2021年11 月底，河南一母亲国内“求药无果”后，为救罕见病重症孩子只能从海外代购罕见病儿药，后因涉嫌*私走**贩卖*品毒**，被判“贩毒不起诉”，随后此事引起社会广泛关注。
日前， 葵花药业集团 （以下简称：葵花药业）与印度跨国制药企业 印度瑞迪博士实验室有限公司 （以下简称：朗迪博士）达成战略合作，葵花药业将引进后者的两款儿童罕见病用药，并进行联合推广。
也就是说，与新闻中经历类似地孩子们终于有药可买、有病可医了！
01“铜娃娃”有救了
葵花药业此次引进地两款仿制药，其中一款是 治疗婴儿痉挛症的罕见病用药“氨己烯酸散” ，也就是上述“贩毒妈妈”四处求购的那款药；另一款则是 治疗儿童威尔逊症（Wilson）又称“铜娃娃病”的罕见病用药“盐酸曲恩汀胶囊”。
氨己烯酸 为γ-氨基丁酸(GABA)的类似物，具有抗癫痫作用。该药可作为辅助治疗，用于治疗对其他抗癫痫药无效的患者，特别是部分性发作患者，该药还可用于韦斯特综合征（婴儿痉挛症）的婴儿。
在国内，上海奥科达生物、印度瑞迪博士先后提交了「氨己烯酸散」进口5.2类的上市申请，并以“符合罕见病及儿童药品”为由纳入优先评审程序。
“铜娃娃”是一种因为铜沉积引起的病变，广泛分布在体内各脏器之间，早期多数无明显症状，随着铜的蓄积增多，会出现精神系统的异常、肝病、肝硬化、溶血以及其他例如肾结石、巨人症等症状。
目前在国内，一般住院治疗都是注射二巯丙磺钠，通常称之为“打排铜针”，但目前二巯丙磺钠也处于持续缺货状态。
诊断难、买药难、用药贵，一直是中国儿童罕见病患者治疗领域的三大障碍。 作为瑞迪博士首次引进中国的罕见病药物，这两款药物也将填补国内无药可买的空白。
01 儿童用药研发有多难
《2019 年中国罕见病药物可及性报告》的统计数据显示：全球罕见病患者已超过 2.5 亿，患者中近 50% 为儿童。我国罕见病患者超 2000 万人，每年新出生的罕见病患儿超过 20 万。 在临床常用的3500多种药品中，儿童用药仅有60多种，专业的儿童用药制造商仅10余家。
“license in”这事本身并不稀奇，但葵花却引进了两款针对罕见病的药，还是仿制药，这就有些非常规了。 只有生物药，资本市场才会给予股价上的增值回报，而仿制药很难达到类似的效果。
据悉，葵花药业之所以引进这两个品种的罕见病用药： 一是由于它们能基本控制罕见病病程，能有这种解决问题能力的药不到5%，剩下的罕见病药物还容易有各种各样的副作用；二是由于这两个产品目前原研药是没有进入国内市场的，虽然也有厂家申报研发，但还没有能获批的。
近日，由天津尚德药缘开发的 ACT001 获得了美国药监局FDA批准的儿童罕见病资格。在我国原创的候选新药中， ACT001是首个获得美国RPDD资格的药物，也是近年来我国儿童创新药取得突破性进展的优秀典型案例之一。
ACT001不同适应症预期上市时间表
我国儿童用药的现状，不要说儿童创新药，就是儿童常规用药的研发都非常紧缺。不同年龄段的儿童，对药物的所需剂量、吸收、代谢都不尽相同，生理特点的特殊性，国内制剂水平跟不上，加上复杂的临床问题，给儿童药的开发设计大大提高了难度。
幸运的是，国内外政策都在倾向鼓励儿童药开发。 40余种罕见病用药被纳入医保，国内三批建议清单， 虽不能快速改变当前的困境，但部分企业已经集合力量开始攻坚。
社会生活水平的提高使得众多家庭对常见病都具备基本的处理常识，但对罕见病却知之甚少。对葵花药业来说，延伸到罕见病领域符合企业价值观，也能帮助解决儿童用药安全的问题。
随着国内仿制药、创新药等大方向竞争的不断升级，儿童药的这片广阔市场，早晚会成为必争之地！
关于瑞迪博士 ：印度瑞迪博士实验室有限公司，是一家在美国和印度上市的综合性制药公司（纽交所股票代码：RDY, 孟买证券交易所股票代码：500124，印度国家政权交易所股票代码：DRREDDY），致力于提供价格合理的创新药物，让人们拥有更健康的生命。主要治疗领域是胃肠道疾病、心血管疾病、糖尿病、肿瘤、疼痛管理和皮肤病，业务遍及全球，主要市场包括——美国、印度、俄罗斯和独联体国家以及欧洲。
参考文献：
[1]The Challenges of Pediatric Drug Development. https://doi.org/10.1016/j.curtheres.2019.01.007
[2] https://doi.org/10.1016/j.curtheres.2019.02.001
[3]儿童药代动力学基本要点.CDE
[4]儿童药物的剂型设计.药学进展