药物研发进展
1.全球首款AC-Hib冻干疫苗申报上市
2月14日，CDE官网显示，欧林生物旗下A群C群脑膜炎球菌-b型流感嗜血杆菌（结合）联合疫苗（简称“AC-Hib联合疫苗”）的上市申请已获受理。AC-Hib联合疫苗适用于2月龄至5周岁儿童，可同时预防A群、C群脑膜炎球菌以及b型流感嗜血杆菌引起的脑膜炎、肺炎、败血症、蜂窝组织炎、关节炎、会厌炎等感染性疾病。相比常规的A群C群脑膜炎球菌疫苗及Hib结合疫苗，使用AC-Hib联合疫苗可以有效减少儿童的接种次数，在同一时间预防更多种的疾病，同时也可以减少接种疫苗的不良反应，依从性较好。
2.药华医药Besremi上市申请获CDE受理
2月14日，CDE官网公示，PharmaEssentia(药华医药)旗下创新药Ropeginterferon alfa-2b (P1101)注射液的新药上市申请已获受理。公开资料显示，P1101是一种新型的超长效单聚乙二醇脯氨酸干扰素，此前已在美国和欧盟等地获批（英文商品名为Besremi），用于治疗真性红细胞增多症（PV）。
Besremi是一种新型长效型（>98%）单一异构体聚乙二醇脯氨酸干扰素（ATC L03AB15），代动力学特征有所改善，是首款获批用于治疗PV的干扰素。与常规聚乙二醇干扰素相比，这种治疗方案有望带来整体上更好的安全性、耐受性和依从性。Besremi还可实现较高的完全血液学反应，包括10例患者中有8例免于放血。此外，Besremi可能延缓一部分患者的疾病进程并最终实现操作层面的治愈。
3.科州制药MEK*制剂抑**递交上市申请
2月14日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，科州药物研发有限公司（简称科州制药）递交了妥拉美替尼胶囊上市申请。公开资料显示，妥拉美替尼是科州制药自主研发的一种针对NRAS突变的ATP非竞争性MEK*制剂抑**。该药已经于不久前（2023年1月）被CDE纳入优先审评，拟定适应症为：既往接受过免疫治疗的NRAS突变的晚期黑色素瘤患者。妥拉美替尼胶囊（HL-085）是一种新的针对NRAS突变的ATP非竞争性MEK*制剂抑**。与传统MEK*制剂抑**相比，HL-085最大的优势在于没有蓄积性。该药早先已经在于中国进行的1期临床中显示出对NRAS突变的黑色素瘤患者良好的效果。黑色素瘤是皮肤癌中最严重的一种，其特征是在正常皮肤或原有的痣上，色素生成细胞的生长失控，造成皮肤上出现不规则扁平或隆起的斑块，伴有颜色不匀的斑点或坚实的黑灰色肿块。
4.复诺健生物溶瘤病毒产品获FDA孤儿药资格
2月13日，复诺健生物（Virogin Biotech）宣布其开发的溶瘤病毒产品VG161被美国FDA授予孤儿药资格，用于治疗肝内胆管癌（ICC）。根据复诺健生物新闻稿介绍，本次孤儿药资格授予主要基于VG161产品在中国开展的临床研究中的积极效果，接受治疗的肝内胆管癌病人皆获得了不错的生存期。
在获得孤儿药资格后，VG161将可以接受到FDA对临床研究的指导支持，如果将来产品批准上市，还有可能享有若干政策优惠。VG161是新型抗肿瘤免疫增强型I型单纯疱疹溶瘤病毒，它同时携带IL12、IL15/15RA（IL15和IL15受体α亚基）和PD-L1阻断肽（PDL1B）的基因。通过瘤内注射进入肿瘤组织，病毒在肿瘤细胞内复制和溶解肿瘤细胞的同时，携带的4个免疫刺激因子均被有效表达，实现了溶瘤活性与免疫刺激的协同。同时，病毒所表达的4个免疫刺激因子之间也发生进一步的协同增效，从而把抗病毒免疫反应转化为特异性的抗肿瘤免疫反应。
5.Leo Pharma公司发表其迪高替尼乳膏Ⅲ期临床研究数据
