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2017年只剩下了最后一个季度，在过去的三个月里，美国FDA一共批准了11款新药，延续了今年以来的良好势头。在这11款新药中，抗癌新药依旧是主力，5款新药也将近占到了半数。在癌症之外，2款丙肝新药的上市彰显了人类在消灭丙肝的道路上取得的伟大成绩，而2款抗生素的获批也反映了当下对传染性疾病新疗法的需求。
从获得的各种加速渠道来看，第三季度的新药获批有一个亮点——在这11款新药中，有10款获得了优先审评资格，比例高达91%！这一比例显著超过了2016年的68%，2015年的53%，以及2014年的61%。可以看到，美国FDA正在推动更多创新药的加速上市，让这些新药早日来到患者身边。今天吉利德康为大家总结这些新药获批详情及其适应症，具体如下：
一、
新药名称：Tremfya（guselkumab）
新药类型：IL-23*制剂抑**
治疗疾病：中度至重度斑块性银屑病
公司名称：Janssen Biotech
获批详情：
2017-07-14，强生公司（Johnson & Johnson) 旗下生物科技公司Janssen Biotech宣布：美国FDA已批准其重磅新药TREMFYA（guselkumab）治疗患有中度至重度斑块性银屑病，这些成年患者可适用于全身性治疗或光疗。TREMFYA是第一款，也是唯一获得批准的选择性靶向阻断细胞因子IL-23的生物制剂疗法（biologic therapy），这类细胞因子在斑块性银屑病的发病中起关键作用。第0周和第4周接受两次起始剂量后，患者每8周进行100mg剂量TREMFYA的皮下注射。
IL-23 *制剂抑**：
IL-23这种细胞因子在斑块性银屑病的发病中起了关键作用。由Janssen Biotech公司研发的guselkumab是首款获批的IL-23*制剂抑**，有望给患者带来福音。在一系列大型临床开发计划中，研究人员们招募了2000多名患者，并发现Tremfya 能显著改善患者的症状。在治疗的第28 周，达到PASI 90 指标的患者比例接近90% ，且这一疗效在试验的第48 周依然得到了保持。
二、
新药名称：Nerlynx（neratinib maleate）
新药类型：激酶*制剂抑**
治疗疾病：HER2阳性乳腺癌的延长辅助治疗
公司名称：Puma Biotechnology
获批详情：
2017-07-18，美国FDA批准了Puma Biotechnology公司产品新药Nerlynx（neratinib）用于早期HER2阳性乳腺癌的延长辅助治疗（extended adjuvant therapy），这些成年患者群体先前已接受过含trastuzumab单抗的治疗方案。对于这种类型的癌症患者，Nerlynx是第一个延长性辅助治疗。一般来说，延长性辅助治疗意味着在初步治疗后，进一步采取措施降低癌症复发的风险。
乳腺癌是美国范围最常见的癌症形式之一。根据美国国家癌症研究所（NCI）估计，约15％的乳腺癌患者肿瘤为HER2阳性。由Puma带来的Nerlynx是一种激酶*制剂抑**，能通过阻断几种促进细胞生长的蛋白酶，而对乳腺癌患者进行辅助治疗。在一项长期的评估中，研究人员们发现，经过 Nerlynx 治疗的患者在2 年后没有发生癌症复发或死亡的比例为94.2% ，而接受安慰剂的患者为91.9 ％。
FDA 药物评估和研究中心下属肿瘤学卓越中心主任、兼血液和肿瘤学产品办公室执行主任Richard Pazdur 博士说道：“HER2阳性乳腺癌是侵袭性肿瘤，可以传播到身体其他部位，辅助性治疗是治疗计划的重要组成部分。现在这些患者在初次治疗后有了新的选择，可能有助于防止癌症复发。”
三、
