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「 收集周期：8月15日-8月20日，包括“首次申请临床”及“首次申请上市”的化药、生物药 」
NDA汇总
1、伊伏卡塞
2022年8月17日，根据CDE官网公示，协和麒麟的依伏卡塞片上市申请获CDE受理，用于治疗慢性肾病继发性甲状旁腺功能亢进。依伏卡塞是新一代的口服钙敏感受体激动剂（拟钙剂），于2018年3月首次在日本获批上市，用于治疗慢性肾病维持性透析患者继发性甲状旁腺功能亢进；2019年12月新适应症获批，用于治疗甲状旁腺癌相关高钙血症或无法切除或术后复发的原发性甲状旁腺功能亢进患者。依伏卡塞的上市是基于一项在日本进行的III期、随机、双盲、双模拟试验，比较与西那卡塞在治疗血液透析患者SHPT的疗效和安全性，结果显示，第28~30周时，依伏卡塞组与西那卡塞组达到目标血清甲状旁腺激素浓度(60~240pg/ml)的患者比例分别为72.7%和76.7%，达到非劣效性终点；在安全性上，依伏卡塞胃肠道不良反应显著轻于西那卡塞。
IND汇总
1、U16
2022年8月15日，根据CDE官网公示，上海优卡迪生物U16注射液的临床试验申请已受理。根据优卡迪官网所披露的管线展示，U16是一款针对非霍奇金淋巴瘤的CAR-T产品，而相关靶点并未透露，推测是CD30 CAR-T。优卡迪成立于2015年，专注于CAR-T等细胞/基因治疗技术和产品的创新，目前拥有SMART基因调控赋能技术平台、MADDS抗体创新技术平台、6H生产质量控制平台，已成功推出多款创新型CAR-T产品，产品管线布局包括用于治疗血液肿瘤、实体瘤和自身免疫性疾病等产品。
2、HRS-1780
2022年8月15日，根据CDE官网公示，上海邦耀生物的HBG基因修饰的“自体CD34+造血干细胞（BRL-101）”临床试验申请，已经获得临床默示许可，用于治疗输血依赖型β地中海贫血。BRL-101基于邦耀生物独有的造血干细胞平台（ModiHSC®），利用CRISPR相关编辑系统，通过慢病毒载体技术对患者的造血干细胞进行BCL11A红系特异增强子编辑。将修饰后的造血干细胞回输到患者体内，通过自我更新和分化重建修饰细胞群体，从而达到治疗血液系统疾病的目的。地中海贫血是全球分布最广，受累人群最大的单基因病种，仅在中国的携带者就超过3000万。根据2022年2月公布的数据，两例输血依赖型地贫患者分别在移植后28天和40天达到了摆脱输血的需求，且分别在移植后28天和34天的血小板超过100G／L。细胞回输后红系和巨核系统重建迅速，未发生治疗相关的严重不良事件。
3、JCXH-211
2022年8月16日，根据CDE官网公示，嘉晨西海（杭州）生物的“JCXH-211注射液”临床试验申请已经获得受理。JCXH-211 是一种基于自复制 mRNA 的编码人白细胞介素-12（hIL-12 ）的新型药物，是全球首款表达细胞因子的自复制 mRNA ，正在开发用于治疗晚期实体肿瘤。IL-12 是一种天然存在的细胞因子，在机体对癌症的免疫抑制过程中起着关键作用。临床前研究表明，JCXH-211在多个小鼠和 PDX 疾病模型中都表现出了优异的肿瘤清除效力，能够有效*伤杀**肿瘤细胞，消除远端瘤，并预防肿瘤复发，优于采用传统非复制 mRNA 的类似研究药物；在安全性方面同样表现出色。
4、JSKN003
2022年8月16日，根据CDE官网公示，康宁杰瑞的JSKN003临床试验申请已经获得受理，拟用于治疗实体瘤。JSKN-003 是一款靶向 HER2 双表位的 ADC 药物，近期在海外启动了 I 期临床。JSKN003是康宁杰瑞在HER2双抗KN026基础上设计和改造而来。利用特定位点偶联，JSKN003的DAR值达到3-4，无论在HER2低表达的BxPC-3动物模型中还是在HER2高表达的N87 CDX模型中，其疗效和第一三共的ENHERTU（DS-8201a）相当。2021年8月，康宁杰瑞和石药集团达成了战略合作，根据协议条款，石药子公司津曼特生物获得该品种在中国内地（不包括港澳台）的产品开发与商业化权利，向康宁杰瑞支付1.5亿元人民币的首付款，并根据该产品于该地区的开发情况支付最高4.5亿元人民币的里程碑付款，以及分层销售提成。
5、JAB-2485
2022年8月19日，根据CDE官网公示，北京加科思的JAB-2485临床试验申请已经获得受理。JAB-2485属于 Aurora A激酶*制剂抑**，拟用于治疗各种RB1缺失肿瘤（如小细胞肺癌, 三阴性乳腺癌）。Rb几乎出现在每一个分裂的细胞中，而且在大量的恶性肿瘤中失活。对于Rb 基因缺失的患者来说，Aurora A*制剂抑**通过合成致死，干扰细胞的有丝分裂，从而杀死肿瘤。2022年1月，JAB-2485已在美国获批新药临床试验申请，启动针对多种晚期实体瘤的I/IIa期临床试验。