2018年11月28日，在众人期待的目光和密集的闪光灯下，贺建奎如约出席了第二届国际人类基因组编辑峰会。 两天前，基因编辑双胞胎爆炸性新闻出来后，大家都还在问，“谁是贺？”现在大家已经开始在问“贺到底干了什么”。无疑他本次演讲会提供不少问题的答案和实验细节，于是也成为大家关注焦点。

撰文 | 龙承祖（纽约大学医学院助理教授）

1.会议总体气氛如何？

虽然贺演讲刚开始就有观众呛声（具体内容听不太清楚），但是与会者总体保持了专业和克制。在被呛声的短暂尴尬后，贺继续介绍基因编辑CCR5的工作。总体来说，数据展示部分比较中规中矩，幻灯片的制作比较精良，贺本人的口语比起笔者前几次听过的其他几次会议有了非常大的提高。从这一点来说，贺以及其团队是准备比较充分的。第一个部分介绍了HIV背景以及CCR5基因。然后介绍了在小鼠，猴以及人体外培养胚胎的编辑工作以及脱靶检测的数据，这个部分和他以前公开参加其他会议的内容大同小异。然后贺开始介绍两双胞胎的基因编辑数据。提问环节比较关注实验的伦理和设计问题（后面会展开讲一下）。

2. 贺达到他精确编辑CCR5基因的目的了么？

两个字：“没有”。

目前学界认为携带CCR5的32碱基缺失的移码突变（DNA链上，有一个或几个非3的整数倍的碱基的插入或缺失）具有一定免疫HIV能力。但是贺编辑的两位婴儿，LuLu的两个等位基因，一个是插入一个碱基，一个缺失四个碱基。这样的突变基因产生的蛋白功能是否与计划的32碱基缺失一样? 不知道。NaNa的两个等位基因，一个是缺失十五个碱基。另外一个是野生型。十五个碱基（3的整数倍）的缺失不会导致移码突变，功能未知，但是应该也和32碱基缺失的移码突变不尽相同。所以NaNa的基因编辑更加不成功。

（在贺后继的演讲幻灯片中，LuLu和NaNa的突变类型居然对调了，也许是双胞胎的确长得太像，贺博士后来的工作就搞混了或者分不分都无所谓，从中可以看出这个工作的严谨程度。）

3. 编辑后的婴儿可以免疫HIV么？

从上面的介绍可以得出结论是，俩个婴儿都很难说达到了预期的基因编辑效果。而且目前有研究表明中国艾滋病病毒流行的AE亚型通过CXCR4感染宿主。HIV很可能不能免疫，但是她们都需要承担相关风险。

4. 安全性是否得到保证？

不愿意看五千字论证的，直接看结果：完全没有。

在胚胎移植前，贺检测到一个潜在的脱靶位点。贺老师说，告知父母潜在风险。父母坚持继续胚胎移植。

贺博士还提到，虽然NaNa基因编辑不成功，也告知了父母，但是父母还是坚持继续移植NaNa。（感觉贺老师口里的父母非常“坚持”）

5. 现场的专家对这个工作评价如何？贺是如何应对的？

基本感觉是：“你给他讲道理，他给你讲情怀。你给他讲情怀，他给你谈法制。你给他谈法制，他给你讲道理。” 下面是几个有代表性的问题以及回答总结：（括号里面是笔者点评的内容）

问题1：CCR5在抵御其他病毒和脑发育方面也有重要作用，敲除这个基因会不会有负面影响？

回答：贺博士谈了HIV的防治重要性。他坚决反对改变正常基因达到增强基因功能的编辑（他其实做的就是编辑了一个原本正常的基因）。

问题2：多少夫妇和编辑胚胎在参与这个研究？

回答：七对夫妇。还有一个潜在的孕妇。

问题3：在开展临床研究前，你是否和你的上级或同事讨论过这个研究？

回答：我和中美的很多专家都讨论过。（没有具体名字提供）

问题4：基因编辑防治HIV是否必要，是否移植胚胎等关键的决定都是由家长自己做出，我们科学家或者医生的责任在哪里？

回答：我本人和HIV患者交流过……（此处谈了情怀）……父亲Mark失去了生活的信心。我们要尽力帮助他们。

问题5：伦理批准的流程以及如何你对这两个孩子未来的责任。

回答：你有遗传病的朋友么，他们需要帮助……（此处谈了情怀）……关于未来，我们需要对社会公众（society）透明，公众也会决定下一步怎么做（为什么公众这个时候要来承担本是你的责任？）

问题6：经费来源？

回答：早期是南科大，后期是我自己承担。学校，公司没有提供经费，场地，人员。（一人做事一人当，当然其他单位已经和他做了切割）

问题7：会公开参与实验家庭信息么？

回答：不可以的，我们中国法律不允许公开HIV患者信息。（贺博士现在开始考虑遵纪守法了）

问题8：如果是你的孩子，你会做基因编辑么？

回答：如果是我孩子，出现这样的情况，我会第一个尝试。（代替你的孩子谢谢你）

6. 现在我们该做点什么？可以做点什么？

现在国内外学术界和大众的意见基本一致，这个工作没有必要，没有技术上突破，只有对伦理的挑战和对双胞胎婴儿的潜在伤害。我们需要反思的，为何这样一项研究可以避开目前所有的监管？具体的经费来源和支持人是谁？问责程序如何展开？双胞胎以后的健康问题谁来负责。其他怀孕的参与者如何妥善安排（贺还有其他编辑胚胎项目被披露）？

还是说，最后的调查结果和韩春雨事件一样，主观没有恶意，不了了之？

亡羊补牢，为时不晚。

龙承祖

2018年11月28日于纽约曼哈顿

龙承祖，纽约大学医学院心内科以及Kimmel干细胞生物学中心实验室主任，助理教授，博士生导师。龙博士实验室首创性的运用基于CRISPR系统的基因编辑技术定点高效修复DMD肌萎缩动物模型以及病人干细胞分化三维心脏组织的突变基因，成功的恢复了肌肉以及心脏的正常功能。相关工作发表在Science等期刊。龙博士实验室正进一步结合分子生物学，干细胞技术及蛋白质组学等多种手段将该项研究成果拓展到大型动物疾病模型以及病人的心肌细胞修复等转化医学研究中。该研究也为运用基因编辑技术治疗其他遗传病提供新思路和理论依据。

PS：关于其他媒体对贺建奎提到的第二个基因编辑胚胎的说法，（“在主持人的追问下，贺建奎同时承认，目前有另一位已接受实验的志愿者可能已经怀孕。”）我们根据现场录像的整理认为，贺建奎的意思可能是说已经怀孕，处于妊娠早期，但第二个胚胎很可能不能发育成熟。

王承志、应可钧、冯枭、施皖对本文亦有贡献。