新药名称：Vosevi（sofosbuvir / velpatasvir / voxilaprevir）
新药类型：NS5A*制剂抑** / NS5B*制剂抑** / NS3蛋白酶*制剂抑**
治疗疾病：慢性丙肝
公司名称：Gilead Sciences
获批详情：
2017-07-19，美国FDA刚刚批准了Gilead Sciences公司产品新药Vosevi（sofosbuvir 400 mg/velpatasvir 100 mg/voxilaprevir 100 mg）用于治疗慢性丙型肝炎病毒（HCV）成年患者，他们无肝硬化（cirrhosis）症状或仅患有轻度肝硬化。适用患者群体为先前用含有NS5A*制剂抑**方案治疗失败的基因型1、2、3、4、5或6成年病人，以及先前使用含有sofsbuvir但无NS5A*制剂抑**方案失败的基因型1a或3成人。Vosevi是一种含三种固定剂量成分的组合药片，其中两种为先前获批药物sofosbuvir和velpatasvir，以及一个新药物化学分子voxilaprevir（泛基因型NS3蛋白酶*制剂抑**）。针对先前已经接受过直接抗病毒药物sofosbuvir或NS5A*制剂抑**治疗的患者，Vosevi是首个获得FDA批准的治疗方案。
NS5A *制剂抑** / NS5B *制剂抑** / NS3 蛋白酶*制剂抑**：
丙型肝炎是一类引起肝脏炎症的病毒性疾病，可导致肝功能下降或肝功能衰竭。丙肝是一种影响广泛的疾病，在全球影响了近一亿的人口。多年前，丙肝重磅新药 sofosbuvir 的横空出世彻底改变了丙肝的治疗格局，也让患者们看到了治愈的喜欢。Vosevi 这款复方疗法能治疗所有6 种丙肝亚型，也是首个获批的每日一次单片治疗方案。在临床试验中，96-97 ％接受Vosevi 的患者在完成治疗后12 周没有在血液中检测到病毒，表明患者的病毒感染已经被治愈。
四、
新药名称：Idhifa（enasidenib）
新药类型：IDH2*制剂抑**
治疗疾病：急性骨髓性白血病
公司名称：Agios / Celgene
获批详情：
2017-08-02，美国FDA传来了一条重磅好消息：Agios与Celgene带来的新药IDHIFA（enasidenib）获批上市，用于治疗罹患复发性或难治性急性骨髓性白血病（AML），且带有IDH2突变的成人患者。值得一提的是，这是首款针对IDH2的口服*制剂抑**，也是美国FDA批准的唯一一款针对这一患者群体的疗法。
复发性或难治性急性骨髓性白血病（AML）是一种血液癌症，病情进展迅速。作为最常见的一种急性白血病，它每年在美国带来超过21000个新病例。这一疾病预后较差，大部分患者会最终出现疾病复发，他们的治疗前景也极不乐观。在AML中，大约有8%-19%的患者带有IDH2突变。这种突变会抑制正常的血细胞发育，带来过多不成熟的血细胞。
IDH2 *制剂抑**：
Agios与Celgene带来的新药Idhifa是首款针对IDH2的口服*制剂抑**，也是美国FDA批准的唯一一款针对罹患复发性或难治性急性骨髓性白血病（AML），且带有IDH2突变的成人患者的疗法。研究表明，Idhifa 能给患者带来完全缓解（CR ），或是部分血液学改善的完全缓解（CRh ）。两者综合起来的数据是23% （n=46 ）（95% CI ：18% ，30% ），中位数的缓解持续时间为8.2 个月（95% CI ：4.3 ，19.4 ）。基于它彰显的疗效与安全性，美国FDA 比预定日期早了将近1 个月就批准了它的上市！
五、
新药名称：Mavyret（glecaprevir / pibrentasvir）
新药类型：NS5A*制剂抑** / NS3/4A蛋白酶*制剂抑**
治疗疾病：慢性丙肝
公司名称：艾伯维（AbbVie）
获批详情：
