点击上方“转化医学网”订阅我们！
干货 | 靠谱 | 实用
作者：Carrie
1
辉瑞口服PARP*制剂抑**（talazoparib）获欧盟批准
近日，辉瑞宣布其口服PARP*制剂抑**TALZENNA®（talazoparib）已获欧盟委员会批准，作为单药治疗生殖系统乳腺癌易感基因（gBRCA）1/2突变，具有人表皮生长因子受体2阴性（HER2-）局部晚期或转移性乳腺癌成人患者。
关于Talazoparib
Talazoparib是一种PARP*制剂抑**，临床前研究表明，talazoparib通过阻断PARP酶活性并将PARP捕获在DNA损伤部位，从而导致癌细胞生长减少和癌细胞死亡。
此次批准是基于三期临床研究EMBRACA的数据，该研究招募了431例gBRCA1/2突变和局部晚期或转移性三阴性或HR+/HER2-乳腺癌患者，评估每日一次1mg的talazoparib与标准化疗(capecitabine，eribulin，gemcitabine or vinorelbine)相比的疗效，主要终点是无进展生存期（PFS）。
结果显示，talazoparib组显著优于化疗，将PFS中位值延长到8.6个月，而标准化疗组的PFS为5.6个月。EMBRACA试验的次要终点包括客观反应率（ORR），总生存期（OS）和安全性。Talazoparib组的ORR为62.6%(95% CI:55.8-69.0)，是标准化疗组的两倍多(27.2%)(95% CI:19.3-36.3)。OS数据尚未成熟。
2
seltorexant治疗失眠患者的临床试验结果
25日，Minerva Neurosciences公司宣布，该公司与杨森（Janssen）公司联合开发的seltorexant（MIN-202）在治疗失眠患者的2b期临床试验中，达到试验的主要和关键性次要终点，显著加快失眠患者入睡时间，并且减少患者入睡后醒来的时间。
关于Seltorexant
Seltorexant是一种潜在“first-in-class”治疗失眠症的食欲素-2（orexin-2）受体特异性拮抗剂。大脑的食欲素系统与多种生理功能相关，其中包括新陈代谢，应激反应和觉醒（wakefulness）。在失眠患者和部分情绪障碍患者中，这一系统可能导致患者过度觉醒。Seltorexant通过抑制这一系统，可能缓解患者的症状。
3
FDA授予XWL-008治疗发作性睡病的孤儿药资格
发作性睡病（又称嗜睡症）是一种慢性神经系统睡眠障碍疾病，患者的睡眠 - 觉醒周期调节异常。这种疾病的典型特征是白天过度嗜睡和猝倒（由情绪引发的肌肉突然失去控制能力）。近日，XW Laboratories Inc.（凯瑞康宁）宣布美国食品药品监督管理局 (FDA) 授予了XWL-008用于治疗发作性睡病（又称嗜睡症）的孤儿药资格(Orphan Drug Designation (ODD)。
美国食品药品监督管理局设立的孤儿药资格认定计划是为符合用于罕见医学疾病或在美国少于20万患者治疗，预防或诊断临床研究药物提供“孤儿药”资格认定。获得孤儿药资格的公司能够享受政府提供的激励措施，其中包括临床测试的税收抵免，免除营销申请用户费用，以及获得FDA批准的七年营销专营权。
4
PARP*制剂抑**Lynparza（olaparib）获欧盟批准
近日，阿斯利康宣布其PARP*制剂抑**Lynparza（olaparib）获得欧盟委员会批准作为一线维持疗法，用于BRCA突变的晚期卵巢癌患者。此次批准基于关键性III期临床研究SOLO-1的结果，该研究是一项III期、随机、双盲、安慰剂对照、多中心试验，评估Lynparz*片a**剂（300mg每日两次）作为维持性单药治疗与安慰剂治疗BRCAm晚期卵巢癌患者的疗效和安全性。
结果显示，与安慰剂组相比，Lynparza治疗组无进展生存期（PFS）实现统计学显著和临床意义的改善，疾病进展或死亡风险降低70%（HR=0.30[95%CI=0.23-0.41]，p＜0.001）。随访41个月，Lynparza治疗组中位PFS尚未达到，安慰剂组为13.8个月。Lynparza治疗组有60%的患者在治疗36个月内病情没有进展，安慰剂组为27%。
关于Lynparza
Lynparza是全球上市的首个PARP*制剂抑**，2014年12月首次获得美国FDA批准用于携带有害或疑似有害种系BRCA突变（gBRCAm）的晚期卵巢癌患者。