2月14日，Leo Pharma公司公布了其迪高替尼乳膏治疗的积极结果，其有效成分为一种研究性的泛Janus激酶（JAK）*制剂抑**，用于治疗中度至重度慢性手部湿疹（CHE）的成人。Ⅲ期DELTA 2临床研究的结果显示，迪高替尼乳膏的主要治疗终点体现于在治疗16周后，CHE有了统计学上的明显改善。这是迪高替尼乳膏两次Ⅲ期试验中的第二个达到主要和次要终点的试验，这项最新研究的结果证实了DELTA 1的研究结果。在这两项双盲、随机、载体控制的试验中，参与者每天接受两次药膏涂抹，以评估治疗的有效性。治疗的耐受性良好，大多数使用迪高替尼乳膏的患者在治疗过程的早期就清除了CHE的所有或大部分迹象和症状。
6.司美格鲁肽启动儿童减肥III期临床
2月13日，诺和诺德在clinicaltrials.gov网站上注册了一项III期临床试验（STEP Young），以评估司美格鲁肽在儿童和青少年人群中的减重效果和安全性。该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照的临床试验，预计纳入210例6岁及以上且不满18岁的超重患者。试验组包括两个亚组，一组为6岁及以上且不满12岁的儿童超重患者，另一组为12岁以上且不满18岁的青少年超重患者。研究的主要终点为儿童组身高体重指数（BMI）的变化，次要终点包括儿童组和青少年组体重改善指标的变化以及安全性指标。此前，诺和诺德于2022年11月公布了司美格鲁肽在12-17岁超重青少年人群中的减重III期研究（STEP TEENS）结果。结果显示，治疗第68周，司美格鲁肽组患者的BMI相比基线下降16.1%，而安慰剂组仅下降0.6%。
7.REGENXBIO药物RXG-314完成Ⅱ期临床研究
2月14日生物技术公司REGENXBIO宣布，由该公司的NAVXpress™生物反应器平台工艺研发的药物RXG-314获得了良好的Ⅱ期临床数据。RXG-314是一种潜在的一次性治疗新生血管(湿性)老年黄斑变性（wet-AMD）、糖尿病视网膜病变和其他慢性视网膜疾病的药物。它含有NAV® AAV8载体，编码一种旨在抑制血管内皮生长因子（VEGF）的抗体片段，可抑制导致视网膜中液体积聚的VEGF通路。RXG-314的药效学、安全性和疗效于Ⅱ期临床研究中进行测试，60名湿性AMD患者按两种不同的剂量（6.4x1010 GC/眼和1.311 GC/眼）接受视网膜下给药。
REGENXBIO公司首席运营官Curran Simpson评论："在2期衔接研究中观察到的中期结果显示，我们的不同制造工艺之间有相似的临床特征。我们相信专注于早期产品质量和工艺控制的方法，能使我们能够有效地从临床试验过渡到商业准备阶段。这一更新为我们的NAVXpress™平台工艺提供了验证，以支持RGX-314的生产。期待未来的商业化。"
8.智康弘义靶向CDH3的ADC在美国获批临床
2月13日，智康弘义发布新闻稿称，其新一代靶向CDH3的抗体偶联药物（ADC）BC3195获得美国FDA临床研究许可，该公司同步向中国国家药品监督管理局（NMPA）递交了该产品的IND申请，已于1月17日获受理并有望于近期获批。智康弘义计划近期在中美同步开展BC3195拟用于治疗晚期实体瘤的1期临床研究。BC3195项目是该公司研发的一款具有“first-in-class”潜力的新一代ADC，全球范围内尚无同类产品开展临床。它靶向的CDH3蛋白属于细胞黏附分子家族，是一种钙依赖型的介导细胞-细胞粘附的糖蛋白，在多种恶性实体肿瘤（如肺癌和乳腺癌等）中高表达，而在正常组织中表达较少，是具有高度潜力的可针对多种恶性实体肿瘤的ADC靶点。
9.智翔金泰TSLP双抗申报临床
2月14日，智翔金泰开发的胸腺基质淋巴生成素（TSLP）双抗在国内申报临床。这是全球首款申报临床的TSLP双抗，也是第11款申报临床的TSLP靶向药物。Fab+Fab双抗的优势是其结构与单抗高度类似，免疫原性低，而且可以借鉴单抗的制备工艺。此类双抗更适合于临床上需要多次给药的双抗药物的开发。但是共同轻链双抗的开发具有比较高的技术门槛。智翔金泰基于专利的双载体噬菌体呈现抗体库技术，以构建的大容量人抗体轻链库资源为基础，可以快速（3个月）筛选到选定的两个抗体的共同轻链，用于构建共同轻链双抗。