2017-08-04，艾伯维（AbbVie）宣布：其丙肝新药Mavyret（glecaprevir / pibrentasvir）获批，治疗所有6种亚型的慢性丙肝患者。这也是在消除丙肝的战役中，新添加的一把全新*器武**。
据世界卫生组织统计，全球约有7100万名丙肝患者，数据触目惊心。这种传染性疾病会引发肝脏炎症，让肝脏失去正常功能，或是出现衰竭。部分慢性丙肝患者还会出现肝癌等严重症状，导致死亡。从病毒本身的基因型来区分，丙肝一共有6种亚型。知道患者患有哪种类型的丙肝，是正确治疗的关键。
NS5A *制剂抑** / NS3/4A 蛋白酶*制剂抑**：
艾伯维带来的Mavyret是一款泛基因型丙肝新药，它由两种主要成分组成，一种是glecaprevir（100mg），用于抑制NS3/4A蛋白酶；另一种是pibrentasvir（40mg），抑制NS5A。这款新药每日只需服用一次，且不需要额外使用利巴韦林（ribavirin），就能起到泛基因型的丙肝治疗效果。在一项约有2300名患者参与的大型临床试验中，研究人员发现，接受Mavyret治疗的患者在治疗结束后的12周，血液中无法检测到病毒存在的患者比例高达92%-100%！这表明患者的丙肝感染已被治愈。更关键的是，这款新药高度有效，有潜力在短短8周之内就完成对患者的治疗。
六、
新药名称：Besponsa（inotuzumab ozogamicin）
新药类型：靶向CD22的抗体药物偶联物
治疗疾病：B细胞前体急性淋巴性白血病
公司名称：辉瑞（Pfizer）
获批详情：
2017-09-02，辉瑞（Pfizer）公司宣布：其新药Mylotarg（gemtuzumab ozogamicin）得到了美国FDA的批准，用于治疗表达CD33抗原的新诊断急性骨髓性白血病（AML）的成人患者。FDA同时也批准该药物用于治疗2岁及以上的CD33阳性AML患者，这些患者经历复发或对初始治疗没有响应。值得一提的是，Mylotarg是首款包括儿童AML适应症的药物，也是唯一一款靶向CD33的AML治疗方法。
急性骨髓性白血病是一种在骨髓中形成的快速进展的癌症，会导致血液中的白细胞数量增多。根据美国国家癌症研究所（NCI）的统计，今年约有21380人被诊断为AML，还有10590人会死于AML。这一领域还有医疗需求未被满足。
靶向CD22 的抗体药物偶联物：
由辉瑞与其合作伙伴联合带来的Besponsa是一款充满潜力的新疗法。它是一款创新的抗体药物偶联物，由两部分组成。其中一部分是靶向CD22的单克隆抗体，另一部分是细胞毒剂卡奇霉素（calicheamicin）。由于CD22抗原在B细胞表面普遍存在，这款ADC能够靶向癌细胞，并与之表面的CD22抗原结合。随后，这些ADC会被内吞入癌细胞，让卡奇霉素发挥它的功效，造成癌细胞的死亡。在一项临床试验中，接受Besponsa治疗的患者的完全缓解率（CR）为81%（95% CI：72%-88%），而化疗组的数据仅为29%（95% CI：21%-39%）。
七、
新药名称：Vabomere（meropenem / vaborbactam）
新药类型：抗生素meropenem与其保护剂vaborbactam
治疗疾病：复杂性尿路感染
公司名称：The Medicines Company
获批详情：
2017-09-01，The Medicines Company宣布：新型抗菌药Vabomere已经获得美国FDA批准，用于治疗患有复杂性尿路感染（cUTI）的患者，其中包括由特定细菌感染引起的肾盂肾炎患者。
复杂性尿路感染大多发生在泌尿生殖道结构或功能异常的患者中，临床表现为无症状性尿路感染或无症状性菌尿。复杂尿路感染患者症状性感染的临床表现有很多种，严重时可导致菌血症和败血症。
抗生素meropenem 与其保护剂vaborbactam ：
