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正文
干细胞药品化路漫漫，只要比昨天进步就值得鼓励！ 实践是检验真理的唯一标准，新的药物都需要临床试验来检验其安全性和有效性。
撰文：小明月
来源：干细胞者说
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在国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网获悉，深圳市北科生物科技有限公司（以下称北科生物）干细胞新药临床试验申请，获国家药品审评中心受理。受理号 ：CXSL2000128。药品名：注射用人脐带间充质干细胞。
图片来源：CDE
据北科生物官方微信公众号称，其适应症为难治性系统性红斑狼疮。如果消息准确，本次申报的干细胞新药为国内首个针对治疗难治性系统性红斑狼疮的干细胞产品。
1 系统性红斑狼疮概述
系统性红斑狼疮（Systemic Lupus Erythematosus，SLE）是一种累及肾、肺、脑和造血系统等多个器官/系统的慢性自身免疫疾病和炎症性疾病。多发于青年女性。由于细胞和体液免疫功能障碍，会产生多种自身抗体。狼疮肾炎是SLE患者最常见的器官表现，是SLE患者死亡和发病的主要原因。
简单来说，就是机体由于某种原因将自身组成识别为“危险物质”，启动免疫反应企图清除这些“危险物质”。
目前国际上认可的传统一线治疗方案为糖皮质激素联合环磷酰胺或霉酚酸酯治疗。生物靶向治疗也是SLE的一种治疗方向，如抗CD20单抗、抗BLys/BAFF单抗、抗CD40L单抗、CTLA-4Ig、TNF-α阻滞剂等。尽管这些治疗方法可明显改善SLE的临床症状，降低病死率，但仍有部分难治性病例对上述治疗无应答或者无法耐受。
2 MSCs 治疗系统性红斑狼疮
间充质干细胞（Mesenchymal stem cells，MSCs），是一种存在于多种组织(如骨髓、脐带组织、胎盘组织、脂肪组织等许多组织中)，具有自我复制能力和多向分化潜力的成体干细胞。
多项研究证实，在SLE患者体内，其骨髓MSCs存在缺陷，例如表现出细胞骨架、基因表达、增殖、成脂和成骨分化、凋亡、迁移、端粒酶活性、释放细胞因子、抑制免疫细胞等多方面的异常。目前，用于移植治疗的MSCs大多为异基因MSCs，且多为骨髓MSCs和脐带MSCs。而脐带因其易于采集、制备及保存，已被认为是获得MSCs较理想的来源。
在国内，从2007年开始，南京鼓楼医院在国际上首先应用同种异基因骨髓或脐带MSC治疗难治性SLE患者，至今已移植治疗狼疮患者500 多例。
MSCs在SLE中的治疗的作用机制尚不完全清楚。MSCs 可能通过细胞间接触调节免疫细胞以及分泌可溶性细胞因子来发挥免疫调节和免疫抑制功能。
3 中国干细胞药物申报受理进展
自2018年6月至今（2020年6月5日），国家药品评审中心（CDE）相继受理13项干细胞药物临床试验申请，目前通过默示的为8项（如下表）。通过默示的涉及的适应症包括：膝骨关节炎（3项），糖尿病足溃疡（1项），类风湿关节炎（1项），缺血性脑卒中（1项），抗移植物宿主病（2项）。
中国干细胞药物申报受理进展
需要注意的是，如果干细胞产品IND获批，只是表明药监局允许药品申报企业在合作医院招募临床志愿者开展临床试验，可以申请入组参与治疗。但同备案的干细胞临床研究一样，均不得向参与研究得病人收取任何费用。
在我国，实施干细胞管理新政（类“*轨双**制”）后，多个干细胞药物临床试验（8个）获批，更多个干细胞临床研究项目（86个）已经相继启动。在政策逐渐明朗以及产业发展新风向标的指导下，我国干细胞临床转化也将迎来更大的发展。
东风夜放花千树
更吹落
星如雨
参考来源：
[1]国家食品药品监督管理总局药品审评中心 官方网站
[2]#干细胞者说#
[3]#医学参考报 干细胞与再生医学频道#
[4]#北科生物#
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