顶端新闻·河南商报记者 张逸菲 /文 部分图片由受访者提供
中牟县人民法院门口
从海外代购国家二类精神药品氯巴占的网友“铁马冰河”（下文简称“铁马”），被控犯*私走**、贩卖*品毒**罪，案件于今年3月18日在河南省中牟县法院开庭。
在外界看来，这是罕见病群体伦理与法理的一场较量。对于罕见病群体，132人对“铁马”的求情联名信只是冰山的表面，下面沉浮的，是犹如蝴蝶扇动翅膀带来的一系列连锁反应：代购数量锐减，氯巴占越来越难买了，其他需要精神类药品的病患家属沉默噤声——他们死守着药名，怕它成为下一个“氯巴占”。
氯巴占药盒
抢手的氯巴占
刚开始，患儿家属们并不知道“铁马”被羁押。
2021年7月3日晚，“铁马”还在病友群里分享文章链接，之后就再也没有说过话。在家中多备患儿的常用药，已经是家长们的默契共识。
北京市患有Dravet综合征的患儿家属曹方，在两年前就为孩子购买氯巴占。“非常好买，”曹方说，“只要去问代购，都有现货。”
李芳家的药柜
2021年7月下旬，氯巴占开始缺货。癫痫患儿母亲李芳在患者群留意到，有人开始在群中求购氯巴占。
“7月底开始有人求药，后来的三个月越来越多，‘铁马’、我和几位母亲被起诉的事在11月被大家知晓，那时候，氯巴占已经很难买到了。”李芳回忆。
孩子的小手
李芳也数次面临给孩子断药的境地。
氯巴占等药物，对于癫痫病患儿来说，是每天的必需品。“我没有渠道，只能向其他病友家长借药，”她说，“比如有人家里之前囤得多，就一板、两板的买来救急，再多的，人家也没有了。”
有患儿日常的用药中，绝大部分依赖国外药，“铁马”的被羁押，直接影响到海外药品代购价格。
李芳说，“之前最多五百元就能买到一盒的氯巴占，之后能卖到七八百、甚至上千元。”
还有家长发动所有资源找人从国外直邮药品。“直邮有风险，很容易被扣，每次购买的数量有限，”广东省患儿家长松松爸说，“特别是国家精神药品，经常被扣，之后也不可能被放行。”
失联的代购
与李芳私交不错的一位患儿家长，曾尝试从国外直邮药物氯巴占，但在当地海关被扣。
一箱子病历
当她抱着患病的孩子和病历资料，前往当地海关陈述情况时，“海关非常耐心地解释为何扣下，也对孩子的情况表示同情，但终究仍拒绝放行。”
“铁马”被羁押是氯巴占骤然短缺的第一张多米诺骨牌，紧随其后的，是大部分代购的集体失联。
李芳说，在她意识到氯巴占难买，想抓紧囤一些时，“有代购说买不到，不做了。还有家长说，询药后发现，自己被拉黑。”
曹方的孩子今年8岁多，用药时间长，因此他与不少代购关系不错。
曹方知道“铁马”不是第一个出事的代购，“在这之前，就有些代购突然联系不上了，当然，我也知道有些代购被取保候审，之后再也不干这一行。”
顶端新闻·河南商报记者尝试联系一位曾经的代购，其家中也有患儿，“不想（接受采访），”这位代购说，“心力交瘁。”
曹方说，绝大多数的国外药品代购，家中都有患儿，“他们本身就更了解情况，购药久了也有资源，慢慢进入了替人购药的圈子。”
李芳也说，自己认识的代购，只有一位是纯粹的药品代购。
代购的渠道不同，自己再根据情况加价售卖，最终的成交价也不同。这个地下的“药品市场”价格有高有低，李芳能理解，“我始终觉得，只要能买到药，给别人辛苦费也很正常，毕竟他们付出了精力，承担了风险。”
氯巴占
加了钱的药
也有代购会发起拼单直邮的。
松松爸介绍，直邮靠运气，有的代购发起拼单时，会强调风险自理。“意思是，如果被海关扣下不放，大家拼单的药费自认打了水漂。”
也有部分代购会加一些钱，并且会说明，如果被海关扣，会将药钱退给家长。
所以，这是一个仅仅靠个人素质和信用维系的交易。曹方说，不少代购碰到过过河拆桥的家长，说好了直邮拼单自担风险，有些人直邮被扣却闹着退款，“并且威胁代购说，不退款就举报。”
一份聊天截图中，提起代购药品的价格有高低，有家长认为某代购卖价高，一位代购说，“不管谁代购，只要给家属带来方便不就可以了吗？”
并在之后说，“以后病友圈子里，只要和利益挂钩的事，我绝对不会再碰。”
几位患儿家长介绍，一些代购会多加一些钱，是因为家中经济条件并不好，就用代购的钱供自己的孩子用药。
曹方说，只要家中有一个罕见病孩子，就意味着至少一个人无法工作，“会走路的智力低下的儿童，要比不会走的更加难管。”
沉重的经济压力，让一些代购“铤而走险”。有代购直言，“就因为帮病友买药，要坐N年牢，还要罚款。身上一辈子有污点，也不会有工作单位接收，小孩子以后也要受歧视。”
氯巴占的审评
氯巴占“身份证”等待审评
“铁马”被羁押的连锁反应，还体现在对其他药品的管控上。罕见病多样，光癫痫类就分很多种，更别提药品种类了。
李芳说，不少其他罕见病患儿的家属早早察觉到不安，他们有默契地对自己孩子使用的国外药品缄默不语，“应该是担心一旦药名被曝光，会有像氯巴占一样的结局。”
据统计，我国有2000多万罕见病患者，根据国家卫健委公布的数据显示，目前共有60余种罕见病用药在国内获批上市。
继去年12月，国家医保谈判“灵魂砍价”后，又有7种罕见病药品谈判成功，被纳入最新版国家医保药品目录，价格平均降幅达65%。
氯巴占的身份问题也在推进。
在国家药品监督管理局药品审评中心（下文简称“CDE”）网站上，有关于氯巴占的两条受理号，全部来自宜昌人福药业有限责任公司（下文简称人福药业），申请类型为仿制，承办日期为2022年3月11日。
据了解，人福药业早在2018年4月，取得了氯巴占药物的立项批件，“氯巴占是国内首仿药，按照我国的注册法规，是要做验证性临床试验的。”
这也是横在包括氯巴占在内的、国内企业研发罕见病用药的几座大山之一。
人福药业方透露，罕见病药物研发具有难度高、周期长、投入大的特点。按照《药品注册管理办法》，氯巴占项目注册分类属于化药3类，一般情况下需要完成药学、人体生物等效性试验及验证性临床后，方可向国家药监局提出上市申请。
目前，其已与原研药厂进行了生物等效性试验，符合要求后，已向CDE提出优先审评、加速审评的请求。“我们期望将验证性临床试验的步骤后放，因为了解到不少患儿急需购买药品，但目前CDE还未回复。”
李芳说，病友群里都在传，氯巴占“国内仿药”，或许在今年6月就能上市。就此，人福药业方表明，“我们目前正在积极沟通，需要CDE方的审评。”
人福药业已在尽力推进氯巴占在国内的“出生”，“我们接到过很多来自患儿家属的电话，希望尽快在国内买到氯巴占。”工作人员说，“如果能尽早推动药品的问世，也算我们在6·1儿童节给患儿们的一份礼物，也是我们想尽的社会责任。”
