血液疾病有很多种，白血病只是其中之一。今天，我们要和你们聊的是一种血癌，——多发性骨髓瘤，它的发病率远高于白血病，但并不为人所熟知。
与白细胞异常增殖和发育的白血病不同，多发性骨髓瘤是骨髓浆细胞异常增殖的恶性肿瘤。一旦患此病，多发性骨髓瘤的最大特点是发作时候很隐蔽，其对人体健康的危害不亚于任何其他血液疾病。患者会异常增殖大量单克隆免疫球蛋白分子(M蛋白)，对健康构成严重威胁。
传统化疗是治疗多发性骨髓瘤的标准方法，可以杀死大多数患者的多发性骨髓瘤细胞，也是消除肿瘤最直接的方法之一。然而，由于血液肿瘤的特殊发病机制，往往需要大剂量的化疗来清除整个血液系统中的癌细胞，并且相应的副作用非常强。此外，在大多数情况下，骨髓瘤细胞最终都会对化疗产生耐药性，使得化疗效果减退，肿瘤卷土重来。
由于疾病早期无明显症状，且多发性骨髓瘤治疗后复发率相当高，诊治多发性骨髓瘤往往是医生头痛的问题。当然，多发性骨髓瘤的治疗并非无能为力。随着癌症医疗的不断进步，多发性骨髓瘤也迎来了它的重要药物——— 达雷木单克隆抗体。
达雷妥尤单抗,也叫达雷木单抗,是强生公司研发的抗癌药，于2015年被美国食品和药物管理局批准用于治疗多发性骨髓瘤。不同于传统的靶向药物，它是第一个可以直接靶向多发性骨髓瘤细胞CD38蛋白的单克隆抗体药物疗法。作为一种革命性的多发性骨髓瘤治疗药物，上市前的达雷木单克隆抗体也可以说是“巨大的成功”:它获得了美国食品和药物管理局的“突破性治疗”、“优先批准”和“孤儿药”三重优先资格。
达雷木单克隆抗体的机制
抗体是由免疫系统产生的蛋白质，它能粘附外来物质。单克隆抗体是人工抗体，可以攻击细胞表面带有特定标记的目标。达雷木单克隆抗体的目标是骨髓细胞上一种名为CD38的蛋白质。
达雷木单抗是一款靶向CD38的IgG1k单克隆抗体，多发性骨髓瘤细胞高表达CD38，达雷木单抗可靶向CD38，并通过ADCC, CDC, ADCP*伤杀**多发性骨髓瘤细胞。这个过程不仅可以直接消灭肿瘤细胞，还可以帮助免疫系统在体内识别骨髓瘤细胞并抑制其生长。杀癌效果可谓一举两得，既可以直接抓捕罪犯，又可以训练人体自身的部队识别罪犯。
达雷木单适用于治疗复发和难治性多发性骨髓瘤的成年患者，其可单独使用或与以下靶向药物如硼替佐米，来那度胺和类固醇药物联合使用，以进一步降低患者的复发风险。达雷木单是一种需要静脉滴注的药物。处方剂量根据患者体重确定，推荐剂量为每千克体重16毫克。
每剂达雷木单的抗输注过程一般需要7小时左右，而后续的输注治疗平均需要3-5小时，输注时间会随着患者对药物的耐受性而增加或减少。应在治疗的第一至第八周每周输注一次，然后在第九至第二十四周每两周输注一次，从第二十五周开始每四周输注一次。
达雷木单安的疗效如何
2018年5月7日，达雷木单抗迎来里程碑式进展，药物正式升级为多发性骨髓瘤一线疗法，3期临床试验ALCYONE (NCT02195479) 是支持该适应症拓展的重要数据。
D-VMP vs VMP：患者无进展生存期大幅获益
D-VMP vs VMP：显著延长患者总生存期，p < 0.001
达雷木单抗：临床数据总结
摘自：Daratumumab for the Treatment of Multiple Myeloma
Daratumumab plus Bortezomib, Melphalan, and Prednisone for Untreated Myeloma（PMID: 29231133）
多发性骨髓瘤患者新希望
达雷木单克隆抗体将会给更多的多发性骨髓瘤患者带来治疗的希望，我们也相信会有更多疗效更好的药物问世，多发性骨髓瘤的疾病最终会被我们彻底征服！