Vabomere是一种含有美罗培南（meropenem）和vaborbactam的抗菌药物，其中美罗培南是一种青霉烯抗菌药物，可以抑制细胞壁合成，产生杀菌作用；另一种组分vaborbactam是一种β-内酰胺酶*制剂抑**，它本身没有任何抗菌活性，但是可以保护美罗培南不受某些丝氨酸β-内酰胺酶的降解，同时不会降低美罗培南的活性。在临床试验中，它能有效降低基线病原体的水平。
八、
新药名称：Benznidazole
新药类型：硝基咪唑类抗寄生虫药
治疗疾病：查加斯病
公司名称：Chemo Group
获批详情：
FDA在2017年9月加速批准了使用苄硝唑(benznidazole)治疗2至12岁患有查加斯病(Chagas disease)的儿童患者。这是在美国批准的首个治疗查加斯病的药物。
查加斯病：又称美洲锥虫病(American trypanosomiasis)，是一种由克氏锥虫(Trypanosoma cruzi)引起的寄生虫感染，可以通过不同途径传播。其中包括接触某些昆虫粪便、输血或母婴传播。患者感染这种疾病多年之后，会患有严重的心脏疾病，也会影响吞咽和消化。虽然查加斯病主要影响生活在南美洲农村地区的人们，但最新的估计显示，在美国大约有30万人患有查加斯病。
硝基咪唑类抗寄生虫药：
苄硝唑（benznidazole）是一种硝基咪唑类抗寄生虫药，具有良好的抗克氏锥虫急性感染效果。与其他硝基咪唑类化合物一样，苄硝唑的主要作用机制是产生能破坏寄生虫DNA或细胞机制的自由基。苄硝唑在6至12岁的儿科患者中的安全性和有效性，在安慰剂对照的两项临床试验中得到了验证。在第一项试验中，大约有 60% 服用苄硝唑的儿童抗体测试从阳性转为阴性，安慰剂组该比例为14% 。第二项试验的结果也相似，大约55% 服用苄硝唑的儿童抗体测试转为阴性，而安慰剂组只有5% 。这是在美国批准的首个治疗查加斯病的药物。
九、
新药名称：Aliqopa（copanlisib）
新药类型：PI3K*制剂抑**
治疗疾病：滤泡性淋巴瘤
公司名称：Bayer Healthcare Pharmaceuticals
获批详情：
2017-09-15，癌症治疗领域又传来了一条好消息——美国FDA加速批准Bayer Healthcare Pharmaceuticals的Aliqopa（copanlisib）上市，用于治疗罹患复发性滤泡性淋巴瘤，且已经接受了至少两次系统疗法的成人患者。这也是美国FDA今年批准的第10款抗癌新药。
滤泡性淋巴瘤：
滤泡性淋巴瘤是最常见的非霍奇金淋巴瘤之一，患者常见的症状是淋巴结肿大，同时可能出现疲惫、盗汗和体重下降等症状。这种淋巴瘤的一大特点是生长缓慢，而且化疗对这种癌症的疗效很好。但是，患者的病情在出现缓解后，经常会复发，因此罹患滤泡性淋巴瘤的病人终生都需要接受定期的检查和监测。稍有不慎，这些疾病就会转型为恶性淋巴瘤，危及生命。
PI3K *制剂抑**：
Aliqopa是一款有望为滤泡性淋巴瘤患者带来改变的新药。作为一款PI3K*制剂抑**，它能抑制PI3K-α和PI3K-δ两种激酶亚型。在正常人体内，PI3K介导的信号通路在细胞生长、存活和代谢方面都有很重要的作用。一旦该信号通路出现失控，就容易引发非霍奇金淋巴瘤。因此，控制PI3K，就有望能控制淋巴瘤的病情发展。这款新药的疗效在一项单臂的临床试验中得到了验证。这项临床试验招募了104名患者，他们都已经接受了至少两次治疗，但病情依然出现了复发。在试验中，接受 Aliqopa 治疗的患者其客观缓解率达到了59% ，为患者的生活带来了显著改善。
十、
新药名称：Solosec（secnidazole）
新药类型：5-硝基咪唑抗生素
治疗疾病：细菌性阴道炎
公司名称：Symbiomix Therapeutics
