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一款精准抗癌药
被美国FDA批准正式上市！
针对17种肿瘤
有效率可高达75%！
这是有史以来
第一款TRK抑制药物
第一款与肿瘤类型无关的“广谱”抗癌药
对于肿瘤无法切除
或已经转移的晚期患者有奇效
昨日上午，@健康时报 官方微博的一条推文，引起了大家的注意。
美国FDA正式批准上市的精准抗癌药 Vitrakvi 可治疗多达17种癌症！可有效治疗的癌症类型包括：肺癌、甲状腺癌、黑色素瘤、胃肠癌、 结肠癌、软组织肉瘤、唾液腺、 婴儿纤维肉瘤、阑尾癌、乳腺癌、 胆管癌、胰腺癌等17种。
不少业内人士表示，Vitrakvi是第一个正式批准上市的口服TRK抑制药物，同时也是第一个与肿瘤类型无关的“广谱”抗癌药。
在留言中，大多数网友的观点都很乐观：“人类新希望！”“人类医学史上的又一伟大创举和传奇”“有关部门赶紧制定进口方案，早一天就救活一大批人啊！”
“广谱”抗癌药的诞生，意义何在？它真的有这么神奇吗？为何可以一药敌多癌？现代医药学距离攻克癌症究竟还有多远的路？
记者查阅国外网站资料，确实在美国FDA（美国食品药品监督管理局）的网站上看到，已批准该药上市的新闻。
文章称，Bayer（拜耳）和Loxo Oncology共同研发的新药“Vitrakvi”，用于治疗携带NTRK基因融合的实体肿瘤患者（包括成人和儿童），尤其适合晚期和已经发生转移，且手术风险较大，没有有效替代治疗方案的无耐药性突变患者。
2018年2月，世界四大权威医学杂志之一《新英格兰医学杂志（NEJM）》发表的一项关于抗癌药Vitrakvi（又名larotrectinib）的3项安全性，和有效性临床研究结果显示：对于年龄为4个月至76岁的患者，针对17种不同癌症治疗的总体有效率为75%。这项结果也被FDA所证实。
美国FDA局长Scott Gottlieb表示：“抗癌药Vitrakvi正式上市，标志着治疗癌症的疗法，从基于人体起源组织，向基于肿瘤遗传特征转变的重要一步！”
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美国上市时间：2018年11月26日
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批准单位：美国食品和药物管理局（FDA）
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药物名称：Vitrakvi（又名Larotrectinib）
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药物功效：有效对抗由单一罕见基因突变驱动的各种癌症
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针对群体：患有实体肿瘤的成人和儿童患者
何时上市？
美国时间11月26日，抗癌药物Vitrakvi已经在美国正式上市。
Vitrakvi成为了第一个正式批准上市的口服TRK抑制药物，同时也是第一个与肿瘤类型无关（tumor-agnostic）的“广谱”抗癌药。
在国内的上市时间目前并未公布。
据悉，欧美已经上市的药物，在国内上市之前，还需要重新做国内的药物临床试验。同一种药物，由于人种的差异，在欧美人身上能起效，在亚洲人身上能否起效、副作用如何，都需要确认。重新做药物临床试验也是确保不同人种之间药物的有效性和安全性。
按照以往国外获批药物国内上市的时间来推算，哪怕现在就开始在国内开展该药临床试验，至少也需要2-3年的时间才可能在中国获批上市。除非国外试验时同步国内也参加，并有一致的效果。
适应年龄？
婴儿至老年人均可适用。
能治疗什么？
可有效治疗的类型：
肺癌、甲状腺癌、黑色素瘤
胃肠癌、结肠癌、软组织肉瘤
唾液腺、婴儿纤维肉瘤、阑尾癌
乳腺癌、胆管癌、胰腺癌等17种
Vitrakvi用于治疗携带NTRK基因融合（(gene fusion)）的成人和儿童，局部晚期或转移性实体瘤患者，并且没有产生已知的抗性突变，是转移性的或手术切除可能导致严重发病率，没有有效替代治疗方案的。
