多发性骨髓瘤（MM）是第二大常见的血液肿瘤，随着老龄化程度加深，这种目前尚无法治愈的疾病，面临庞大的发病人群以及如何延长生命的挑战。3月是“国际骨髓瘤关爱月”。近日，“大湾同心 一路髓行”2023年国际骨髓瘤关爱月患者关爱沙龙在广州举行。南方+记者获悉，“港澳药械通”首度引入多发性骨髓瘤新药，为临床治疗提供新的“*器武**”。
老年肿瘤困局亟待破解
此次关爱沙龙由广东省抗癌协会、中国抗癌协会科普专业委员会携手南方医科大学南方医院和骨髓瘤之家发起，赛诺菲等企业支持。南方医科大学血液病研究院院长、血液病研究所所长刘启发教授及香港大学深圳医院血液内科主任朱知梅教授等多位血液肿瘤领域知名专家，与患者深度交流，呼吁社会共同关注多发性骨髓瘤患者未被满足的需求。
在中国，每10万人中就有约1.6万多发性骨髓瘤（MM）患者，患者发病年龄多为60岁以上。在我国即将进入中度老龄化社会并且快速向重度老龄化社会迈进的背景下，MM发病率也呈上升趋势，诊疗形式严峻。
刘启发教授
多发性骨髓瘤临床表现多样，极易造成误诊。“骨髓瘤发病时，浆细胞分泌大量异常球蛋白，可以沉积到全身多个器官，临床表现多种多样。最常见的是累积到骨头，其次还有肾脏、心肌、肠道等，表现为肾功能不全、心功能不全。”刘启发教授提到，随着精细检测手段的应用，临床发现多发性骨髓瘤也有小部分是孤立性的，这种病人特别容易误诊为其他的骨相关肿瘤。“我们做过统计，骨髓瘤的病人来血液科初诊的，不到50%，其他常见的是去骨科、肾内科、心血管内科甚至消化科。”
目前，MM仍难以治愈，大量患者会因疾病进展而出现复发，后续生存情况不容乐观，患者疾病负担沉重。《2022中国一线城市多发性骨髓瘤患者生存状况调研报告》（下称《报告》）显示，在接受调查的MM患者中，超30%的患者表示疾病严重影响了工作与生活，超60%患者出现心理状况不佳的情况。与此同时，广大患者的家庭也需要与患者共担风雨，约94%的患者需要家庭或护理人员照顾。
“港澳药械通”引入创新药物
“与西方国家情况相比，中国患者在诊断时已达晚期的比例更高，高危患者数量更多。近年，尽管MM创新治疗手段发展迅速，一线治疗选择增多，患者仍面临复发难题。”刘启发教授指出，“随着复发，患者的缓解率将会越来越低，生存时间越来越短，因此对于复发/难治（R/R）MM患者来说，应该尽快选择疗效优越的药物，才能最大限度帮助延长生存。目前国际上血液肿瘤领域创新药物丰富，然而并非所有药物都在国内获批上市，患者的治疗选择依然有限，其需求仍有待被满足。”
《报告》显示，接近50%的MM患者表示当前治疗无法满足其对整体治疗效果和生存获益方面的要求，并期待能获得更好改善总生存期的创新治疗方案。而幸运的是，MM患者治疗的新希望也随着2023年的春天而到来，新型CD38单抗依托“港澳药械通”政策获批在大湾区先行先试，这是该政策首次引进MM创新药物，也是该政策名单中仅有的两款用于血液肿瘤治疗创新药物之一。
朱知梅教授
“MM复发不可避免，因此为一线治疗采取更好的方案来提升患者生存质量、减少复发频次，为复发患者带来更长生存期，都是我们正在攻坚的课题。在目前MM复发治疗联合、转换与升级的策略下，新型CD38单抗的引入为更深缓解、减少耐药带来了可能。”朱知梅教授介绍，“坚持以患者为中心，提升患者对进口创新药的可及性、减少用药成本，是港大深圳医院探索‘港澳药械通’政策的目标。”
对于MM创新药物先行落地大湾区，骨髓瘤之家运营负责人雨泽也备受鼓舞：“控制疾病进展，延长总生存期，是每一位面临‘复发’威胁的多发性骨髓瘤患者的急迫心愿。如今，‘港澳药械通’首度引入多发性骨髓瘤新药，对广大患者而言无疑是一个大好消息。未来，我们也期待更多创新药被纳入医保或地方惠民型商业补充医疗保险，减轻患者治疗负担。”
对广大患者来说，好消息还在不断传来。就在2月，广东省卫生健康委员会发布《粤港澳大湾区“港澳药械通”第二批指定医疗机构名单的通知》，包括南方医科大学南方医院等14家医院成为新一批“港澳药械通”指定医疗机构。
对此，刘启发教授表示：“作为‘港澳药械通’政策的指定试点机构之一，未来我们也希望能够不断推动血液肿瘤创新药更早落地大湾区，丰富患者治疗选择，让更多血液肿瘤患者获益。”
【记者】严慧芳
【作者】 严慧芳
健康生活圈