多发性骨髓瘤的cart疗法最新进展 (美国多发性骨髓瘤新药)

【药品导读】Farydak(Panobinostat)获得FDA批准成为第一HDAC*制剂抑**治疗多发性骨髓瘤患者。Farydak(Panobinostat)联合硼替佐米和地塞米松用于既往接受至少2种治疗方案(包括Velcade和一种免疫调节(IMiD)药物治疗失败的多发性骨髓瘤(MM)患者群体。此药目前已引进香港养和医院、港安医院与浸信会医院。

多发性骨髓瘤新上市靶向药,多发性骨髓瘤2025年有治愈的新药

药品名:Panobinostat

商品名:Farydak

中文名:帕比司他

性状:胶囊

剂量:10mg,15mg,20mg

生产商:Novartis

咨询方:港安健康国际医疗

适应症:联合硼替佐米/地塞米松治疗曾用两种以上药物治疗(包括硼替佐米及免疫调节剂)的多发性骨髓瘤。

Farydak Panobinostat )药物说明

Panobinostat是一种组蛋白脱乙酰酶(HDAC)*制剂抑**, HDACs催化组蛋白和一些非组蛋白蛋白的赖氨酸残基去除乙酰基。HDAC活性的抑制导致组蛋白的乙酰化增加,导致染色质松弛的表观遗传学改变,导致转录激活。

在体外,Panobinostat引起乙酰化组蛋白和其他蛋白质的积累,诱导一些转化细胞的细胞周期阻滞和/或细胞凋亡。通过阻断组蛋白去乙酰酶发挥作用,能浓度依赖性地增加组蛋白和微管蛋白的过乙酰化,引发细胞周期终止和细胞凋亡,而不影响健康细胞。

Farydak Panobinostat )药物试验数据

该药的获批是基于一项全球III期临床研究(PANORAMA-1)中一项预定义亚组分析(n=193)的疗效和安全性数据。

数据显示,在既往接受硼替佐米和一种免疫调节(IMiD)药物治疗的多发性骨髓瘤(MM)群体中,联合标准治疗方案(硼替佐米+地塞米松)治疗时,与安慰剂(PFS=5.8个月,n=99)相比,Farydak延长了中位无进展生存期(PFS=10.6个月,n=94)。

此外,Farydak治疗组有59%的患者在治疗后肿瘤缩小或消失,而安慰剂组数据为41%。

Farydak Panobinostat 不良反应

(1)最常见的不良反应(≥20%)包括腹泻,疲劳,恶心,外周水肿,食欲减低,发热,呕吐。

(2)最常见的非血液学实验室异常(≥40%)包括低磷血症,低钾血症,低钠血症,肌酐增加。

(3)最常见的血液学实验室异常(≥60%)包括血小板减少,淋巴细胞减少,白细胞减少,中性粒细胞减少,贫血。

港安健康温馨提示:Farydak属于处方药物,因此需在专业的医生的指导下使用,同时境外处方药管制严格,不可能在药房或私人代购渠道购买,建议大家通过正规渠道在香港大型医院专业医生指导下使用此药物!