通俗来说，TRK是调节细胞通讯和肿瘤生长的重要信号通路，而NTRK是编码TRK的基因。
在罕见情况下，NTRK基因会与其它基因融合，导致TRK信号通路不受控制，发生突变，从而促进肿瘤的生长。
LOXO-101是一个靶向药，针对的是NTRK1、NTRK2或者NTRK3基因融合的肿瘤患者。
湖南省第二人民医院肿瘤科主任唐三元主任医师介绍，目前，市面上有各种靶向药，每种靶向药多数是针对某一种基因，如果找到驱动基因，也就是导致细胞发生癌变的关键基因，就能取得同样的治疗效果，“这种药成功的地方就是，对多种肿瘤都有很好的效果”。
“它颠覆了以前肿瘤治疗的理念。”唐三元表示，以前癌症的治疗方法基于人体起源组织，比如针对肠癌、肺癌有不同的治法。如今是基于分子类型来治疗肿瘤，这是未来趋势，也是向精准医疗迈出的重大一步。这种新药不需要考虑癌症的发生部位，与肿瘤组织无关，“这意味着，不管什么癌种，只要有NTRK基因融合，就可以使用Vitrakvi进行治疗”。
（来源FDA官网）
多久会见效？贵不贵？
根据公布数据显示，73%的患者反应时间为6个月以上，63%的患者反应时间为9个月以上，39%的患者反应时间为12个月以上。
经临床试验，服用这款药也会有一些副作用，常见的有疲劳、恶心、头晕、贫血、咳嗽、呕吐、腹泻等。
Loxo Oncology公司也公布了这款新药的价格：
成人胶囊批发采购费用：32800美元，30天用量；
儿童口服液配方的费用：起价为每月11000美元，根据患者的表面积计算。
同时，拜耳公司表示，患者不会负担不起，大多数患者的每月自付费用将为20美元或更低。他们公司将帮助患者支付昂贵的费用，并将免费提供Vitrakvi，同时制定保险详细信息。
如果患者负担不起药物，由拜耳资助的慈善机构将免费提供该药物，拜耳还承诺，如果患者在治疗的前3个月没有显示临床成效，将会退还保险公司或个人等支付者所有花费。
肿瘤专家：
对肿瘤患者来说，它不是“万能钥匙”
浙江大学医学院附属第二医院肿瘤内科主任医师单建贞表示，Vitrakvi（Larotrectinib）是有史以来第一款针对TRK融合基因突变类型肿瘤的口服药物，这在肿瘤精准药物治疗上具有里程碑意义。
但目前为止，这个药还不能说是治愈NTRK融合基因的神药，不过对这部分罕见突变患者的有效率是前所未有的，属于里程碑式的突破！
不过这种药对肿瘤患者来说，并不是意味着找到了“万能钥匙”。因为TRK融合基因突变的发生概率很低，这种突变在大多数实体肿瘤类型中发生的几率不到1%，在成人涎腺癌和婴儿纤维肉瘤等恶性肿瘤中较为常见。
研究表明，当染色体变异发生NTRK基因融合，可导致TRK激酶下游信号过度激活，进而导致癌症。目前这款新问世的抗癌药正是作用于这类染色体变异的患者。
“这个基因，在很多实体肿瘤中确实分布很广，所以此药才广谱，但是每一类实体瘤病人中，真正的发生率又比较低。”浙江大学医学院附属第一医院肿瘤中心主任滕理送说，学界对此的看法是，相比与目前广泛使用的化疗药物而言，这款抗癌药实用性低得多。
NTRK基因融合突变几乎存在于所有的肿瘤种类中，但在常见的癌症中，如非小细胞肺癌，结直肠癌等，NTRK基因融合的发生率仅为1%~3%；NTRK基因融合的发生率较高，甚至可高达90%以上的，是那些临床发病少见的肿瘤，比如婴儿纤维肉瘤、乳腺分泌型癌等。
“虽然该药非治愈率75%，而是有效率，但对那些难治的，有基因突变的癌症病人来说，的确暂时可以喘一口气了。”滕理送表示，这就意味着它并不能“治好”肿瘤，只是可以对特定的肿瘤病人起效。
“严格来说，Vitrakvi不能称为‘广谱抗癌药’。”唐三元说，广谱抗癌药指的是治疗的瘤种比较多，而Vitrakvi发挥作用的前提，是单一罕见基因突变驱动的各种癌症患者，“Vitrakvi可有效对抗由单一罕见基因突变驱动的各种癌症，但这种突变在大多数实体肿瘤中发生的几率比较低，在我国癌症患者中占5%以下。”
唐三元介绍，判断这种新药是否适合，患者先需要做基因检测，明确是否存在这个基因融合突变。如果有，可能会发挥作用。他说，目前国内也有公司在做类似药物TRK*制剂抑**的研发和临床研究，暂时还没有上市。
无论如何，作为一款广谱抗癌药物，是可喜可贺的！
