6月3日下午，国家药监局官网信息显示，百济神州（苏州）生物科技有限公司的1类创新药——泽布替尼胶囊（商品名：百悦泽）优先获批上市。
而且，该药一下获批2个适应症：
1.复发难治性套细胞淋巴瘤（MCL）
2.复发难治性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）
国家药品监督管理局官微截图
这无疑是个历史性的好消息！为什么这么说？
因为这是第一个在美获批上市的中国本土药企自主研发的抗癌新药，改写了中国抗癌药“只进不出”的尴尬历史。
2019年11月15日，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布：中国企业百济神州自主研发的抗癌新药“泽布替尼”，以“突破性疗法”的身份，“优先审评”获准上市！
因为新冠疫情的影响，直至7个月后，随着国家药监局的批准，国人才终于等来了这个新药。
泽布替尼是一款靶向治疗药物，为了便于理解，在介绍它之前，请允许小脉先简单给大家介绍下什么是靶向治疗。
01
什么是靶向治疗？
靶向治疗，顾名思义就是针对特定的“靶点”来进行精准治疗，如同射箭时瞄准靶心一般。
既要达到杀死肿瘤细胞这个终极目的（疗效好），还不能伤害肿瘤细胞以外的其他正常组织（副作用小）。
目前研究发现，肿瘤的发生与某些基因突变或特定蛋白密切相关，而靶向治疗就是“瞄准”那些基因突变的癌细胞或特定蛋白，各个击破、一举歼灭，而且不伤害其他正常细胞！
与化疗“广撒网”、让正常组织和癌细胞同归于尽的做法相比，靶向治疗真可谓是精而准了！
02
泽布替尼针对的靶点是谁？
泽布替尼是一款强效BTK*制剂抑**，其针对的靶点就是BTK。
BTK是Bruton 酪氨酸激酶的简称，目前研究表明，BTK是B细胞分化和增殖所必需的基因，其异常表达可促进肿瘤的发生和发展。
其在不同类型的淋巴瘤和白血病中均广泛表达，成为治疗B细胞肿瘤的重要靶点蛋白。
03
目前上市的BTK*制剂抑**都有哪些？
目前，全球范围内共有4款BTK*制剂抑**获批上市，分别是：
强生和艾伯维联合开发的伊布替尼；
阿斯利康的阿卡替尼；
百济神州的泽布替尼；
日本小野制药的Velexbru（tirabrutinib）。
此前，中国内地仅有2017年获取的伊布替尼上市，用于治疗慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤，以及套细胞淋巴瘤患者，这也是泽布替尼此次获批的适应症。
可见，泽布替尼在国内获批，无疑是带来了新的选择、新的希望。
04
泽布替尼有何优势？
除了首款FDA批准的中国本土原研抗癌药的光环外，泽布替尼本身的疗效及安全性也令人瞩目。
1.疗效
获批前进行的两项临床试验的有效性数据显示：
（1）针对复发难治性的套细胞淋巴瘤
套细胞淋巴瘤是B细胞非霍奇金淋巴瘤中一种少见的特殊亚型，约占 3%～10%。
其恶性程度极高，几乎是预后最差的一种亚型，而且很容易被误诊或漏诊，超过90%的患者确诊时都是晚期。
以往化疗为主的方案中，只有少数病人能达到完全缓解。
使用泽布替尼后的总缓解率高达84%，其中59%达到完全缓解，也就是肿瘤细胞彻底消失了。
而在之前类似的临床研究中，一代BTK靶向药（伊布替尼）只能让68%的患者达到客观缓解，而达到完全缓解的只有21%。
（2）针对复发难治性慢性淋巴细胞白血病
在相关的II期临床研究中，有91位患者参与，其中77位（84.6%）的患者使用泽布替尼后，肿瘤都得到了显著的缓解。
另外，对于初治慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤患者，泽布替尼的早期临床数据甚至看起来更好。
2.安全性
一代BTK*制剂抑**最常见的不良反应是腹泻，50%的服用者都会有，而且6%的患者是严重腹泻；相比之下，泽布替尼的腹泻发生率只有10.5%，没有患者出现严重腹泻。
房颤是一代BTK*制剂抑**比较严重的不良反应，一旦出现，患者需要减少剂量或者停药，否则将有可能导致心脏功能下降，甚至心力衰竭、引发脑卒中的不良后果。
一代BTK*制剂抑**在当年的临床试验中，房颤发生率是4.5%。相比之下，在泽布替尼治疗套细胞淋巴瘤的临床试验中，患者都没有出现房颤的现象。
目前来看，泽布替尼的安全性数据也很好。
据统计，在临床用过这个药的患者中，只有3.5%左右因为治疗相关的副作用中断治疗。
泽布替尼的获批，无疑是我国本土药企和临床肿瘤研究的重要里程碑。
不仅标志着我国有研发新药的能力，而且还能让更多国家的患者受益，为世界提供中国的方案，贡献中国智慧。
期待将来，能有越来越多的本土药企，能够积极加入原研创新药的研发大军中，让中国持续为全球健康事业贡献力量。
参考资料：
1.国家药品监督管理局.国家药监局批准泽布替尼胶囊上市.
2.张洪涛. 中国第一个获得美国FDA“突破性疗法”认证的抗癌新药，到底好在哪[J]. 科技导报, 2019, 37(11): 6-8.
4.菠萝因子.终于来了！泽布替尼今天在中国获批上市！
3.邓容,赵利枝.Btk*制剂抑**的研究进展[J].药学研究,2014,(6):359-361,372.