上篇文章中，由于篇幅所限，仅介绍了全球新药的前5类，本文将为大家继续讲解后5类的药品，如想要了解上篇文章内容可以点击→全球新药前10：抗癌药占半数，哪款是你心中的“新药王”？上篇
6、Eteplirsen
2016年9月，FDA批准了首个杜氏肌营养不良（DMD）新药Exondys 51（Eteplirsen）注射液，用于确认携带肌营养蛋白基因第51号外显子跳跃突变的DMD患者。
DMD是一种X染色体隐性遗传疾病，主要发生于男孩，属于进行性肌营养不良症常见类型。该病此前一直无法治愈，全球每3600名新生男婴中，就有一名男婴受到此病的影响。
患者一般在3-5岁开始发病,最早表现出进行性腿部肌无力(爬楼梯困难)，导致不便行走。在不经治疗干预的情况下，患者会在十几岁的时候完全丧失行走能力，20岁左右会因为心肌、肺肌无力死亡。
据估计，携带肌营养蛋白基因第51号外显子跳跃突变的DMD患者约占全部DMD患者的13%。Exondys 51能够产生有功能的抗肌营养不良蛋白，可解决导致该类DMD病例的根本病因，在临床研究中具有广泛良好的安全性、耐受性和疗效。可以说，在Eteplirsen未出现之前，杜氏肌营养不良症患者只能是等死。
Eteplirsen采用了一种新颖的磷酰二胺吗啉代寡核苷酸和外显子跳跃技术，目的是修复mRNA的阅读框来部分纠正遗传缺陷。作为一种反义RNA，Eteplirsen能跳过外显子51表达，所以可以帮助患者合成一些有一定功能形式的抗肌萎缩蛋白。
使用Eteplirsen治疗48周、180周后肌肉组织中的肌营养不良蛋白变化
2020年11月6日，日本新药在财报发布会上表示，计划明年推出核酸新药，维特拉森（Vitolarsen）。如果成功上市，这将是世界上用于治疗DMD的第二款药物。
7、依库珠单抗注射液（舒立瑞）
舒立瑞主要用于治疗罕见病成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS），其适应症还在不断扩大。 阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种血细胞表面内源性补体抑制物的获得性造血干细胞克隆性疾病；非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）与遗传性或获得性的补体途径失调相关。
PNH和aHUS属于全球罕见疾病，舒立瑞通过抑制补体途径免疫反应控制上述两种疾病的病情，是罕见病领域中的畅销药物。2019年，舒立瑞的销售额达到39.46亿美元。
来源：Alexion，https://ir.alexion.com/static-files/cb09fd94-3c71-4991-8c14-4182c80c7524
ULTOMIRIS 是Soliris的升级版
在罕见病中，这一销售额是建立在其昂贵的费用基础上的，每人每年约需要50万美元（美国），该药在加拿大的售价更高，人均年药费高达70万美元，被称为“世界最贵的药”。
舒立瑞由瑞士Alexion公司研发，2018年获中国国家药品监督管理局批准进入中国。目前该药在国内的定价尚未公布。
8、必维妥（吉利德）
得了艾滋病只能等死？这款抗新药对艾滋病说了“不”。他就是必维妥。 必维妥是一种每日口服一次的单一片剂方案（STR），用于治疗HIV-1感染，在中国称为比克恩丙诺片。 该药物目前是 HIV 领域全球公认最佳药物。
必妥维适用于作为一种完整方案，用于对整合酶类药物恩曲他滨（HIV-1、HIV-2抗病毒药物）或替诺福韦（与恩曲他滨类似）无现有或既往耐药证据的HIV-1成人感染者。目前，吉利德正在开展其他研究，评估Biktarvy在青少年、儿童、女性HIV群体中的疗效和安全性。
在其获批后的2018年指南更新中，代表国际最权威艾滋病研究机构的国际抗病毒协会美国分会（IAS-USA）及美国卫生与公共服务部（DHHS），均将比克恩丙诺片（必妥维®）列入初治HIV感染者抗反转录病毒治疗（ART）首选方案。2018年2月在美国获批，于2018年6月在欧盟获批，于2018年10月获得中国香港批准，于2019年3月在日本获批，于2019年8月在内地获批上市。
9、依洛尤单抗（瑞百安）
瑞百安是第一款用于预防心血管疾病成年患者的心脏病、中风和冠状动脉血运重建术的PCSK9*制剂抑**。 它能够与低密度脂蛋白受体（LDLR）结合，降低肝脏从血液中清除低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C，也称坏胆固醇）的能力。
低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）升高被确认为是心血管疾病（CVD）的重要危险因素。在众多可干预的心血管疾病患者的心肌梗死、卒中风险因素中，降低血液中LDL-C水平是重要且有效的手段之一。然而在已接受降脂治疗的病患中，相当部分患者的LDL-C水平不能达标。
PCSK9，中文全称前蛋白转化酶枯草溶菌素9型，是1号染色体的基因，能够与低密度脂蛋白受体（LDLR）结合，增加能够清除血液中的LDL的LDLR的数量，从而降低LDL-C水平，降低心肌梗死和卒中风险。
瑞百安的诞生，对预防心血管这一重大疾病带来了更多选择。
2015年美国FDA批准该药用于杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）、纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）或临床上有动脉粥样硬化性心血管病，如心脏病发作或中风的患者。2018年，该药正式获得国家药品监督管理局的批准，用于治疗成人或12岁以上青少年纯合子型家族性高胆固醇血症。
10、维奈托克（艾伯维和罗氏）
白血病是造血组织中某一血细胞系统过度增生，浸润到各组织和器官，从而引起一系列临床表现的恶性血液病。根据调查，我国＜10岁小儿白血病的发生率为3/10万-4/10万，在＜15岁的恶性肿瘤患病构成的调查中约占35%；是我国最常见的小儿恶性肿瘤。男性发病率高于女性。急性白血病占90%-95%，慢性白血病仅占3%-5%。维奈托克就是一款优秀的抗白血病药物。它由艾伯维和罗氏联合开发，是全球首创的选择性靶向b细胞淋巴瘤-2（BCL-2）蛋白的药物。
在一些血液癌症和其他肿瘤中，BCL-2能形成并阻止了癌细胞的死亡，Venclyxto通过选择性抑制BCL-2蛋白，来恢复癌细胞死亡过程，从而达到治疗目的。
该药于2016年4月获得FDA批准上市，用于治疗白血病，曾获FDA授予多项突破性疗法认定。在《美国国家综合癌症网络（NCNC）》指南中，维奈托克+美罗华（罗氏，利妥昔单抗注射液，肿瘤靶向药）方案已被推荐作为既往已接收治疗的慢性淋巴细胞白血病患者的一个治疗选择（1类，首选）。
2020年1月国家药品监督管理局药品审评中心承办受理该药上市申请，并于2020年2月纳入优先审评目录。如果能获批，对于慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤患者来说，无疑是看到了十分确切的希望。
参考文献：Amgen Receives NMPA Approval For Repatha® (evolocumab) In China To Reduce The Risk Of Cardiovascular Events
参考文献：FDA grants accelerated approval to first drug for Duchenne muscular dystrophy