你知道么？电影《我不是药神》中的吸血救命药也许只是冰山一角，像120万一针的抗癌针，还有以前治疗丙肝的特效药等。
今天国家医保局发布消息称：全球首个用于治疗罕见病脊髓性肌萎缩症(SMA)的精准靶向治疗药物诺西那生钠注射液被正式纳入医保，此后又一个堪称“我不是药神”中的“神药”成为老板姓可望而可及的救命药，这无疑给患儿家长打了一剂强心针，因为既往国内一针该药需要70万……而且需要终身服药！有专家分析称，纳入医保后患者对该药品的支出可降至10万元以内每年。看到这个数字可能对于屏幕前大多数人的家庭而言仍然是个天文数字。可你知道么？这种药在澳大利亚却只需要41澳元，折合人民币约206元，在我们的邻国印度也只需要约300元左右。是什么导致这种状况呢？
在介绍之前我们有必要先来了解一下这个疾病。脊髓性肌萎缩症SMA是一种染色体隐性遗传病，是一种罕见病。这种疾病被认为是2岁以下婴儿的头号遗传病杀手。患者主要表现为肌肉萎缩和无力，身体逐渐丧失各种运动功能，甚至影响呼吸和吞咽。据权威报道,中国每年约有1500-2500名SMA新患者。在特定药物出现之前，儿童往往只是在逐渐肌肉萎缩的过程中痛苦地死去，通常不超过2岁。
在这里我们看到，因为该病是罕见病所以不能单纯地去倒逼企业降价，否则这势必会导致患者无药可医，因此在国内新药开发无法快速研发的状况下我们只能期待医保的介入，但这对我国的医保基金会造成冲击。为什么呢？在我国虽然是罕见病，可人口基数较大，病例相对较多，据《2020年医疗保障发展快报》统计，截至2020年底，全年基本医疗保险基金（含生育保险）支出人均约1539元。这样一个患者相当于要花点上千人的看病钱。
其实澳大利亚政府采购该药也需要单支11万澳元(约合人民币55万元)每支,但患者自付费用仅仅41澳元,这样导致而澳大利亚医保每年为该药负担的费用约为2.4亿澳元左右。
因此我国家将其纳入医保的消息无疑是患者家长的读音。反过来看要想彻底解决百姓面对“神药”毫无办法的局面，只有创新举措支持国内企业对罕见病药物的研发，这样才是最经济最可行的。