2018年1月18日，Exelixis和Ipsen公司公开了一项关键Ⅲ期临床试验CELESTIAL的详细结果，在此项针对接受过先前治疗的晚期肝细胞癌（hepatocellular carcinoma，HCC）患者中，Cabozantinib达到了研究的主要终点，显著延长了患者总生存期（OS）。结果将在2018年1月18日至20日在旧金山举行的ASCO-GI研讨会上报告。
肝细胞癌是一种高死亡率的原发性肝癌。它是一种全球范围最常见的恶性肿瘤，尤其是在亚洲、非洲和南部欧洲。如果不经治疗，晚期肝癌患者通常无法生存超过6个月。
Cabozantinib是一种小分子*制剂抑**，能够有效地抑制包括MET、AXL以及VEGFR-1，VEGFR-2 ，VEGFR-3等受体靶点。这些受体均参与到了肿瘤的血管生成、侵入、转移和耐药等一系列与疾病相关的进程。CABOMETYX片剂在美国被批准用于治疗晚期肾细胞癌（RCC）患者。
临床试验CELESTIAL是一项随机、双盲、安慰剂对照的3期临床试验，在全球19个国家超过100个临床中心，使用Cabozantinib对HCC患者进行治疗。该试验招收了760名接受过索拉非尼(sorafenib)，而且可能接受过两项针对HCC的系统性治疗且有足够肝功能的晚期HCC患者。患者随机按2:1比例，分配到每日接受60毫克Cabozantinib的治疗组或安慰剂对照组， 试验的主要终点为总生存期，次要终点包括客观缓解率（ORR）和无进展生存期（PFS）。探索终点包括病人报告的结果、生物标志物和药物安全性。
Cabozantinib的中位OS为10.2个月，安慰剂组为8.0个月（HR 0.76, 95%CI 0.63-0.92; p = 0.0049）。患者的中位无进展生存期（PFS）延长了一倍以上，其中Cabozantinib组为5.2个月，安慰剂组为1.9个月（HR 0.44, 95%CI 0.36-0.52; p <0.0001）。RECIST 1.1的客观缓解率分别为Cabozantinib 4%和安慰剂0.4%（p = 0.0086）。疾病控制（部分缓解或稳定疾病）在Cabozantinib组中达到了64%，安慰剂组为33%。不良事件与已知的Cabozantinib安全性一致。
晚期肝细胞癌患者的预后往往不好，而且在接受全身治疗之后治疗选择有限。CELESTIAL试验显示，临床显著的总生存期和无进展生存期的疗效表明，如果获得批准，Cabozantinib可能成为这些患者治疗的重要补充。
我们期待这款新药在接下来的申请能够顺利进行，早日上市为肝癌患者带来更多治疗选择，恢复健康。
目前肝癌可用新药
2007年至2017年以前，唯一一款批准用于不能手术或远处转移的肝癌治疗靶向药物是索拉非尼，完全不能满足肝癌患者的治疗需求，好在，2017年以来，肝癌治疗药物突飞猛进，治疗效果喜人。
2017年4月批准的瑞戈非尼用于对用于治疗既往索拉菲尼治疗耐药的肝细胞肝癌患者。
2017年9月免疫治疗PD-1*制剂抑**的Opdivo（纳武单抗）被美国FDA批准用于索拉非尼耐药后的二线治疗。
还有惊喜来自卫材制药的产品乐伐替尼，最近公布其治疗肝癌的三期临床结果，也非常令人惊喜，估计不久就能批准应用于肝癌的治疗。另外研究者分析了亚洲人群的数据发现，乐伐替尼对亚洲人群肝癌患者效果更佳。乐伐替尼一线治疗晚期肝癌不亚于索拉非尼，且在无进展生存时间（PFS）、总生存时间（OS）和客观反应率（ORR）这些指标上存在明显的优越性。
特别值得注意的是：美国等国家80%以上的癌症治疗药物未在中国内地注册，抗癌新药在国内上市的时间目前来说遥遥无期，肿瘤患者在国内也就失去了治疗的机会。因此，赴港就医成为肿瘤患者在此形势下的最好选择。在此，香港特区肿瘤中心温馨提醒患者：香港正规渠道的全球抗癌新药必须由有用药资质的香港注册医生确认患者适用后方可开具处方。为了肿瘤患者的用药安全、有效，患者最好亲自赴港，先请有用药资质的注册医生诊断病情，根据医生的诊症和评估，结合患者实际情况确定用法用药，在医生的全程监护下安全用药，切不可运用民用快递来邮寄药品或购买来路不明的非正规来源药品。