严峻的生物医药资本寒冬中，那些仍在坚持前行的创新者体现出的勇气和智慧，值得被记录。
形势时刻在变，我们致力于通过对生物制药行业早期创新企业的深度访谈与调研，真实展现中国生物制药早期创新企业生存现状，探讨当前中国生物制药创新生态环境对行业创新可持续性发展的影响，同时，解析当前在中国开展原创新药研发面临的问题与挑战，寻找中国发展原创新药待解问题的答案。
医药研发创新，尤其是新药研发，是一项庞大的系统化工程，高风险、高投入、长周期是医药研发最基本的特点，也是最令初创企业头疼的难点。大环境在收缩，没有光环的初创企业该如何获得资本的青睐？政策变革下企业如何找到自己的定位？初创企业该如何打造自己的竞争力？当下医药研发愈发内卷的情况下，怎样的理想才更有前景？……
为此，Cytiva和E药经理人共同推出「Think Big笃行思远·系列访谈」，通过对生物制药行业早期创新企业的深度访谈与调研，真实展现中国生物制药早期创新企业生存现状，探讨当前中国生物制药创新生态环境对行业创新可持续性发展的影响，同时，解析当前在中国开展原创新药研发面临的问题与挑战，寻找中国发展原创新药待解问题的答案。
Q：E药经理人
A：星明优健副总裁 谭畅
Q：公司主要在哪些方面进行了布局？今年以来，公司在产品及公司发展发面有哪些新的进展？
A：我们是一家由复建资本新药创新基金投资、控股、孵化的做创新药的初创企业，成立于2021年，聚焦于眼科视网膜疾病的基因治疗。主要分为两个大方向，一是基于光遗传学技术治疗感光细胞退行性疾病；二是基于视神经的转分化再生技术，治疗青光眼一类的视神经的退行性疾病。针对的两类疾病的人群是已经失明或者即将失明的患者。
目前我们还在处于IIT阶段，相关工作在研究型医院开展。我们效率很高，公司成立后一年的时间就已经过了伦理，将管线推进到了IIT阶段。去年年底开始入组患者， 到现在已经一年时间了。而且这是一个全新靶点，全球第一个进行到临床试验阶段。能做到FIH，我们很骄傲和自豪。
目前虽然患者入组数和IIT观察时间暂时还不够，但从已有数据看，安全性非常好，疗效也超出预期。
Q：您认为，在当下的医药行业中，初创企业发展过程中会遇到哪些方面的挑战？从您自身公司经营的经验，遇到最大的阻碍是什么？
A：人才和资金是初创企业常常遇到的挑战，我今天还想说一个点，虽说不上是最大的阻碍，但是感受比较深的一个点：我们这个领域比前些年虽然有了很大进步，但还是相对比较前沿，药效研究等方面，目前我们觉得国内的CRO公司还不太满足我们的要求。
一般来说，对于一个全新赛道，国内的CRO公司大部分都是先由客户来“培训”。等到同一赛道慢慢聚集了越来越多甲方公司有了很多需求以后，CRO才会变得更专业。
有时候在前期接触阶段，一些CRO认为自己以前做过类似的实验如玻璃体腔注射，完成项目不在话下。但实际最后考察下来，发现做是做过，但跟我们的细分方向有差异，不满足要求，这是我们觉得比较遗憾的一个点。当然从另外一个角度，正因为此，我们的竞争对手会比较难追赶。
所以现在我们还是决定难度大的关键实验自己来做，自己搭建实验室，招聘相关人员，只将相对简单一些的平台化技术的实验外包出去给CRO公司。这样既提高了效率，又节约了成本。
Q：今年的寒冬中，你们有什么应对之策吗？
A：我们团队规模不大，从早研到 CMC到临床和运营，一共大概10来个人。主要还是轻资产的运营模式，我们没有在很早期阶段就去投入去建很大的实验室，也没有去建中试和生产车间，研发实验室靠租，IIT样品的生产和临床工作交给CRO和CDMO公司来做。我们的核心任务就是做药物分子的设计和药效评价。
为了度过寒冬，我们目前在积极的融资，在中国，虽然大家现在都说要“投早投小投新”，但其实很多投资机构缺乏专业人员，很难在特别早期评估出项目的好坏。所以要拿到融资，最好先有一些临床数据。
本来我们的创始股东复健资本新药基金储备了三轮的资金，原计划不那么早开放外部融资，现在我们有了一些临床数据，就提前打开融资，储备一些资金好过冬。
