PBX1基因B-ALL，移植前FCM-MRD水平对于Allo-HSCT预后无明显影响；而E2A/PBX1基因水平对于OS及LFS具有显著影响，E2A/PBX1定量为0组明显优于定量大于0组；2、CD19-CART治疗可以明显的改善OS及LFS，其主要原因是CD19-CART治疗可以使更多患者E2A/PBX1达0；3、建议对于儿童复发难治E2A/PBX1基因B-ALL，如经过化疗不能获得E2A/PBX1基因达阴性，需行CD19-CART治疗，待E2A/PBX1基因达阴性后接受Allo-HSCT可使患者长期生存获益。