截至目前，Lynparza已在全球60多个国家/地区获批用于铂敏感复发性卵巢癌（不论BRCA状态如何）；此外，该药也已获美国、加拿大、日本、澳大利亚批准，用于存在种系BRCA突变的HER2阴性转移性乳腺癌。在中国，Lynparza（利普卓）于2018年8月获得国家药监局批准，用于铂敏感复发性卵巢癌的维持治疗，也是中国首个获批治疗卵巢癌的靶向药，对于中国卵巢癌治疗具有重要意义。
5
诺和诺德Victoza扩展适应症获FDA批准
美国FDA宣布，批准诺和诺德（Novo Nordisk）公司的Victoza（利拉鲁肽，liraglutide）扩展适应症，治疗10岁以上的2型糖尿病患者。这是2000年二甲双胍获批治疗儿童2型糖尿病以来，第一款治疗儿科患者的非胰岛素类2型糖尿病新药。
利拉鲁肽是诺和诺德公司开发的一款胰高血糖素样肽-1（GLP-1）类似物。利拉鲁肽与GLP-1具有类似的作用，能够延缓消化过程，防止肝脏生成过多葡萄糖，帮助胰腺生成更多胰岛素。这款药物已经在2010年获得批准治疗成人2型糖尿病患者。
这一批准主要基于利拉鲁肽在成人患者中的临床试验和在10岁以上儿科患者中的一项含安慰剂对照的临床试验的结果。在这项试验中，134名儿科患者接受了利拉鲁肽或安慰剂的治疗。利拉鲁肽组患者中，64%的患者糖化血红蛋白（HbA1c）水平降低超过7%，安慰剂组这一数值为37%。HbA1c是评估患者糖尿病控制水平的常见检测。患者是否同时接受胰岛素治疗与试验结果无关。
6
FDA批准默沙东重磅Keytruda用于治疗SCLC
默沙东（MSD）公司宣布，美国FDA加速批准该公司的重磅PD-1*制剂抑**Keytruda治疗晚期小细胞肺癌（SCLC）患者。
关于Keytrud
默沙东公司开发的抗PD-1疗法Keytruda是免疫检查点*制剂抑**领域的重磅药物。它通过抑制PD-1受体介导的免疫抑制信号，提高人体免疫系统发现和攻击肿瘤细胞的能力。
Keytruda自2014年首次获得FDA批准治疗晚期黑色素瘤以来不断扩展其适应症。在肺癌领域更是疗效显著，已经获得多项FDA批准，作为组合疗法或单药疗法，一线治疗NSCLC。
相关研究
本次批准主要基于Keytruda在名为KEYNOTE-158的2期临床试验（n=64）和KEYNOTE-28的1b期临床试验（n=19）中的表现。
在这两项试验中，接受过2次以上前期治疗，但是疾病继续进展的患者接受了Keytruda的治疗。对这两项试验中患者的汇总分析表明，Keytruda的总缓解率达到19.3%，其中，2名患者达到完全缓解，14名患者达到部分缓解。得到缓解的患者中，半数以上患者的缓解持续时间超过18个月。
7
礼来公司度易达®（度拉糖肽）正式在中国上市
近日，礼来公司GLP-1受体激动剂周制剂度易达®（度拉糖肽）正式在中国上市。
度易达®（度拉糖肽）适用于成人2型糖尿病患者的血糖控制，包括单药以及接受二甲双胍和/或磺脲类药物治疗血糖仍控制不佳的患者。度拉糖肽是一款胰高血糖素样肽（GLP-1类）受体激动剂，通过与细胞膜表面的GLP-1受体结合，激活细胞内相关信号转导通路，调节细胞功能，促进胰岛素合成及分泌，降低血糖。
3期临床研究表明，经过26周治疗之后，度拉糖肽降低糖化血红蛋白（HbA1c）可达1.73%，血糖达标率提高至64.8%。而且总体安全性良好，低血糖发生率低，可减轻体重，改善胰岛β细胞功能，改善甘油三酯、血压，且有良好的心血管安全性，实现多重获益。
另外，度易达®（度拉糖肽）每周一次自动注射，操作简便，其注射装置的隐形针头设计可以减少患者的注射疼痛和恐惧，且可以在任意时间注射，降糖的同时帮助患者提高用药依从性。
推荐内容
第三届现代临床分子诊断研讨会
作为临床分子诊断领域重要学术研讨会，CMDF旨在为生物医学领域的专家、青年学者和企业精英提供一个交流平台。延续前两届 “讲述自己故事，创新分子诊断” 的大会主题，CMDF的与会者将能够充分交流学术意见，勇于碰撞思想火花，积极探讨生物标记物、诊治靶分子筛选、基因检测、微组学诊断、分子病理、医疗大数据、人工智能、新型诊断开发、疾病特异性分子诊断、生物标记物的药物研发、市场与法规等领域的关键问题。
第三届现代临床分子诊断研讨会，诚邀您来！
（识别二维*报码**名，6月30日前报名半价！）
请点击文章底部阅读原文查看大会官网
了解更多相关信息！