文：科志康
2021年2月26日，BridgeBio公司的孤儿药Nulibry获得FDA批准，用于降低A型钼辅助因子缺乏症（MoCD）患者死亡率。现在BridgeBio延续获批势头，5月28日，其子公司QED Therapeutics的孤儿药Truseltiq被FDA加速批准，适用于治疗FGFR2融合或重组的局部晚期或转移性胆管癌。
FDA基于对108名患者进行的单臂临床2期研究结果批准Truseltiq，这些患者至少曾尝试过一种晚期CCA的治疗方法。患者每天服用125毫克Trulsetiq，持续21天，持续28天，直到产生毒性或疾病进展过度。该试验的总有效率为23%，响应持续时间中位数为5个月。
胆管癌（CCA）是一种肝脏胆管癌，在美国和欧州每年约2万人患病，其中15%至20%的患者存在FGFR2基因异常。目前，五年生存率的中位数只有9%。许多CCA患者接受手术切除癌症部位，除此之外，没有很多其他的治疗选择。尽管如此，Tuseltriq仍将面临至少一个竞争对手，Incyte公司Pemazyre，该药于2020年4月获准用于治疗FGFR2融合或重组的胆管癌。
Pemazyre的上市价格为每疗程17000美元。平均治疗时间约为6个月，8或9个疗程，每位患者的成本约为13.6万至15.3万美元。该药在2020年的销售额为2590万美元。BridgeBio计划在两周内推出Truseltiq，价格为每月21500美元。每三个月的价格约为64500美元，比Pemazyre降价约5%。
Helsinn集团拥有该药在美国和中国大陆（以及香港和澳门）之外的独家销售权，中国市场的开发和商业化由联拓生物负责。BridgeBio在2018年初从诺华Novartis引进该药，并投资6500万美元成立子公司QED Therapeutics来推进药物上市，此次获批标志着“中心辐射”模式生物技术公司首次获得抗癌药物批准。
BridgeBio将药物开发与独特的公司模式结合起来，通过建立多个子公司或实际控股（拥有超过50％股份且有表决权）的公司，将早期科学发现快速转化为治疗疾病的药物。分散的附属模式能够共享母公司资源，同时专注于特定的业务。BridgeBio 2019年公布的年报显示，该公司名下有8家全资控股的子公司，17家实际控股公司。