中国毒理学会副理事长、长期从事癌症研究的南京医科大学周建伟教授认为，以前NTRK基因融合患者对常用的抗癌药物可能疗效并不好，预后也比较差，没有什么有效药物，现在有药可用，从研究的数据来看效果还很好，对这部分患者来说是个很好的消息。给特定群体的患者带来了希望。
制造商回应：
准确表述应为“缓解率达75%”
面对质疑，“拜耳中国”做出了详细回应。
“拜耳中国”出具的材料证实，Larotrectinib的确是美国FDA首个批准“不区分肿瘤类型”的抗肿瘤化学药物；Larotrectinib的商品名为Vitrakvi。Larotrectinib将在美国市场为成人和儿童患者提供口服胶囊和溶液两种剂型。Larotrectinib总体缓解率（ORR）为75%［22%完全缓解（CR）和53%部分缓解（PR）］。
拜耳中国的回应同时提到，在超过20%的患者中观察到不良反应，包括贫血 （42%），疲劳（37%），恶心（29%），头晕（28%），咳嗽（26%），呕吐（26%）便秘（23%），腹泻（22%）等。
记者注意到，“拜耳中国”在回应中用的是“缓解”，而非网友所说“治愈”。FDA按照加速流程批准了该药。
“拜耳中国”回应称，FDA基于该药物治疗肿瘤的总体缓解率（ORR）和缓解持续时间（DOR），按照加速流程批准了此适应症。其后续批准可能取决于确证性试验中对于临床获益的验证和描述。
Sloan kettering癌症中心早期药物开发服务主任，暨Larotrectinib一项临床试验的全球研究负责人David Hyman博士介绍，“NTRK基因融合是一种罕见的癌症驱动因子，FDA批准Larotrectinib对于此类肿瘤的治疗是一个重要的里程碑。我曾经亲自见证Larotrectinib的治疗，它是专门为这种致癌驱动基因而量身定制的，而与患者的年龄和肿瘤类型无关。”
未来：
会出现覆盖面更广的“广谱”抗癌药
“靶向药物是2000年以后肿瘤方面研究的重点，近年来发展非常迅速，新药层出不穷，给越来越多陷入绝望的患者带来生的希望，而美国FDA正式上市针对17种肿瘤的‘广谱’抗癌药更是振奋人心。”中国医师协会肿瘤外科医师专委会副主任委员、浙江省中医院副院长程向东充满信心地说。
程向东教授解释说，临床上有句话叫“异病同治”，在“广谱”抗癌药身上就得到了很好的体现。这是因为，虽然肿瘤的发生发展非常复杂，不同的肿瘤更是天差地别，但在无数的致病原因中还是会有交集，也就是大家所说的基因靶点。因此，理论上针对这一基因靶点的药对于存在这一基因靶点的肿瘤都应有效。也正因为如此，我们可以乐观地认为所有的靶向药都可以是广谱的抗癌药，只是同一基因靶点对不同肿瘤的发生发展所起的作用不同，药物的有效率会有所不同。
在程向东看来，随着科学家们对肿瘤研究的更加深入，未来会出现更多覆盖面更广的“广谱”抗癌药，无论是肿瘤患者还是医生都值得期待。只是，大家必须明确，所谓的“广谱”抗癌药不是对所涉及的所有肿瘤患者都有效，前提是患者得存在某个基因突变，因此同一款药可能只有对一小部分人有效。
“防治癌症，最好的方法是靠自己。”程向东呼吁公众注意健康的生活方式，不要忽视日常体检，对疾病发出的信号尤要警惕，千万不要拖延就诊。
背景资料：
目前癌症已经成了人类最大的克星
今年9月12日，世界卫生组织下属国际癌症研究机构（IARC）发布了2018年最新全球癌症统计数据《全球癌症报告》：
2018年全球新增1810万例癌症病例（男性950万，女性860万），死亡人数达960万（男性540万，女性420万），全球癌症负担进一步加重。
与此同时，在《中国恶性肿瘤学科发展报告（2017年）》中显示：
全国每天约1万人确诊癌症， 每分钟约7人确诊患癌，从0岁到85岁，一个人患癌风险高达36%。中国恶性肿瘤发病人数居全球第一，每10个病患中就有2.2个中国人！肺癌、胃癌、肝癌、结直肠癌和食管癌排在发病率前五位。
肺癌、乳腺癌分别居中国男性、女性肿瘤发病首位！
就在上个月，主持人李咏也因癌症在美国去世。其妻子哈文曾发文：“艾滋病疫苗都有了，癌症疫苗还远吗？加油吧科学家们。”
【划重点——一个重要信息】
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