文〡科志康
本期亮点：
1、9个药物的获批 途经 为505(b)(2)。
2、7个药物获得孤儿药指定。
3、首个治疗超罕见早衰疾病药物Zokinvy获批，并收到一张罕见儿科疾病优先审查劵。
4、全球第三个获批的RNAi疗法Oxlumo，并收到一张罕见儿科疾病优先审查劵。
根据笔者统计，2020年11-12月，FDA共批准了24个NDA/BLA申请，具体如下：
4个生物药：
Danyelza： 结合GD2的单克隆抗体，与粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GMCSF）联合使用，用于治疗治疗复发/难治性神经母细胞瘤。
Margenza： 联合化疗用于治疗转移性HER2阳性乳腺癌的成年患者，这些患者先前接受过两种或两种以上的抗HER2治疗方案，其中至少一种用于转移性疾病。
Riabni： 利妥昔单抗，一种CD20导向的细胞溶解抗体，用于治疗成人非霍奇金淋巴瘤（NHL）、成人慢性淋巴细胞白血病（CLL）和肉芽肿伴多发性血管炎（GPA）。
Ebanga：孤儿药 ，治疗扎伊尔埃博拉病毒感染
8个新分子实体（Type 1）：
Zokinvy：孤儿药 ，法尼司基转移酶*制剂抑**，适用于12个月及以上体表面积为0.39 m2及以上的早衰综合症患者。
Oxlumo：孤儿药 ，用于治疗儿童和成人患者的原发性高草酸尿1型（PH1），降低尿草酸水平。
Imcivree：孤儿药 ，一种黑素皮质素4（MC4）受体激动剂，用于6岁及以上的成人和儿童患者的慢性体重管理，这些患者的肥胖是由于原皮质醇原（POMC）、前蛋白转化酶枯草杆菌素（PCSK1）或瘦素受体（LEPR）缺乏导致。
Gallium Ga 68 Psma-11： 用于前列腺癌患者前列腺特异性膜抗原（PSMA）阳性病变的正电子发射断层扫描（PET）。 505(b)(2) 途径获批。
Orladeyo：孤儿药 ，一种血浆激肽释放酶*制剂抑**，用于预防12岁及以上成人和儿童遗传性血管水肿（HAE）的发作。
Klisyri： 一种微管*制剂抑**，用于局部治疗面部或头皮的光化性角化病。
Orgovyx： 一种促性腺激素释放激素（GnRH）受体拮抗剂，用于治疗成人晚期前列腺癌。
Gemtesa： 一种β-3肾上腺素能激动剂，用于治疗成人膀胱过度活动症（OAB），症状为急迫性尿*禁失**、尿急和尿频。
5个新剂型（Type 3）：
Sutab（硫酸钠、硫酸镁和氯化钾）：孤儿药 ，渗透性泻药，用于成人结肠镜检查前清洁结肠。 505(b)(2) 途径获批。
Dolutegravir： 杜鲁特韦口服混悬剂，与其他抗逆转录病毒药物联合使用，用于治疗出生4周以上，体重3公斤以上的儿童HIV-1感染。原研为吉利德Gilead的特威凯Tivicay。 505(b)(2) 途径获 暂时性批准 ，最终批准以专利保护期和/或排他性期满为准。
Xofluza： 预防和治疗年龄在12岁及以上人群的急性、单纯性流感。
Hetlioz LQ： 他司美琼，一种褪黑素受体激动剂，用于3-15岁儿童史密斯-马吉利综合征(Smith-MagenisSyndrome ,SMS)夜间睡眠障碍的治疗。
Testosterone Undecanoate： 十一酸睾酮， 505(b)(2) 途径获 暂时性批准 ，最终批准以专利保护期和/或排他性期满为准。
1个新组合（Type 4）：
Dolutegravir; Emtricitabine; Tenofovir Alafenamide： 杜鲁特韦、恩曲他滨、替诺福韦艾拉酚胺。505(b)(2)途径获暂时性批准，最终批准以专利保护期和/或排他性期满为准。
4个新配方或新制造商（Type 5）：
Sesquient： 用于治疗全身强直阵挛性癫痫持续状态；预防和治疗成人神经外科手术期间发生的癫痫；在不能口服苯妥英钠的情况下，用于2岁及以上患者的短期口服苯妥英钠替代品。 505(b)(2) 途径获批。
Labetalol Hydrochloride in Dextrose和Labetalol Hydrochloride In Sodium Chloride： 盐酸拉贝洛尔氯化钠注射液和盐酸拉贝洛尔葡萄糖注射液，盐酸拉贝洛尔是一种β肾上腺素能阻断剂。 505(b)(2) 途径获批。
Micafungin Sodium： 棘白菌素类抗真菌药物，治疗由曲霉菌和念珠菌引起的真菌血症、呼吸道真菌病、胃肠道真菌病。原研为日本安斯泰来公司的Mycamine， 505(b)(2) 途径获 暂时性批准 ，最终批准以专利保护期和/或排他性期满为准。
Thyquidity： 左旋甲状腺素钠口服液。 505(b)(2) 途径获批。
1个提交新适应症的NDA，获批后与原NDA合并（Type 9）：
Gavreto：孤儿药 ，用于12岁及以上需要全身治疗的晚期或转移性RET突变型髓样甲状腺癌（MTC）的成人和儿童患者。
Type 1：新分子实体
Type 3：新剂型
Type 4：新组合
Type 5：新配方或新制造商
Type 9：提交新适应症的NDA，获批后与原NDA合并
