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12月29日，制药巨头阿斯利康与RNA领域明星公司Ionis共同宣布，双方将执行于12月7日签订的总价值35.85亿美元的合作协议，共同开发和商业化反义寡核苷酸（ASO）药物Eplontersen（原名：IONIS-TTR-LRx）。
根据协议条款，Ionis将收到2亿美元的预付款、4.85亿美元的开发和监管里程碑付款，以及多达29亿美元的销售里程碑付款。同时，协议还包括以下内容：
a. Ionis将继续领导Eplontersen治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR)多发性神经病和心肌病患者的全球3期临床试验。
b. Ionis将为正在进行的临床试验和监管核查供应Eplontersen，而阿斯利康将负责商业化阶段的Eplontersen供应，具体过渡时间由两家公司商议决定。
c. 两家公司将共同负责美国市场的医学事务和商业活动。
d. 阿斯利康拥有美国以外地区的独家权益（不包括某些特定的拉丁美洲国家）。
Eplontersen是基于 Ionis 的配体共轭反义（LICA）技术平台开发一种靶向转甲状腺素蛋白的反义寡核苷酸（ASO），目前已开展两项3期临床试验用于治疗成人遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性的多发性神经病变（试验名称：NEURO-TTRansform）和心肌病（试验名称：CARDIO-TTRansform）。遗传性甲状旁腺素淀粉样变性（HATTR）是一种罕见病，可在周围神经系统和多个器官形成淀粉样蛋白积聚，TTR 蛋白的积聚会导致该疾病患者感觉，运动和自主功能障碍，Eplontersen旨在阻断 TTR 蛋白的产生。
Ionis的另一款HATTR药物Tegsedi（Inotersen）已获FDA和EMA批准上市，用于治疗成人遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性的多发性神经病变。Tegsedi是世界上第一个也是唯一一个适用于hATTR患者的反义核酸药物。
由ATTR引起的心肌病（ATTR-CM）和多发性神经病（ATTR-PN）多由衰老或基因突变引起，导致错误折叠的TTR蛋白在心肌和周围神经中以淀粉样纤维的形式积聚。在ATTR患者中，突变型和野生型TTR蛋白在组织中都以纤维形式存在，如周围神经、心脏、胃肠系统、眼睛、肾脏、中枢神经系统、甲状腺和骨髓等。TTR纤维的存在干扰了这些组织的正常功能。随着TTR蛋白纤维的增大，更多的组织损伤发生，疾病恶化，导致生活质量低下，最终死亡。全世界估计有300000-500000名ATTR-CM患者和10000-40000名ATTR-PN患者。