在大家的认知中
白血病似乎一直都是不治之症
但最近美国上市的这个医疗产品
或许会给白血病患者带来希望！
8月30日晚11时许，美国食药监局（FDA）官网发布消息称，他们做出历史性决定，批准了美国境内首款基因治疗方案、CAR-T治疗产品、诺华公司的CTL019，在美国上市。
据《华盛顿邮报》等媒体报道，诺华公司称，CTL019定价47.5万美元每位患者。这一价格使它成为最昂贵的癌症治疗产品之一。但如果患者在一个月的治疗后没有效果或响应，将不用支付治疗费用。
该公司将在2018年及以后，向美国和欧盟以外的地区申请上市。
关于CTL019治疗的价格，诺华公司的最新披露称，该公司将提供帮助，让患者通过医疗保险的方式支付其费用。
对于未购买医疗保险的患者，该公司提供了额外的经济帮扶计划。
诺华公司
诺华公司是一家总部位于瑞士巴塞尔的制药及生物技术跨国公司。
CTL019治疗什么病？
CTL019产品的商品名称是Kymriah。
Kymriah用于治疗3岁-25岁的急性淋巴细胞白血病的复发性或难治性患者。
诺华公司官网消息称，该公司将在2017年晚些时候，向FDA和欧盟的欧洲药品管理局提出申请，将这一治疗方案应用于成人白血病患者。
FDA官网消息称，涵盖63名难治性或复发性白血病患儿或年轻患者的临床试验显示，CTL019治疗后，患者三个月内的缓解率达到83%，证实了该治疗方案或药品的安全性和有效性。
CAR-T疗法到底是个啥？
患者的细胞。在CAR-T治疗中，患者的T细胞（免疫细胞）在实验室中，经基因改造，用于识别和杀死肿瘤细胞。
CAR-T，实际上是一种经过特殊改造的T细胞，用它进行肿瘤治疗的这种方法，就称之为“CAR-T疗法”，大致通过以下步骤进行：
从患者体内提取T细胞
↓↓
利用基因工程技术
将其改造为CAR-T细胞
↓↓
大量扩增CAR-T细胞
↓↓
将其输回至患者体内展开治疗
打个通俗的比方，CAR-T借助一款经过改造的T细胞，它比自然状态下的T细胞，*伤杀**精度更高，能更准确地攻击某种肿瘤细胞，像导弹。
什么是CAR-T？
T细胞是人体内免疫细胞的一种，是人体抵御病原侵袭的天然防线之一。
天然的T细胞是“普通兵种”，而CAR-T相当于“特种兵”。
当遇到特定的肿瘤细胞时，被输入患者体内的CAR-T细胞会被激活，大量增殖，并大开杀戒，攻击和杀死病变的白细胞等肿瘤细胞，达到治疗效果。
人类已经攻克癌症？
其实距离还很远！
研究人员正在处理患者的细胞。经过基因改造的T细胞（免疫细胞）先要被扩增、清洗、冷冻，然后被寄送给患者，输注到患者体内。
以 CAR-T为代表的免疫疗法，令很多人萌生出攻克癌症的曙光就在前方的憧憬。但可以说，这距离“攻克肿瘤”还有很长的距离。主要原因有三个：
1
适应症局限于血液肿瘤
虽然从理论上讲，通过改变CAR-T的胞外抗原结合区，可以令其瞄准其他类型的肿瘤，但目前人们发现的肿瘤特异抗原少之又少，而且实体瘤的微环境相对复杂，这使得CAR-T疗法尚难于在实体瘤领域发挥用武之地。
2
脱靶效应
这是指在治疗过程中的“误伤”正常细胞。
CAR-T细胞的*伤杀**对象是所有表达靶标抗原的细胞，如果一些正常细胞也表达这种抗原，那么就会在治疗过程中被一并*伤杀**。
譬如，有研究者在进行 CAR-T 细胞治疗转移性肾癌的临床试验时，因为肾癌细胞与胆道细胞表达同样的靶标抗原，导致患者出现了严重的肝中毒。
3
细胞因子释放综合征
在使用CAR-T治疗的过程中，病人会出现发热、疲乏、头痛、癫痫、恶心、寒颤、呼吸困难、急性呼吸窘迫综合征、低血压、急性血管渗漏综合征、心动过速、肝功能损害和肾功能衰竭等症状。
好在人们在对付这类副作用已经有了相当的经验，通过严密的监测和处理，可以实现良好的控制。
推广Kymriah技术任重而道远
诺华公司在推广应用Kymriah技术时要解决标准化的难题：如何保证同一家公司在不同区域的实验室，生产出来的细胞，临床能达到一致的治疗水准。
尽管Kymriah展现出了惊人的疗效，但其规模生产的稳定性、长期的毒性，以及市场的认可程度等尚需时间检验，还有相当长的一段路要走。
CAR-T作为前沿技术，目前还不是肿瘤治疗的首选方案，而是推荐应用在传统治疗手段已经无计可施的重症病例上。
尽管有重重困难
这仍是肿瘤治疗发展的重要里程碑
而在这一不断探索前进过程中
无数年轻白血病患者
找到了新生的希望！
ID：scmingyi
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本文来源：综合澎湃新闻、丁香园等
图片来源：澎湃新闻
本文编辑：曾荷琳