药研头条 TOP3
国家药监局发布上市药品临床安全性文献评价指导原则
国家药监局发布《关于发布上市药品临床安全性文献评价指导原则（试行）的通告》。本指导原则共分为概述、方法学要点、报告撰写规范三个部分，借鉴循证医学证据分类、分级、严格评价和不断更新的理念与方法，参考卫生技术评估综合评价卫生技术的指标与形式，引进Cochrane系统评价规范化操作流程和全程质量控制的方法，旨在为药品上市许可持有人开展上市药品（包括中药、化学药和生物制品）的临床安全性文献评价和撰写文献评价报告提供指导。
瑞戈非尼将成为全球脑胶质瘤适应性临床创新试验系首款药物
拜耳宣布，平台试验“GBM AGILE”（全球脑胶质瘤适应性临床创新试验体系）的瑞戈非尼治疗组已在美国开展治疗新诊断和复发性的胶质母细胞瘤，标志着一项国际性、创新性研究的开始，该研究由全球适应性研究联盟（GCAR）发起，拜耳的瑞戈非尼将是本试验评估的首款药物。GBM AGILE将在美国开放超过40家学术医学中心和以社区为基础的研究机构，并计划到2020年扩大至欧洲、中国、加拿大和澳大利亚。瑞戈非尼已在90余个国家获批用于转移性结直肠癌、转移性胃肠道间质瘤和肝细胞癌的治疗。
新设备检测血液可快速确诊阿尔茨海默病
新加坡国立大学一个科研团队在新一期《自然·通讯》杂志上报告，他们研发出一套检测系统Apex，通过检测血液样本即可快速确诊阿尔茨海默病。84名志愿者（包括已确诊的阿尔茨海默病患者、轻度认知障碍患者、其他类型神经退行性疾病患者以及健康者等）参与该项研究，与常规检测方法PET扫描相比，Apex能准确识别阿尔茨海默病和认知障碍患者，并将他们与健康人及其他神经退行性疾病患者区分开来，准确率与PET扫描相当。而且Apex测试操作简单快速、费用低，一小时内便可出结果。
国内药闻 TOP3
广生堂GST-HG121已选定PCC
广生堂发布公告称，该公司乙肝治疗全球创新药GST-HG121项目已选定临床前候选化合物（PCC），处于IND申报（临床注册申报）前的准备阶段。体外及动物药效试验显示，GST-HG121是有效性显著、安全性优异并拥有全球知识产权的乙肝表面抗原（HBsAg）*制剂抑**。GST-HG121通过降解RNA的方式发挥作用，大幅度提高乙肝表面抗原转阴率，有望成为全球乙肝治疗全新靶点的创新药。公告显示，如能如期获批临床，该公司将在2020年开始组织多个全球乙肝治愈性临床组合研究。
百济神州公布泽布替尼两项临床更新结果
百济神州公布在研BTK*制剂抑**泽布替尼两项临床更新结果，一项是评估泽布替尼单药治疗复发/难治性套细胞淋巴瘤（MCL）中国患者的Ⅱ期临床（NCT03206970）；另一项是在全球开展的评估泽布替尼单药治疗包括MCL在内多种B细胞恶性肿瘤的Ⅰ/Ⅱ期临床试验（NCT02343120）。其中在Ⅱ期临床NCT03206970研究中，截至2019年2月25日，60.5%的患者仍在接受治疗，中位随访时间为18.4个月（0.3-23.5）。由研究者评估（INV）的客观缓解率（ORR）为83.7%；完全缓解（CR）率为77.9%，部分缓解（PR）率为5.8%；独立评审委员会（IRC）评估的ORR为83.5%，CR为58.8%，PR为24.7%。
强生重磅药guselkumab国内申报上市
美国医药企业强生（JNJ）抗IL-23单抗药物guselkumab（Tremfya）在中国申请上市。该新药已于2017年获FDA批准用于治疗成人中重度斑块状银屑病。在VOYAGE 1和VOYAGE 2 研究中，guselkumab治疗第16周可以使70%患者的皮肤清洁程度超过90%，第28周时实现PASI 90的患者比例超过90%，并保持应答一直到第48周。此外，guselkumab在头对头研究中表现分别优于阿达木单抗、苏金单抗。2018年该药销售额为5.44亿美元。截至目前，今年国内已有强生ustekinumab（乌司奴单抗、Stelara/喜达诺）、诺华secukinumab（司库奇尤/苏金单抗、Cosentyx/可善挺）以及国产本维莫德这些治疗银屑病的药物上市。
世界药闻 TOP 3
Opdivo与索拉非尼头对头III期研究失败
BMS III期临床CheckMate -459研究失败。该研究头对头比较Opdivo (nivolumab)与临床标准疗法索拉非尼一线治疗不可手术切除肝细胞癌的疗效和安全性差异。结果显示，试验未达主要终点，Opdivo 治疗组总生存期相比索拉非尼治疗组没有统计学意义的显著差异(HR=0.85 [95% CI: 0.72-1.02]，p=0.0752)。临床中未发现新安全性风险，详细数据将在未来召开的学术会议上公布。
受此影响，BMS股价以大跌7.4%收盘，市值较之前蒸发60亿美元。Opdivo此前已被FDA加速批准用于二线单药治疗既往接受过索拉非尼的肝细胞癌患者。
阿斯利康COPD三联疗法在日本获批上市
阿斯利康开发的三联疗法Breztri Aerosphere（PT010）获日本厚生劳动省批准用于缓解慢性阻塞性肺病（COPD）患者的症状。Breztri Aerosphere是由布地奈德、格隆铵、富马酸福莫特罗构成的固定配方复方三联疗法，使用Aerosphere递送技术给药。这是这款三联疗法在全球范围内首次获批。一项Ⅲ期临床KRONOS结果显示，与双联疗法Bevespi Aerosphere或PT009相比，Breztri Aerosphere显著改善患者的肺功能。详细结果已发表在The Lancet Respiratory Medicine上。
首款鼻窦炎生物制剂疗法获FDA批准
赛诺菲和再生元联合开发的IL-4/ IL-13*制剂抑**Dupixent（dupilumab）的第三项适应症获FDA批准，与其它药物联用治疗伴有鼻息肉的慢性鼻窦炎（CRSwNP）成人患者。这也是首款获FDA批准治疗CRSwNP患者的生物制剂。两项临床（SINUS-24和SINUS-52）结果显示，Dupixent达所有的主要和次要临床终点。在接受治疗24周之后，Dupixent与皮质类固醇鼻腔喷雾剂联用治疗的患者，鼻充血/鼻阻塞的严重程度显著降低57%（SINUS-24）和51%（SINUS-52），对照组这一数据为19%和15%；Dupixent组患者的鼻息肉指数显著降低33%和27%，而对照组反而上升7%和4%；Dupixent治疗显著降低患者使用全身性皮质类固醇和手术的需求。
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