10.德睿智药口服小分子GLP-1R激动剂申报临床
2月14日，CDE网站显示，德睿智药开发的GL-1R激动剂MDR-001在国内申报临床，拟用于治疗2型糖尿病和减重。这是第17款申报临床的国产GLP-1R激动剂，也是第6款国产口服小分子GLP-1R激动剂。MDR-001是德睿智药通过其AI驱动药物发现平台Molecule Pro开发的一款非竞争性口服胰高血糖素样肽-1受体（GLP-1R）小分子激动剂，已于2022年12月获FDA批准开展临床。临床前研究显示，MDR-001具有优异的药效和选择性，良好的ADME和口服生物利用度以及更优的药代动力学特征，具备best-in-class潜力。
11. Ironwood Pharmaceuticals药品Linzess获得FDA优先审评资格
2月14日，Ironwood Pharmaceuticals宣布，FDA接受其药品Linzess（linaclotide）用于治疗6-17岁儿童功能性便秘（FC）的补充新药申请（sNDA），并授予其优先审评资格。FDA预计于2023年6月14日以前完成审查。根据新闻稿，若申请获批，Linzess将成为首个获FDA批准用以治疗这类病患群体功能性便秘的处方疗法。Linaclotide是一种鸟苷酸环化酶-C（guanylate cyclase-C，GC-C）激动剂。Linaclotide可以与肠道上皮的GC-C受体结合，而GC-C的活化可以增加肠道液体分泌、加速食物输送并降低肠道痛觉神经活化。Linaclotide已被批准用于治疗成人便秘型肠易激综合征（IBS-C）与慢性特发性便秘（CIC）。
行业资讯
1.6.25亿美元，和铂医药又一双抗药物出“嫁”
2月14日，和铂医药再次达成对外合作，与Cullinan Oncology, Inc.“牵手”成功。和铂医药宣布，其全资子公司Harbour BioMed US Inc.与Cullinan Oncology达成合作协议。基于协议，Cullinan享有在美国（包括哥伦比亚特区和波多黎各）开发及商业化HBM7008的独家许可权。和铂将获得2500万美元预付款和最高达6亿美元里程碑付款，以及最高近20%销售额百分比的分级特许使用权费，并保留美国地区以外HBM7008的所有权利。Cullinan有权在欧盟或澳大利亚进行人体临床研究（前提为和铂医药将保留HBM7008的所有权利）并与和铂医药共享相关临床资料。HBM7008是和铂医药一款潜在全球首创且进入临床阶段的双特异性抗体药物，针对肿瘤相关抗原B7H4x4-1BB双靶点，目前正处于1期临床阶段。
2.Scilex Holding公司获急性偏头痛治疗的权利
日前，Sorrento Therapeutics的控股子公司Scilex Holding Company宣布，其已获得ELYXYBTM（塞来昔布口服溶液）在美国和加拿大的销售权利。ELYXYBTM是美国食品和药物管理局批准的唯一一种即用型口服溶液，用于急性治疗成人偏头痛（有或无先兆）。它采用自微乳化给药系统配制，提高了药物的溶解度和生物利用度，能促进人体更好的吸收。研究发现，ELYXYBTM起效迅速，这一点对偏头痛患者至关重要，其单位剂量的口服液在偏头痛发作时为患者提供了便利。对ELYXYBTM的研究也证实了塞来昔布在治疗偏头痛方面的疗效，而且副作用非常小。
"收购ELYXYB再次实践了Scilex的承诺，即提供创新的、非阿片类疼痛管理产品，并开发有意义的差异化项目，以满足重大的未满足需求，为数百万急性和慢性疼痛患者带来更好的健康结果"。Scilex执行主席、Sorrento主席兼首席执行官Henry Ji博士评论道。
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