Q：对于早期阶段的企业来说，如何及时去获得来自于市场的需求？对于来自于市场实际需求的反馈，如何准确的传递给其他部门，尤其是研发部门，形成良好的跨部门合作？
A：很多初创企业一开始都是基于自身技术决定方向。我们不太一样，因为背后有复健资本新药基金支持，他们有很强大的分析团队，能及时了解到海外比较前沿的赛道信息，以及目前整个领域创新的方向。这些信息能够帮助我们选择细分赛道。
比如光遗传学技术，其实概念的提出在2005年左右，将近20年了。早期大家对其逆转失明的功效还有一些疑问，但两三年前，国外有一些先驱者已经进入到了正式的临床实验阶段，证明了安全性没问题，疗效也有初步显现。风险得到了一定释放，创新度又足够，很有市场前景，所以我们认为这是一个很好的方向。
为什么大家对基因治疗的印象是很贵？一部分因为全身性给药剂量太高，是眼科给药剂量的约一万倍，成本自然就高了。但眼科作为局部给药，所需剂量比较低，制造成本上没什么问题，在中国落地，患者也能买得起。
国内虽然还有不少公司布局眼科基因治疗管线，但基本聚焦在罕见病适应证上。本身罕见病患者数量就少，定价下不去，几家公司又都做得差不多，就会很卷。所以我们定的战略是不做罕见病，专注于常见病、大适应症。
中国盲人很多，最近一次的人口普查数据显示是约1700万，虽然其中接近一半是由于白内障所导致，但还有很多是青光眼和一些遗传性疾病造成的。
综合所有因素，我们选择了现在这个方向。
Q：在激烈的竞争环境中，初创企业还面临着Big Pharma完备的团队、管线布局等压力，在这种情况下，如何形成有效的产品管线以跟企业的战略紧密结合，形成有效的产品管线，以及如何从大企业的缝隙中有效切入市场，并获得成功?
A：竞争对手确实是有的，国外有4家公司推到临床阶段。还有两家公司被诺华收购，但是他们现在也还没推进到临床阶段。
同领域海外先驱企业破了冰，但他们前面完全是摸着石头过河，开发得慢、产品也有局限。或许是后发优势，再加中国的IIT的优势，我们推进得更快，产品看起来也更好。
Q：对于初创企业来说，国内目前医药发展生态的打造在哪些环节还存在着短板？
A：我觉得第一，行业会议和学术会议的主办方要更深入地理解市场，对产业链上下游各个公司都应该有了解。这样大家组织讨论、设置话题的时候，前沿的干货才会比较多。
第二是建议行业会议和学术会议的主办方可以把相关领域的会组织在一起。以前我参加过一些会，会场里讲什么的都有，ADC、溶瘤病毒、干细胞、AAV……太杂了，大家不知道听什么也提不出什么问题，讲者之间也没交流的点，导致讲完就走了。建议搞的更专一些，把类似项目聚在一起。
毕竟整个行业的技术路线都在不断分化，那么体现在办会上。肯定也要分化，做专做精做深。
Q：对于医药行业和初创公司来说，像Think Big 这样的平台及项目活动对于行业、对于公司本身来说的意义是什么？
A：首先，非常感谢Cytiva Think Big平台给予的大力支持和帮助！帮助我们拉近信息差，进行交流，让这些投资机构关注到真正有价值的公司。
前面我说过，虽然大家现在都觉得要“投早投小投新”，但是有这样分析能力的投资人很少，占比不高。建议ThinkBig平台可以提供一些咨询，帮助一些专业分析能力相对不足的投资机构做项目的初筛。
谭畅 星明优健副总裁
博士毕业于复旦大学生命科学学院生物化学系，生物化学与分子生物学专业，聚焦RNAi技术与肿瘤、乙型肝炎病毒和流感病毒等人类重大疾病的研究。毕业后就职透景生命、吉凯基因等多家公司。拥有肿瘤基因检测、病原微生物分子检测等IVD试剂的研发、肿瘤治疗新靶点的研发、病毒载体的开发和应用、病毒载体的质量与工艺研究等领域多年的经验，曾任863计划重大项目、国家科技攻关重大专项、上海市生物医药产业化项目、上海市产业化关键技术研究项目的子项目负责人或主要研发人员，有二十项发明专利获授权。主导建立了吉凯基因集团的细胞与基因治疗CDMO平台并担任负责人。2022年加入星明优健，负责载体开发、生产与质量等。