Aldeyra Therapeutics，Inc. 于昨日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已同意优先审查其药物ADX-2191(甲氨蝶呤注射液，USP)用于治疗原发性玻璃体视网膜淋巴瘤的新药申请（NDA）。
FDA指定《处方药使用者费用法案》(PDUFA)的日期为2023年6月21日。FDA指出，尚未发现任何潜在的备案审查问题。
原发性玻璃体视网膜淋巴瘤是一种罕见的侵袭性视网膜癌症，目前FDA还没有批准任何针对该病的治疗方法。在美国每年诊断出300至600名患者，新诊断患者的中位生存期不到5年。
ADX-2191是一种不含防腐剂的甲氨蝶呤玻璃体内制剂，旨在与玻璃体相容。该药物已获得FDA孤儿药指定，用于预防增生性玻璃体视网膜病变，以及治疗原发性玻璃体视网膜淋巴瘤和色素性视网膜炎。
该新药申请依据是结合了30多年已发表的关于ADX-2191的活性成分甲氨蝶呤治疗原发性玻璃体视网膜淋巴瘤的安全性和有效性的文献，以及第三阶段GUARD试验（NCT04136366）的安全数据，GUARD试验将重复玻璃体内注射ADX-2191的治疗与增生性玻璃体视网膜病变患者的护理标准进行了比较。
GUARD试验结果显示ADX-2191耐受良好；试验中未观察到安全性信号或治疗引发的严重不良事件。报告的最常见不良事件为点状角膜炎，严重程度为轻度。
Aldeyra公司表示计划在今年下半年在美国推出ADX-2191，目前正在等待FDA的批准。如果获得批准，ADX-2191将成为第一种经FDA批准用于原发性玻璃体视网膜淋巴瘤患者的药物。
参考来源：‘FDA Accepts for Priority Review ADX-2191 New Drug Application for the Treatment of Primary Vitreoretinal Lymphoma’，新闻发布。Aldeyra Therapeutics，Inc.；2023年3月2日发布。
注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。