获批详情：
2017-09-22，生物医药公司Symbiomix Therapeutics宣布：美国FDA批准其新药Solosec（secnidazole）上市，治疗成年女性的细菌性阴道炎。值得一提的是，这是唯一一款治疗细菌性阴道炎的单剂口服疗法（single-dose oral therapy），也是10多年来治疗这一疾病的第一款口服新药。
细菌性阴道炎：
细菌性阴道炎是美国最常见的妇科感染，每年影响了2100万名14岁到49岁的女性。如果没有得到及时治疗，这种感染会增加多种性病传染的风险，并有可能带来早产与较低的新生儿体重。目前，针对这种疾病的常规治疗手段是一天两次，维持七天的药物口服。然而，能够严格按照流程服药的患者比例不到50%。此外，有超过50%的女性在接受治疗后，疾病会在12个月内复发，极大地影响了生活质量。因此，为了更好地让患者得到治疗，我们需要一款便捷有效的新疗法。
本次得到美国FDA批准的secnidazole有望给患者带来福音。这是一款强效的5-硝基咪唑抗生素胶囊，在针对细菌性阴道炎上，有着更好的药代动力学特性。在包括两项关键临床试验的一系列研究中，secnidazole的疗效得到了肯定。此外，它的耐受性也得到了认可，没有严重的副作用，也没有患者因为副作用退出临床试验。基于这些数据，美国FDA于近*批日**准它上市。
5- 硝基咪唑抗生素：
作为一款强效的5-硝基咪唑抗生素胶囊，Solosec在针对细菌性阴道炎上，有着更好的药代动力学特性。它是10多年来首个全新的细菌性阴道炎口服疗法。由于它的治疗流程更为简便，Solosec有望提高患者的使用率，从而提高治疗的成功率。
十一、
新药名称：Verzenio（abemaciclib）
新药类型：CDK4/6*制剂抑**
治疗疾病：乳腺癌
公司名称：礼来（Eli Lilly）
获批详情：
2017-09-29，FDA宣布批准礼来（Eli Lilly）公司的Verzenio（abemaciclib）上市，与fulvestrant联用治疗HR阳性、HER2阴性的晚期或转移性乳腺癌成人患者。这些患者先前曾接受内分泌疗法，但病情依旧出现进展。FDA也批准Verzenio单独使用，治疗接受过内分泌疗法与化疗，癌症却出现转移的同一患者群体。本款新药的获批上市，将为诸多患者带来全新希望。
乳腺癌是美国最常见的癌症，根据美国国家癌症研究所（NCI）统计，今年大约有25万名女性将被新诊断出乳腺癌，并有约40000人死于这项疾病。在这些患者中，HR阳性、HER2阴性的患者占到了72%。为这些患者带来全新治疗方案，能为乳腺癌的治疗格局带来很大改观。
CDK4/6 *制剂抑**：
Verzenio是一款CDK4/6*制剂抑**。在细胞中，CDK4/6能促进肿瘤的生长。因此，通过抑制CDK4/6，Verzenio有望能控制乳腺癌的进展，改善病情。在一项临床试验中，接受Verzenio与fulvestrant治疗的患者，其中位无进展生存期（PFS）为16.4个月，高于使用安慰剂与fulvestrant的患者（9.3个月）。此外，在接受Verzenio单独疗法的治疗后，有19.7%的患者出现了完全缓解（CR）或部分缓解（PR），中位客观缓解时间为8.6个月。值得一提的是，这是美国FDA批准的第三款CDK4/6*制剂抑**，也是唯一一款获批作为单独疗法使用的CDK4/6*制剂抑**。
至此，2017年获批的新药数已经达到了34款，比去年的22款多出50%有余。按这一速率，今年上市的新药数有望超越2015年的45款，创下10多年来的新高。我们期待更多好药新药能够顺利上市，为广大患者带来更多创新疗法，改变他们的生活！
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